Tutkimus kaptisolia käyttävästä melfalaanista ja farmakokinetiikasta potilailla, joilla on multippeli myelooma tai kevytketju-amyloidoosi, joille tehdään autologinen siirto.

Sisällyttämiskriteerit:

• Ikä ≥18 ja ≤ 75

• Potilailla tulee olla jompikumpi:

  • Oireinen multippeli myelooma, joka on reagoinut aikaisempaan induktio- tai pelastuskemoterapiaan (ts. kemosensitiivinen sairaus): Potilaat, jotka saavat suuria annoksia melfalaania ja AHCT:tä osana alkuhoitoaan, tarvitsevat vähintään osittaisen vasteen (PR) kansainvälisen myeloomatyöryhmän yhtenäisten MM-vastekriteerien mukaisesti.

Potilaat, jotka saavat suuria annoksia melfalaania ja AHCT:tä osana pelastushoitoa, tarvitsevat vähintään vähäisen vasteen viimeiseen hoitolinjaansa kemosensitiivisen sairauden dokumentoimiseksi. Potilaan aikaisempien hoito-ohjelmien lukumäärää ei ole rajoitettu.

TAI

• Kevytketju (AL) amyloidoosi, joka voi olla äskettäin diagnosoitu tai aiemmin hoidettu

  • MSKCC:ssä tarkistetut histologiset ja serologiset löydökset, jotka vahvistavat multippelin myelooman tai AL-amyloidoosin diagnoosin. Multippelin myelooman diagnostisia standardeja käytetään International Myeloom Foundationin konsensusohjeiden mukaisesti
  • Potilaalla on oltava vähintään 3 x 10^6 CD34+-solua/kg pakastettuna.
  • Tarvitaan riittävä elimen toiminta, joka määritellään seuraavasti:
• Seerumin bilirubiini ≤ 2,0 mg/dl
• AST, ALT ja alkalinen fosfataasi < 3 kertaa laboratorionormaalin yläraja
• Kreatiniinipuhdistuma ≥ 40 ml/min (24 tunnin virtsan kerääminen)
• LVEF ≥ 45 % MUGAlla tai lopulla ECHO:lla
• Diffundoitumiskyky ≥ 45 % (hemoglobiinin mukaan) ennustettu keuhkojen toimintatesteillä

• Suorituskykytila ​​(ECOG) ≤ 2

  • Halukkuus välttää raskautta tai lasten syntymistä miehillä ja naisilla
• Hedelmällisessä iässä olevalla naisella on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti (β-ihmisen koriongonadotropiini [β-hCG]) seulonnassa ja hänen on oltava valmis välttämään raskautta tutkimushoidon aikana ja tietyn ajan (1 vuosi HCT:n jälkeen) hoidon loppu.
• Hedelmällisessä iässä olevien naisten, joiden seerumin raskaustesti on negatiivinen seulonnassa, on harjoitettava erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (vähintään 99 %:n varmuudella) seulonnasta turvallisuusseurantaan asti. Sallitut menetelmät, jotka ovat vähintään 99-prosenttisesti tehokkaita raskauden ehkäisyssä, tulee ilmoittaa tutkittavalle, ja heidän ymmärryksensä on vahvistettava.
• Ilmoittautuneiden miesten on suostuttava ryhtymään asianmukaisiin varotoimiin välttääkseen lasten syntymisen (vähintään 99 %:n varmuudella) turvatarkastuksen kautta. Sallitut menetelmät, jotka ovat vähintään 99-prosenttisesti tehokkaita raskauden ehkäisyssä, tulee ilmoittaa tutkittavalle ja vahvistaa heidän ymmärryksensä

Poissulkemiskriteerit:

• Epästabiili angina pectoris tai sydäninfarkti 4 kuukauden sisällä hoidon aloittamisesta kokeessa, NYHA-luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta, hallitsematon angina pectoris, vaikeat hallitsemattomat kammiorytmiöt, sinus-oireyhtymä tai elektrokardiografinen näyttö akuutista iskemiasta tai asteen 3 johtumisjärjestelmän poikkeavuuksista, ellei koehenkilöllä ole sydämentahdistin
• Kevytketjua (AL) sairastavat amyloidoosipotilaat, joilla on Mayo Cardiac Stage IIIB (määritelty NT-proBNP > 8500 ng/L ja sydämen troponiini (cTnT) > ​​0,035 μg/l)
• Raskaana olevat tai imettävät naiset
• Ei-hematologinen pahanlaatuinen kasvain viimeisen 3 vuoden aikana, lukuun ottamatta a) riittävästi hoidettua tyvisolusyöpää, okasolusyöpää tai kilpirauhassyöpää; b) kohdunkaulan tai rinnan karsinooma in situ; c) Gleason Grade 6 tai vähemmän eturauhassyöpä, jolla on vakaat eturauhasspesifiset antigeenitasot; tai d) syöpä, jonka katsotaan parantuneen kirurgisella resektiolla tai joka ei todennäköisesti vaikuta eloonjäämiseen tutkimuksen aikana, kuten paikallinen virtsarakon siirtymävaiheen solusyöpä tai lisämunuaisen tai haiman hyvänlaatuiset kasvaimet
• CE-melfalaanin tai minkä tahansa tarvittavan tukihoidon vasta-aihe, mukaan lukien yliherkkyys G-CSF:lle tai pegfilgrastiimille
• Mikä tahansa muu lääketieteellinen tila tai laboratorioarviointi, joka hoitavan lääkärin tai päätutkijan näkemyksen mukaan tekee potilaan sopimattomaksi osallistumaan tähän kliiniseen tutkimukseen
• Kaikki tunnetut allergiat tai allergiset reaktiot Captisolille