Studie CYP-001 pro léčbu akutního onemocnění štěpu rezistentního vůči steroidům proti hostiteli
8. srpna 2020 aktualizováno: Cynata Therapeutics Limited
Otevřená studie fáze 1 ke zkoumání bezpečnosti a účinnosti CYP-001 pro léčbu dospělých s akutním onemocněním štěpu proti hostiteli odolným vůči steroidům
Účelem této studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost a účinnost dvou infuzí CYP-001 u dospělých s GvHD rezistentním na steroidy.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je multicentrická, otevřená studie s eskalací dávky, která má posoudit bezpečnost, snášenlivost a účinnost dvou infuzí CYP-001 u dospělých, kteří mají GvHD rezistentní na steroidy.
Účastníkům bude po celou dobu studie poskytnuta standardní péče v souladu s místními postupy. Prvních osm účastníků bude zapsáno do kohorty A a obdrží dávku CYP-001 1 milion buněk na kg, až do maximální dávky 100 milionů buněk, v den 0 a den 7. Podléhá bezpečnostní kontrole údajů z kohorty A, dalších osm účastníků bude zapsáno do kohorty B a obdrží dávku CYP-001 2 miliony buněk/kg, až do maximální dávky 200 milionů buněk, v den 0 a den 7. Primární období hodnocení končí pro každého účastníka 100 dnů po první dávce CYP-001. Účastníci budou mít studijní návštěvy ve dnech 0, 3, 7, 14, 21, 28, 60 a 100. Následně účastníci vstoupí do dlouhodobého období sledování, které skončí 2 roky po první dávce CYP-001.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
16
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrálie
- Sydney Local Health District
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrálie
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Bristol, Spojené království
- NHS Foundation Trust
-
Leeds, Spojené království
- NHS Trust
-
Liverpool, Spojené království
- NHS Foundation Trust
-
Manchester, Spojené království
- NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Spojené království
- NHS Foundation Trust
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza pomocí konsenzuálního gradingu s akutní GvHD II-IV stupně rezistentní na steroidy po transplantaci hematopoetických kmenových buněk pro hematologické poruchy.
- Délka života minimálně jeden měsíc.
- Souhlasíte se shromažďováním údajů o následném sledování po dobu dvou let po jejich úvodní dávce CYP-001 (v rámci samostatného protokolu).
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící nebo plánují otěhotnět do tří měsíců od podání poslední dávky CYP-001.
- Obdrželi jakoukoli zkoumanou výzkumnou látku během 30 dnů nebo pěti poločasů (podle toho, co je delší) před první dávkou IMP.
- Známý nebo předpokládaný současný problém se zneužíváním alkoholu nebo návykových látek.
- Progresivní nebo recidivující hematologická malignita, současný solidní nádor nebo předchozí zhoubný solidní nádor, který se pravděpodobně bude opakovat během období studie (s výjimkou bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu v anamnéze).
- Srdeční selhání (funkční třída II-IV NYHA) a/nebo plicní selhání.
- Hemodynamicky nestabilní a/nebo s vysokým rizikem kardiovaskulárních příhod.
- Selhání terminálních orgánů.
- Meningitida, pneumonie s hypoxémií, HIV nebo jiná závažná nebo nekontrolovaná systémová infekce, která podle názoru zkoušejícího pravděpodobně ovlivní schopnost pacienta účastnit se studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SEKVENČNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta A
Mezenchymální kmenové buňky odvozené z mezenchymoangioblastů (CYP-001) v dávce 1 milion buněk/kg (až do maxima 100 milionů buněk) IV infuzí při dvou příležitostech (den 0 a den 7)
|
Aktivní látkou v CYP-001 jsou alogenní mezenchymoangioblastové mezenchymální kmenové buňky (MSC odvozené od MCA), které jsou produkovány pomocí patentované technologie platformy Cymerus™.
Cymerus™ označuje proces generování produktů na bázi buněk z intermediálních buněk, MCA, které jsou zase odvozeny z indukovaných pluripotentních kmenových buněk nebo iPSC.
iPSC použité v procesu Cymerus™ byly odvozeny z krve darované plně souhlasným zdravým dospělým dárcem a byly přeprogramovány pomocí techniky bez transgenů, virů a bez podavače.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta B
Mezenchymální kmenové buňky odvozené z mezenchymoangioblastů (CYP-001) v dávce 2 miliony buněk/kg (až do maxima 200 milionů buněk) IV infuzí při dvou příležitostech (den 0 a den 7)
|
Aktivní látkou v CYP-001 jsou alogenní mezenchymoangioblastové mezenchymální kmenové buňky (MSC odvozené od MCA), které jsou produkovány pomocí patentované technologie platformy Cymerus™.
Cymerus™ označuje proces generování produktů na bázi buněk z intermediálních buněk, MCA, které jsou zase odvozeny z indukovaných pluripotentních kmenových buněk nebo iPSC.
iPSC použité v procesu Cymerus™ byly odvozeny z krve darované plně souhlasným zdravým dospělým dárcem a byly přeprogramovány pomocí techniky bez transgenů, virů a bez podavače.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod souvisejících s léčbou [bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: 28 dní
|
Bezpečnost
|
28 dní
|
|
Výskyt a závažnost závažných nežádoucích účinků považovaných za možná související s CYP-001 [bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: 100 dní
|
Bezpečnost
|
100 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kompletní odpověď do 28. dne
Časové okno: 28 dní
|
Podíl účastníků, kteří vykazují úplnou odpověď (nepřítomnost jakýchkoli známek nebo symptomů GvHD) do 28. dne
|
28 dní
|
|
Částečná odpověď do 28. dne
Časové okno: 28 dní
|
Podíl účastníků, kteří vykazují částečnou odpověď (zlepšení závažnosti GvHD alespoň o jeden stupeň ve srovnání s výchozí hodnotou) do 28. dne
|
28 dní
|
|
Celkové přežití v den 28
Časové okno: 28 dní
|
Podíl účastníků, kteří přežijí do 28. dne
|
28 dní
|
|
Dokončete odpověď do 100. dne
Časové okno: 100 dní
|
Podíl účastníků, kteří vykazují úplnou odpověď do 100. dne
|
100 dní
|
|
Částečná odezva do 100. dne
Časové okno: 100 dní
|
Podíl účastníků, kteří vykazují částečnou odpověď do 100. dne
|
100 dní
|
|
Celkové přežití v den 100
Časové okno: 100 dní
|
Podíl účastníků, kteří přežijí do dne 100
|
100 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Kilian Kelly, PhD, Cynata Therapeutics Limited
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. března 2017
Primární dokončení (Aktuální)
28. srpna 2018
Dokončení studie (Aktuální)
30. června 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. října 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. října 2016
První zveřejněno (Odhad)
4. října 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. srpna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. srpna 2020
Naposledy ověřeno
1. srpna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CYP-GvHD-P1-01
- 2016-000070-38 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .