Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка параметров меди у участников болезни Вильсона при стандартном лечении

16 ноября 2020 г. обновлено: Alexion

Многоцентровое исследование по оценке параметров меди у пациентов с болезнью Вильсона при стандартном лечении

Это было 24-месячное исследование для оценки параметров меди у участников с болезнью Вильсона (БВ), получавших стандартные лекарства (SoC).

После предоставления информированного согласия участники, отвечающие всем критериям включения и отсутствующим критериям исключения, были включены в исследование в качестве амбулаторных пациентов. Обычные визиты участников в клинику были запланированы в соответствии со стандартной клинической практикой в ​​исследовательском центре и по усмотрению лечащего врача примерно с интервалом в 6 месяцев.

На момент регистрации участники получали препараты SoC для лечения БВ, которые могли включать пеницилламин, триентин, цинк или комбинацию хелатора меди и цинка. Если лечение было прервано или остановлено в ходе исследования, участники продолжали участвовать в исследовании, а сбор биологических образцов и клинических данных продолжался в течение всего 24-месячного периода исследования. Дозирование агентов SoC подбиралось индивидуально и регулировалось лечащим врачом в исследовательском центре в соответствии со стандартной клинической практикой в ​​этом центре.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

64

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Clinical Trial Site
  • Германия
      • Heidelberg, Германия, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Польша
      • Warszawa, Польша, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2GW
        • Clinical Trial Site
      • Guildford, Соединенное Королевство, GU2 7XX
        • Clinical Trial Site
  • Соединенные Штаты
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06504
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37240
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Clinical Trial Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники болезни Вильсона, получающие препараты SoC для лечения БВ. Стандартные лекарства могут включать пеницилламин, триентин, цинк или комбинацию хелатора меди и цинка.

Описание

Критерии включения:

  • Желающие и способные дать информированное согласие на участие в исследовании.
  • Участники мужского или женского пола в возрасте 18 лет и старше на момент подписания формы информированного согласия.
  • Прием препаратов SoC (пеницилламин, триентин, цинк или хелаторы меди с цинком) для лечения БВ на момент зачисления и не более чем за 60 месяцев до зачисления.
  • Способен понимать и готов соблюдать процедуры и требования исследования, по мнению исследователя.
  • Установлен диагноз БВ.
  • Адекватный венозный доступ для забора образцов крови.

Критерий исключения:

  • Серьезное системное заболевание или другое заболевание, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность участников или помешать сбору или интерпретации результатов исследования.
  • По мнению исследователя, участник, вероятно, будет несоблюдением требований или отказом от сотрудничества во время исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Общий
Лекарство: Стандарт лечения Лекарства
Стандартные лекарства могут включать пеницилламин, триентин, цинк или комбинацию хелатора меди и цинка.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, которые достигли или сохранили нормализованную концентрацию меди, не связанной с церулоплазмином (NCC), или достигли снижения NCC на ≥ 25% в течение 6 месяцев лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяца
Для достижения нормализованной концентрации NCC участники должны были пройти 2 последовательных измерения в пределах (или ниже) нормального диапазона концентраций (от 0,8 до 2,3 микромолярных [мкМ]). Два последовательных измерения требовали, чтобы измерения проводились в разные даты и были отнесены к 2 разным визитам. Медь, не связанную с церулоплазмином, рассчитывали путем вычитания количества меди, связанной с церулоплазмином, из общей концентрации меди в плазме.
Исходный уровень до 6 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, которые достигли или сохранили нормализованную концентрацию NCC или достигли снижения NCC на ≥ 25% в результате последней оценки
Временное ограничение: От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Для достижения нормализованной концентрации NCC участники должны иметь 2 последовательных измерения в пределах (или ниже) нормального диапазона (от 0,8 до 2,3 мкМ). Два последовательных измерения требовали, чтобы измерения проводились в разные даты и были отнесены к 2 разным визитам. Медь, не связанную с церулоплазмином, рассчитывали путем вычитания количества меди, связанной с церулоплазмином, из общей концентрации меди в плазме. Последней оценкой был последний доступный результат после исходного уровня для каждого участника (в диапазоне от 1 до 24 месяцев).
От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Изменение концентрации NCC по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев, 24 месяца и при последней оценке
Временное ограничение: От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Оценка концентраций NCC с течением времени представлена ​​в виде микромолей/литр (мкмоль/л). Последней оценкой был последний доступный результат после исходного уровня для каждого участника (в диапазоне от 1 до 24 месяцев).
От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Время до нормализации NCC, если он выше контрольного диапазона на момент зачисления
Временное ограничение: Базовый уровень, до 24 месяцев
Время до нормализации NCC измеряли с помощью анализа Каплана-Мейера.
Базовый уровень, до 24 месяцев
Изменение обменной меди по сравнению с исходным уровнем на 6-й, 24-й месяц и последнюю оценку
Временное ограничение: От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Изменение обменной меди оценивали с течением времени и выражали в нанограммах на миллилитр (нг/мл). Последней оценкой был последний доступный результат после исходного уровня для каждого участника (в диапазоне от 1 до 24 месяцев).
От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Изменение ультрафильтрата медной плазмы по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев, 24 месяца и при последней оценке
Временное ограничение: От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Изменение содержания меди в ультрафильтрате плазмы измерялось с течением времени и выражалось в нг/мл. Последней оценкой был последний доступный результат после исходного уровня для каждого участника (в диапазоне от 1 до 24 месяцев).
От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Изменение общего содержания меди в плазме по сравнению с исходным уровнем, использованное для расчета NCC на 6-м, 24-м месяцах и при последней оценке
Временное ограничение: От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Общее содержание меди в плазме измеряли с течением времени и выражали в нг/мл. Последней оценкой был последний доступный результат после исходного уровня для каждого участника (в диапазоне от 1 до 24 месяцев).
От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего церулоплазмина в сыворотке (нефелометрия), используемого для расчета NCC через 6 месяцев, через 24 месяца и при последней оценке
Временное ограничение: От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Общая сыворотка (нефелометрия) измерялась с течением времени и выражается в миллиграммах (мг)/л. Последней оценкой был последний доступный результат после исходного уровня для каждого участника (в диапазоне от 1 до 24 месяцев).
От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Изменение содержания меди в моче за 24 часа по сравнению с исходным уровнем на 6-м, 24-м месяцах и при последней оценке
Временное ограничение: От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Оценка 24-часовой концентрации меди в моче с течением времени выражается в микрограммах (мкг)/день. Последней оценкой был последний доступный результат после исходного уровня для каждого участника (в диапазоне от 1 до 24 месяцев).
От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Изменение общего молибдена в плазме по сравнению с исходным уровнем через 6 и 24 месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 24-й месяц
Общий молибден в плазме измеряли с течением времени и выражали в нг/мл.
Исходный уровень, 6-й месяц, 24-й месяц
Изменение ультрафильтрата молибденовой плазмы по сравнению с исходным уровнем через 6 и 24 месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 24-й месяц
Ультрафильтрат плазмы молибдена измеряли с течением времени и выражали в нг/мл.
Исходный уровень, 6-й месяц, 24-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем содержания молибдена в моче за 24 часа на 6-м и 24-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 24-й месяц
Оценка содержания молибдена в моче в течение 24 часов в динамике выражается в мкг/день.
Исходный уровень, 6-й месяц, 24-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем лабораторных показателей печени для аланинаминотрансферазы (АЛТ) через 6 месяцев, 24 месяца и при последней оценке
Временное ограничение: От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Уровни АЛТ измеряли с течением времени и выражали в единицах (Ед)/л. Последней оценкой был последний доступный результат после исходного уровня для каждого участника (в диапазоне от 1 до 24 месяцев).
От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Изменение лабораторных показателей печени для аспартатаминотрансферазы (АСТ) по сравнению с исходным уровнем на 6-м, 24-м месяцах и при последней оценке
Временное ограничение: От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Уровни АСТ измеряли с течением времени и сообщали как Ед/л. Последней оценкой был последний доступный результат после исходного уровня для каждого участника (в диапазоне от 1 до 24 месяцев).
От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем лабораторных показателей печени для билирубина через 6 месяцев, через 24 месяца и при последней оценке
Временное ограничение: От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Билирубин измеряли с течением времени и выражали в мкмоль/л. Последней оценкой был последний доступный результат после исходного уровня для каждого участника (в диапазоне от 1 до 24 месяцев).
От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем лабораторных показателей печени для международного нормализованного отношения (МНО) через 6 месяцев, 24 месяца и при последней оценке
Временное ограничение: От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
МНО измеряли во времени. Последней оценкой был последний доступный результат после исходного уровня для каждого участника (в диапазоне от 1 до 24 месяцев).
От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в пункте 1 шкалы общего клинического впечатления (CGI) (тяжесть заболевания) через 6 месяцев, 24 месяца и при последней оценке
Временное ограничение: От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Шкала оценки пункта 1 шкалы CGI (тяжесть заболевания) является широко используемой мерой тяжести симптомов, ответа на лечение и эффективности лечения в исследованиях лечения участников с психическими расстройствами. В нем используется Клиническое общее впечатление - Шкала тяжести (CGI-S), 7-балльная шкала, которая требует, чтобы исследователь оценил тяжесть заболевания участника во время оценки по сравнению с прошлым опытом исследователя с участниками, у которых было то же самое. диагноз. Принимая во внимание общий клинический опыт, участник оценивался по тяжести заболевания на момент оценки как: 1, нормальный, совсем не болен; 2, пограничное заболевание; 3, легкое заболевание; 4, среднетяжелый; 5, заметно болен; 6, тяжело болен; или 7, крайне болен. Снижение балла указывает на улучшение тяжести заболевания. Последней оценкой был последний доступный результат после исходного уровня для каждого участника (в диапазоне от 1 до 24 месяцев).
От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Пункт 2 шкалы CGI (общее улучшение) на 6 месяце, 24 месяце и последней оценке
Временное ограничение: От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)
Пункт 2 шкалы CGI (общее улучшение) представляет собой оценочную шкалу, обычно используемую для измерения тяжести симптомов, ответа на лечение и эффективности лечения в исследованиях лечения участников с психическими расстройствами. В нем используется Клиническое общее впечатление - Шкала улучшения (CGI-I), 7-балльная шкала, которая требует от исследователя оценки того, насколько улучшилось или ухудшилось заболевание участника по сравнению с исходным состоянием в начале исследования, и оценивает как: 1, очень сильно улучшено; 2, значительно улучшенный; 3, минимально улучшенный; 4, без изменений; 5, минимально хуже; 6, намного хуже; или 7, намного хуже. Снижение балла указывает на улучшение тяжести заболевания. Последней оценкой был последний доступный результат после исходного уровня для каждого участника (в диапазоне от 1 до 24 месяцев).
От исходного уровня до последней оценки (в диапазоне от 1 до 24 месяцев)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion

Следователи

  • Директор по исследованиям: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 мая 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 января 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 января 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 мая 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 мая 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

5 мая 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 декабря 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 ноября 2020 г.

Последняя проверка

1 ноября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WTX101-203

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться