ステロイド抵抗性急性移植片対宿主病の治療のための CYP-001 の研究
2020年8月8日 更新者：Cynata Therapeutics Limited
ステロイド抵抗性急性移植片対宿主病を有する成人の治療における CYP-001 の安全性と有効性を調査する非盲検第 1 相試験
この研究の目的は、ステロイド抵抗性 GvHD の成人における CYP-001 の 2 回の注入の安全性、忍容性、有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、ステロイド抵抗性 GvHD を有する成人における CYP-001 の 2 回の注入の安全性、忍容性、および有効性を評価するための、多施設、非盲検、用量漸増試験です。
参加者は、地域の手順に従って、研究全体を通して標準治療を受けます。 最初の 8 人の参加者は、コホート A に登録され、0 日目と 7 日目に、1 kg あたり 100 万個の細胞の CYP-001 用量を最大 1 億細胞の用量で投与されます。コホートからのデータの安全性レビューの対象となります。 A、追加の 8 人の参加者がコホート B に登録され、0 日目と 7 日目に最大用量 2 億細胞まで、200 万細胞/kg の CYP-001 用量を受け取ります。 CYP-001の初回投与から100日後の参加者。 参加者は、0、3、7、14、21、28、60、および 100 日目に研究訪問を行います。 その後、参加者はCYP-001の初回投与から2年後に終了する長期追跡期間に入ります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bristol、イギリス
- NHS Foundation Trust
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Leeds、イギリス
- NHS Trust
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Liverpool、イギリス
- NHS Foundation Trust
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Manchester、イギリス
- NHS Foundation Trust
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Nottingham、イギリス
- NHS Foundation Trust
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア
- Sydney Local Health District
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア
- Royal Adelaide Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 血液疾患に対する造血幹細胞移植後の、ステロイド抵抗性グレード II-IV 急性 GvHD によるコンセンサスグレーディングを使用した診断。
- 少なくとも1か月の平均余命。
- CYP-001 の初回投与後 2 年間の追跡データを収集することに同意する (別のプロトコルに基づく)。
除外基準:
- CYP-001の最後の投与を受けてから3か月以内に妊娠中または授乳中、または妊娠を計画している。
- -IMPの初回投与前の30日または5半減期（どちらか長い方）以内に治験薬を投与されたことがある。
- 既知または疑われる現在のアルコールまたは薬物乱用の問題。
- -進行性または再発性の血液悪性腫瘍、現在の固形腫瘍、または研究期間中に再発する可能性がある以前の悪性固形腫瘍（基底または扁平上皮癌の過去の病歴を除く）。
- -心不全（NYHA機能クラスII-IV）および/または肺不全。
- -血行動態が不安定で、および/または心血管イベントのリスクが高い。
- 終末器官不全。
- -髄膜炎、低酸素血症を伴う肺炎、HIV、または別の重度または制御されていない全身感染症、研究者の意見では、患者が試験に参加する能力に影響を与える可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：一連
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホートA
間葉血管芽細胞由来の間葉系幹細胞 (CYP-001) を 100 万細胞/kg (最大 1 億細胞まで) の用量で 2 回 (0 日目と 7 日目) に IV 注入する
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CYP-001 の有効成分は、独自の Cymerus™ プラットフォーム技術を使用して生成された同種間葉血管芽細胞由来間葉系幹細胞 (MCA 由来 MSC) です。
Cymerus™ は、人工多能性幹細胞または iPSC に由来する中間細胞 (MCA) から細胞ベースの製品を生成するプロセスを指します。
Cymerus™ プロセスで使用される iPSC は、完全に同意した健康な成人ドナーから提供された血液に由来し、トランスジーンフリー、ウイルスフリー、およびフィーダーフリーの技術を使用して再プログラムされました。
他の名前：
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実験的：コホートB
間葉血管芽細胞由来の間葉系幹細胞 (CYP-001) を 200 万細胞/kg (最大 2 億細胞まで) の用量で 2 回 (0 日目と 7 日目) に IV 注入する
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CYP-001 の有効成分は、独自の Cymerus™ プラットフォーム技術を使用して生成された同種間葉血管芽細胞由来間葉系幹細胞 (MCA 由来 MSC) です。
Cymerus™ は、人工多能性幹細胞または iPSC に由来する中間細胞 (MCA) から細胞ベースの製品を生成するプロセスを指します。
Cymerus™ プロセスで使用される iPSC は、完全に同意した健康な成人ドナーから提供された血液に由来し、トランスジーンフリー、ウイルスフリー、およびフィーダーフリーの技術を使用して再プログラムされました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象の発生率と重症度[安全性と忍容性]
時間枠：28日
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安全性
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28日
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CYP-001に関連する可能性があると考えられる重篤な有害事象の発生率と重症度[安全性と忍容性]
時間枠：100日
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安全性
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100日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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28 日目までに回答を完了する
時間枠：28日
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28日目までに完全奏効（GvHDの徴候や症状がない）を示した参加者の割合
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28日
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28日目までに部分奏効
時間枠：28日
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28日目までに部分奏効（ベースラインと比較してGvHDの重症度が少なくとも1段階改善）を示した参加者の割合
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28日
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28日目の全生存率
時間枠：28日
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28日目まで生存した参加者の割合
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28日
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100 日目までに回答を完了する
時間枠：100日
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100日目までに完全な回答を示した参加者の割合
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100日
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100日目までの部分奏効
時間枠：100日
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100日目までに部分反応を示した参加者の割合
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100日
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100日目の全生存率
時間枠：100日
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100日目まで生存した参加者の割合
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100日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Kilian Kelly, PhD、Cynata Therapeutics Limited
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年3月1日
一次修了 (実際)
2018年8月28日
研究の完了 (実際)
2020年6月30日
試験登録日
最初に提出
2016年10月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年10月3日
最初の投稿 (見積もり)
2016年10月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年8月8日
最終確認日
2020年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。