Undersøgelse af Captisol-aktiveret melphalan og farmakokinetik for patienter med multipelt myelom eller letkædeamyloidose, der modtager en autolog transplantation.

Inklusionskriterier:

• Alder ≥18 og ≤ 75

• Patienterne skal have enten:

  • Symptomatisk myelomatose, som har reageret på tidligere induktion eller redningskemoterapi (dvs. kemosensitiv sygdom): Patienter, der får højdosis melphalan og AHCT som en del af deres indledende behandling, kræver mindst et delvist respons (PR) som defineret af International Myeloma Working Group ensartede responskriterier for MM.

Patienter, der får højdosis melphalan og AHCT som en del af salvage-terapi, kræver mindst et mindre respons på deres sidste behandlingslinje for at dokumentere kemosensitiv sygdom. Der er ingen begrænsning på antallet af tidligere regimer modtaget af patienten.

ELLER

• Let kæde (AL) amyloidose, som kan være nydiagnosticeret eller tidligere behandlet

  • Histologiske og serologiske fund, gennemgået på MSKCC, bekræfter diagnosen myelomatose eller AL-amyloidose. Standard diagnostiske kriterier for myelomatose vil blive brugt i henhold til International Myeloma Foundations konsensusretningslinjer
  • Patienter skal have mindst 3 x 10^6 CD34+ celler/kg frosset.
  • Tilstrækkelig organfunktion er påkrævet, defineret som følger:
• Serumbilirubin ≤ 2,0 mg/dl
• AST, ALT og alkalisk fosfatase < 3 gange den øvre grænse for laboratorienormalen
• Kreatininclearance ≥ 40 ml/min (24 timers urinopsamling)
• LVEF ≥ 45 % ved MUGA eller hvile-EKKO
• Diffuserende kapacitet ≥ 45 % (justeret for hæmoglobin) forudsagt ved lungefunktionstest

• Ydeevnestatus (ECOG) ≤ 2

  • En vilje til at undgå graviditet eller far til børn i henholdsvis mandlige og kvindelige emner
• En kvinde i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest (β-humant choriongonadotropin [β-hCG]) ved screening og skal være villig til at undgå graviditet i undersøgelsesbehandlingsperioden og i en specificeret varighed (1 år efter HCT) efter afslutningen af ​​behandlingen.
• Kvinder i den fødedygtige alder, som har en negativ serumgraviditetstest ved screening, skal praktisere en yderst effektiv præventionsmetode (med mindst 99 % sikkerhed) fra screening til sikkerhedsopfølgning. Tilladte metoder, der er mindst 99 % effektive til at forhindre graviditet, bør kommunikeres til forsøgspersonen og deres forståelse bekræftes.
• Mænd, der er tilmeldt, skal acceptere at tage passende forholdsregler for at undgå at blive far til børn (med mindst 99 % sikkerhed) fra screening gennem sikkerhedsopfølgning. Tilladte metoder, der er mindst 99 % effektive til at forhindre graviditet, skal kommunikeres til forsøgspersonen og deres forståelse bekræftes

Ekskluderingskriterier:

• Ustabil angina eller myokardieinfarkt inden for 4 måneder efter påbegyndelse af behandling på forsøg, NYHA klasse III eller IV hjertesvigt, ukontrolleret angina, alvorlige ukontrollerede ventrikulære arytmier, sick sinus syndrom eller elektrokardiografiske tegn på akut iskæmi eller grad 3 abnormiteter i ledningssystemet, medmindre patienten har en pacemaker
• Let kæde (AL) amyloidosepatienter med Mayo Cardiac Stage IIIB (defineret som NT-proBNP>8500 ng/L og Cardiac troponin (cTnT) >0,035 μg/L)
• Drægtige eller ammende hunner
• Ikke-hæmatologisk malignitet inden for de seneste 3 år med undtagelse af a) tilstrækkeligt behandlet basalcellekarcinom, pladecellehudkræft eller skjoldbruskkirtelkræft; b) carcinom in situ af cervix eller bryst; c) prostatacancer af Gleason Grade 6 eller derunder med stabile prostataspecifikke antigenniveauer; eller d) kræft, der anses for at være helbredt ved kirurgisk resektion eller usandsynligt vil påvirke overlevelsen under undersøgelsens varighed, såsom lokaliseret overgangscellekarcinom i blæren eller godartede tumorer i binyre- eller bugspytkirtlen
• Kontraindikation til CE melphalan eller en af ​​de påkrævede understøttende behandlinger, herunder overfølsomhed over for G-CSF eller pegfilgrastim
• Enhver anden medicinsk tilstand eller laboratorieevaluering, som efter den behandlende læges eller hovedforskerens mening gør patienten uegnet til at deltage i dette kliniske forsøg
• Enhver kendt allergi eller allergiske reaktion på Captisol