LGMD2Iの外来参加者におけるPF-06252616の試験

包含基準:

1. -18歳以上の男性および女性の患者
2. -LGMD2IおよびFKRP遺伝子検査と一致する臨床症状によって定義されるLGMD2Iの診断は、既知または病原性である可能性が高い両アレル変化を示しています。 診断は、被験者の病歴、および臨床的に検証された遺伝子検査を使用して適切な規制検査室から報告された、診断目的で定期的な臨床ケア中に得られた遺伝子検査によって確認する必要があります（遺伝子検査はスポンサーによって提供されません）。
3. 10m歩く/走る能力
4. 椅子から立ち上がる能力
5. -検査室評価のスクリーニングに関する適切な肝機能および腎機能
6. R2 *値によって決定される正常範囲内のスクリーニング肝臓MRIの鉄含有量推定値（3.0TでR2 * ≤ 139 Hz）。
7. 参加者は、研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
8. 参加者は、治験責任医師（PI）によると、研究の全期間にわたってプロトコルの指示を理解し、遵守する能力を備えている必要があります。

除外基準:

1. -インフォームドコンセントを提供する能力または研究の指示に従う能力を妨げる既知の認知障害または行動上の問題。
2. -インフォームドコンセントに署名してから6週間以内の主要な外科的処置の履歴または研究中の計画された手術。
3. 機能テストに影響を与える可能性のある怪我。 以前の怪我は、同意する前に完全に治癒する必要があります。 以前の下肢骨折は、完全に治癒し、負傷日から少なくとも 3 か月が経過している必要があります。
4. -同意前の30日または5半減期（どちらか長い方）以内の別の治験薬による以前の治療。
5. -同意前3か月以内のコルチコステロイド治療。
6. 心臓機能の低下（左心室駆出率 <50%）。
7. 望まない、またはできない (例: 金属インプラント、鎮静が必要）鎮静なしのクローズドMRIで検査を受ける。
8. -治療用または診断用タンパク質に対するアレルギー反応またはアナフィラキシー反応の病歴。
9. -妊娠中または授乳中の女性被験者。
10. -生物学的に、非常に効果的な避妊方法を使用したくない、または使用できない子供を持つことができる被験者（このプロトコルで概説されているように） 研究期間中および最終研究訪問の完了までの性行為中。
11. 鉄蓄積の素因。 (血清鉄 >1.2 X ULN、血清フェリチン >1.2 ULNN)。
12. -スクリーニング検査室評価における出血性疾患の潜在的な素因（PT / INR> 1.25 X ULN、aPTT > 1.25 ULN、便潜血陽性)
13. -臨床的に重要な血液、腎臓、内分泌、肺、胃腸、心血管、肝臓、神経、またはアレルギー疾患の証拠または病歴。
14. (PI の意見では) このプロトコルの要件を順守することを望まない、または順守できないこと。訪問を研究するか、訪問スケジュールを順守します。