自家移植を受けている多発性骨髄腫または軽鎖アミロイドーシスの患者のための Captisol 有効化メルファランおよび薬物動態の研究。

包含基準:

• 18歳以上75歳以下

• 患者は次のいずれかを持っている必要があります。

  • 以前の寛解導入または救援化学療法に反応した症候性多発性骨髄腫（すなわち、 化学療法感受性疾患): 初期治療の一環として高用量のメルファランと AHCT を受けている患者は、国際骨髄腫ワーキング グループの MM の統一反応基準で定義されているように、少なくとも部分反応 (PR) を必要とします。

サルベージ療法の一環として高用量のメルファランと AHCT を受けている患者は、化学感受性疾患を記録するために、最後の治療法に対して少なくとも軽度の反応が必要です。 患者が受けた以前のレジメンの数に制限はありません。

また

• 新たに診断された、または以前に治療された可能性のある軽鎖（AL）アミロイドーシス

  • MSKCC でレビューされた組織学的および血清学的所見により、多発性骨髄腫または AL アミロイドーシスの診断が確認されました。 国際骨髄腫財団のコンセンサスガイドラインに従って、多発性骨髄腫の標準的な診断基準が使用されます
  • 患者は少なくとも 3 x 10^6 個の CD34+ 細胞/kg を凍結する必要があります。
  • 次のように定義された適切な臓器機能が必要です。
• 血清ビリルビン≦2.0mg/dl
• AST、ALT、およびアルカリホスファターゼが実験室正常値の上限の 3 倍未満
• クレアチニンクリアランス≧40ml/分（24時間採尿）
• -MUGAまたは安静ECHOによるLVEF≧45％
• -肺機能検査によって予測される拡散能≥45％（ヘモグロビンで調整）

• パフォーマンスステータス (ECOG) ≤ 2

  • -男性および女性の被験者それぞれで、妊娠または父親の子供を避ける意欲
• -出産の可能性のある女性は、スクリーニング時に血清妊娠検査（β-ヒト絨毛性ゴナドトロピン[β-hCG]）が陰性でなければならず、研究治療期間中および指定された期間（HCT後1年間）妊娠を避ける意思がある必要があります。治療の終わり。
• スクリーニングで血清妊娠検査が陰性である出産の可能性のある女性は、スクリーニングから安全性のフォローアップまで、非常に効果的な避妊方法を (少なくとも 99% の確実性で) 実践する必要があります。 妊娠を防ぐために少なくとも 99% 有効な許可された方法を被験者に伝え、理解を確認する必要があります。
• 登録されている男性は、安全性のフォローアップによるスクリーニングから（少なくとも99％の確実性で）子供を父親にすることを避けるために適切な予防措置を講じることに同意する必要があります. 妊娠を防ぐために少なくとも 99% 有効な許可された方法を被験者に伝え、理解を確認する必要があります。

除外基準:

• -治験で治療を開始してから4か月以内の不安定狭心症または心筋梗塞、NYHAクラスIIIまたはIVの心不全、制御不能な狭心症、制御不能な重度の心室性不整脈、洞不全症候群、または急性虚血またはグレード3の伝導系異常の心電図的証拠。ペースメーカー
• Mayo Cardiac Stage IIIB の軽鎖 (AL) アミロイドーシス患者 (NT-proBNP > 8500 ng/L および心筋トロポニン (cTnT) > 0.035 μg/L として定義)
• 妊娠中または授乳中の女性
• a）適切に治療された基底細胞癌、扁平上皮皮膚癌、または甲状腺癌を除いて、過去3年以内の非血液悪性腫瘍; b) 子宮頸部または乳房の上皮内癌; c) 前立腺特異抗原レベルが安定しているグリーソングレード6以下の前立腺癌;または d) 膀胱の限局性移行上皮癌または副腎または膵臓の良性腫瘍など、外科的切除により治癒したと考えられる癌、または研究期間中の生存に影響を与える可能性が低いと考えられる癌
• -CEメルファランまたは必要な支持療法のいずれかに対する禁忌, G-CSFまたはペグフィルグラスチムに対する過敏症を含む
• -他の病状または検査室評価で、担当医または主任研究者の意見で、患者をこの臨床試験に参加するのに不適切にする
• Captisolに対する既知のアレルギーまたはアレルギー反応