자가 이식을 받고 있는 다발성 골수종 또는 경쇄 아밀로이드증 환자를 위한 Captisol 활성화 Melphalan 및 약동학 연구.

포함 기준:

• 연령 ≥18 및 ≤ 75

• 환자는 다음 중 하나를 가지고 있어야 합니다.

  • 이전 유도 또는 구제 화학 요법(즉, 화학민감성 질환): 초기 치료의 일부로 고용량 멜팔란 및 AHCT를 받는 환자는 MM에 대한 국제 골수종 실무 그룹 균일 반응 기준에 정의된 바와 같이 최소한 부분 반응(PR)이 필요합니다.

구제 요법의 일환으로 고용량 멜팔란 및 AHCT를 받는 환자는 화학 민감성 질환을 기록하기 위해 마지막 요법에 대해 최소한 경미한 반응이 필요합니다. 환자가 받은 이전 요법의 수에는 제한이 없습니다.

또는

• 새로 진단되었거나 이전에 치료를 받았을 수 있는 경쇄(AL) 아밀로이드증

  • 다발성 골수종 또는 AL 아밀로이드증의 진단을 확인하는 MSKCC에서 검토된 조직학적 및 혈청학적 소견. 국제 골수종 재단 합의 지침에 따라 다발성 골수종에 대한 표준 진단 기준이 사용됩니다.
  • 환자는 최소 3 x 10^6 CD34+ 세포/kg이 동결되어 있어야 합니다.
  • 다음과 같이 정의되는 적절한 기관 기능이 필요합니다.
• 혈청 빌리루빈 ≤ 2.0 mg/dl
• AST, ALT 및 알칼리성 포스파타제 < 실험실 정상 상한치의 3배
• 크레아티닌 청소율 ≥ 40ml/min(24시간 소변 수집)
• MUGA 또는 나머지 ECHO에 의한 LVEF ≥ 45%
• 폐기능 검사로 예측된 ​​확산 능력 ≥ 45%(헤모글로빈에 대해 조정됨)

• 성과 상태(ECOG) ≤ 2

  • 남성 피험자 및 여성 피험자 각각에서 임신 또는 아버지가 되는 것을 피하려는 의지
• 가임 여성은 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사(β-인간 융모성 성선자극호르몬[β-hCG])를 받아야 하며 연구 치료 기간 동안 및 치료 후 지정된 기간(HCT 후 1년) 동안 임신을 피하려는 의지가 있어야 합니다. 치료 끝.
• 스크리닝에서 혈청 임신 테스트가 음성인 가임 여성은 스크리닝에서 안전 추적 관찰까지 매우 효과적인 피임 방법(최소 99% 확실성)을 수행해야 합니다. 임신 예방에 최소 99% 효과적인 허용된 방법을 피험자에게 전달하고 이해를 확인해야 합니다.
• 등록된 남성은 안전 후속 조치를 통해 선별 검사에서 자녀를 낳지 않도록(최소 99% 확실성) 적절한 예방 조치를 취하는 데 동의해야 합니다. 임신 예방에 최소 99% 효과적인 허용된 방법을 피험자에게 전달하고 이해를 확인해야 합니다.

제외 기준:

• 시험에서 치료 개시 4개월 이내의 불안정 협심증 또는 심근 경색, NYHA 3급 또는 4급 심부전, 조절되지 않는 협심증, 조절되지 않는 중증 심실성 부정맥, 동병 증후군 또는 급성 허혈의 심전도 증거 또는 3등급 전도 시스템 이상 맥박 조정 장치
• Mayo Cardiac Stage IIIB(NT-proBNP >8500 ng/L 및 Cardiac troponin(cTnT) >0.035 μg/L로 정의됨)가 있는 경쇄(AL) 아밀로이드증 환자
• 임신 또는 수유 중인 여성
• a) 적절하게 치료된 기저 세포 암종, 편평 세포 피부암 또는 갑상선암; b) 자궁경부 또는 유방의 제자리 암종; c) 안정적인 전립선 특이 항원 수준을 갖는 글리슨 등급 6 이하의 전립선암; 또는 d) 방광의 국소 이행 세포 암종 또는 부신 또는 췌장의 양성 종양과 같이 외과적 절제에 의해 완치된 것으로 간주되거나 연구 기간 동안 생존에 영향을 미칠 가능성이 없는 암
• G-CSF 또는 pegfilgrastim에 대한 과민증을 포함하여 CE melphalan 또는 필요한 보조 치료에 대한 금기
• 치료 의사 또는 주임 시험자의 의견에 따라 환자가 본 임상 시험에 참여하기에 부적합하다고 판단되는 기타 모든 의학적 상태 또는 검사실 평가
• Captisol에 대한 모든 알려진 알레르기 또는 알레르기 반응