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次世代の個別化神経芽腫治療 (NEPENTHE)

2026年3月7日 更新者：Yael P Mosse

次世代の個別化神経芽腫治療 (NEPENTHE 試験)

この調査研究の目的は、再発時の腫瘍細胞のゲノム異常を、合理的に設計された分子標的薬の組み合わせと一致させることです。 この調査は 2 つの部分で行われます。

パート I: 腫瘍は研究登録時に生検によってアクセスされ、治療計画に指定されたバイオマーカーを特定するためにディープ シークエンシングを受けます。

パート II: 腫瘍に、研究で対処可能と定義された遺伝子変化が含まれており、他の基準が満たされている場合、参加者は腫瘍生検で特定された遺伝子変化に基づいて治療に割り当てられます。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

66

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 1歳以上21歳以下
  • 再発または難治性の神経芽腫
  • 以前のすべての抗がん療法による急性毒性効果から回復できるように、以前の抗がん療法（細胞傷害性療法および生物学的療法を含む）の最後の投与とこの研究への登録の間に十分な間隔があること。 詳細についてはサイトにお問い合わせください
  • 適切な骨髄機能 (骨髄が腫瘍に関与している可能性があります。 詳細についてはサイトにお問い合わせください）
  • 適切な腎機能（クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体糸球体濾過率（GFR）≧70mL/分/1.73として定義） m2 または年齢/性別に基づく血清クレアチニン正常値 (詳細についてはサイトにお問い合わせください)
  • 適切な肝機能。総血清ビリルビン ≤ 正常上限の 1.5 倍、およびアラニン トランスアミナーゼ (ALT) ≤ 110 U/L として定義されます。
  • 適切な心機能。補正 QT 間隔 (QTc) ≤ 480 ミリ秒、かつ短縮率 > 27% として定義されます。
  • 性的に活動的な男性と女性は、治療中および治療後 3 か月間は効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

  • 中止できない薬物代謝および/または心臓機能に影響を与える特定の薬物または漢方薬を服用している被験者（詳細についてはサイトにお問い合わせください）。
  • 研究への参加を危うくする可能性のある、重篤な病状および/または制御されていない病状を併発している被験者（詳細についてはサイトにお問い合わせください）
  • 他の併用療法:
  • -研究登録前7日以内に腫瘍治療のためにコルチコステロイドの投与を開始した
  • 他の抗がん剤
  • その他の治験薬
  • 血液成長因子
  • 放射線治療
  • 対象者 < 0.5m2
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • 性的に活動的な男性は、治験薬の服用中および治験薬の中止後3か月間性交中にコンドームを使用し、したがってこの期間中に子供を産もうとしない場合を除きます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：分子分析
再発または難治性の神経芽腫を持つすべての参加者は、遺伝子変異を特定するために腫瘍生検を受けます。 この試験部門では投与される薬剤はありません。
手順：生検
針または切開による腫瘍生検
他の名前：
  • 遺伝子配列決定
遺伝的：次世代シーケンス
腫瘍組織は分子プロファイリングのために財団医学研究所に送られます。
他の名前：
  • 遺伝子配列決定
  • 分子プロファイリング
手順：腫瘍スキャン
参加者は腫瘍を観察するためにさまざまな種類のスキャンを受けます。 これらのスキャンには、CT (コンピューター断層撮影法)、MIBG (メタヨードベンジルグアニジン) PET (陽電子放射断層撮影法)、および MRI (磁気共鳴画像法) が含まれます。 参加者は複数の種類のスキャンを行うことができます。
他の：身体検査
検査には、参加者の体重、身長、血圧、心拍数、呼吸数を測定し、参加者の身体検査を行うことが含まれます。 研究者は視力検査表で参加者の視力をチェックすることもあります。
他の：研究室
標準的な血液検査は、さまざまな種類の血球を測定したり、特定の物質の量を測定したり、肝臓や腎臓がどの程度機能しているかを確認するために行われます。 可能であれば、調査員は参加者の中心線から血液を採取します。 それが不可能な場合、調査員は参加者の腕の静脈から血液を採取します。 まず、調査員は採血に痛みを感じないよう皮膚にクリームを塗ります。 その後、調査員は細い針を静脈に刺して血液を採取します。
他の名前：
  • 血液検査
他の：妊娠検査薬
参加者が 11 歳以上であるか、すでに月経が始まっている場合、参加者はこの研究を開始する前に妊娠検査を受けるように求められます。 結果は参加者と共有されますが、参加者の保護者とは共有されません。 参加者には結果を保護者と共有することを強くお勧めします。 参加者が妊娠していることが判明した場合、参加者は研究への参加を継続することができません。 小さじ1杯程度の血液（尿検査の場合は尿）が必要です。
行動：インタビュー
チームメンバーは参加者の病歴と服用中の薬のリストを聞きます。 研究全体を通して、参加者は研究の結果何か悪いことが起こったと思うかどうか報告するよう求められます。
実験的：グループ 1: ALK

腫瘍が未分化リンパ腫キナーゼ（ALK）経路に特定の変異を示す（遺伝子配列決定の結果に基づく）資格のある参加者は、28日サイクルで経口投与されるセリチニブとリボシクリブの併用療法を受けることになる。

2 つの異なる用量のセリチニブと 3 つの異なる用量のリボシクリブが評価されます。 研究者が同時に投与できる両薬剤の最高安全用量を特定したら、追加の参加者がこの用量レベルで研究に登録されます。

低用量から開始した場合、参加者はその用量が安全であると判断された後、より高い用量を摂取する可能性があります。
手順：腫瘍スキャン
参加者は腫瘍を観察するためにさまざまな種類のスキャンを受けます。 これらのスキャンには、CT (コンピューター断層撮影法)、MIBG (メタヨードベンジルグアニジン) PET (陽電子放射断層撮影法)、および MRI (磁気共鳴画像法) が含まれます。 参加者は複数の種類のスキャンを行うことができます。
他の：身体検査
検査には、参加者の体重、身長、血圧、心拍数、呼吸数を測定し、参加者の身体検査を行うことが含まれます。 研究者は視力検査表で参加者の視力をチェックすることもあります。
他の：研究室
標準的な血液検査は、さまざまな種類の血球を測定したり、特定の物質の量を測定したり、肝臓や腎臓がどの程度機能しているかを確認するために行われます。 可能であれば、調査員は参加者の中心線から血液を採取します。 それが不可能な場合、調査員は参加者の腕の静脈から血液を採取します。 まず、調査員は採血に痛みを感じないよう皮膚にクリームを塗ります。 その後、調査員は細い針を静脈に刺して血液を採取します。
他の名前：
  • 血液検査
他の：妊娠検査薬
参加者が 11 歳以上であるか、すでに月経が始まっている場合、参加者はこの研究を開始する前に妊娠検査を受けるように求められます。 結果は参加者と共有されますが、参加者の保護者とは共有されません。 参加者には結果を保護者と共有することを強くお勧めします。 参加者が妊娠していることが判明した場合、参加者は研究への参加を継続することができません。 小さじ1杯程度の血液（尿検査の場合は尿）が必要です。
行動：インタビュー
チームメンバーは参加者の病歴と服用中の薬のリストを聞きます。 研究全体を通して、参加者は研究の結果何か悪いことが起こったと思うかどうか報告するよう求められます。
手順：骨髄検査
参加者は腰の骨に針を挿入して、骨髄内の液体を除去します。 この検査では、参加者の骨髄に腫瘍があるかどうかを判断します。
他の名前：
  • 骨髄穿刺
他の：目の検査
参加者はさまざまな機器を使用して目を評価されます。 参加者には視力表を読むよう求められます。 試験には約 15 分かかります。
他の名前：
  • 眼科検査
他の：心電図
心臓の電気活動を調べる検査です。 研究者は参加者の胸、腕、脚に電極（ワイヤーに取り付けられた粘着パッド）を貼り付けます。 心電図 (ECG) は不快なものではありませんが、参加者はじっと横たわっていなければなりません。 痛みはなく、所要時間は15分程度です。
他の名前：
  • 心電図
薬：リボシクリブ
参加者は、28日サイクルの1日目から21日目まで、1日1回リボシクリブを経口摂取します。
他の名前：
  • LEE011
薬：セリチニブ
参加者は、28日サイクルのうち28日間、セリチニブを1日1回経口摂取します。
他の名前：
  • LDK378
他の：心エコー図
参加者は、心臓機能を評価するためにとられた心エコー図（エコー）、心臓の超音波検査を受けます。 調査員は皮膚にジェルを置き、マシンを使用して心臓の写真を撮ります。
他の名前：
  • エコー

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
セリチニブとリボシクリブを併用した場合の用量制限毒性の発生率
時間枠：サイクル 1 の終了時 (各サイクルは 28 日)
主な変数は、治療開始から最初の 28 日間における用量制限毒性 (DLT) の発生率です。
サイクル 1 の終了時 (各サイクルは 28 日)
時間ゼロから最後の定量可能な濃度までの曲線の下の面積
時間枠：サイクル 1 の終了時 (各サイクルは 28 日)
ゼロから最後に測定された濃度までの血漿濃度時間曲線の下の面積
サイクル 1 の終了時 (各サイクルは 28 日)
全体的な客観的反応が得られた患者の割合
時間枠：2年
第 1 相/第 1b 相バイオマーカー主導試験の中で、割り当てられた標的療法が再発または難治性の高リスク神経芽腫患者における抗腫瘍効果を媒介できるかどうかを説明する。 客観的な反応を示した患者の割合は、国際神経芽腫反応基準に準拠します。
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
再発性または難治性神経芽腫患者の再発時に実施された生検から特定されたゲノム変化のカタログ化
時間枠：3年
神経芽腫は治療中に大幅な突然変異の進化を起こし、再発は標的化可能な発癌経路によって引き起こされる可能性が高くなります。 疾患進行時に次世代シークエンシングによって測定されるゲノム変化は、特徴付けられ、説明的な方法で報告されます。
3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Yael P Mosse

協力者

Novartis Pharmaceuticals
Foundation Medicine

捜査官

  • 主任研究者：Yael P Mossé, MD、Children's Hospital of Philadelphia, The University of Pennsylvania
  • 主任研究者：John M Maris, MD、Children's Hospital of Philadelphia, The University of Pennsylvania

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年7月1日

一次修了 (実際)

2022年8月1日

研究の完了 (実際)

2022年8月1日

試験登録日

最初に提出

2016年5月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年5月19日

最初の投稿 (推定)

2016年5月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月7日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 14-011071

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