Uno studio sul CYP-001 per il trattamento della malattia acuta del trapianto contro l'ospite resistente agli steroidi
8 agosto 2020 aggiornato da: Cynata Therapeutics Limited
Uno studio di fase 1 in aperto per studiare la sicurezza e l'efficacia del CYP-001 per il trattamento di adulti con malattia del trapianto contro l'ospite acuta resistente agli steroidi
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di due infusioni di CYP-001 negli adulti con GvHD resistente agli steroidi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio multicentrico, in aperto, di aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di due infusioni di CYP-001, negli adulti con GvHD resistente agli steroidi.
I partecipanti riceveranno un trattamento standard di cura durante lo studio, secondo le procedure locali. I primi otto partecipanti saranno arruolati nella coorte A e riceveranno una dose di CYP-001 di 1 milione di cellule per kg, fino a una dose massima di 100 milioni di cellule, il giorno 0 e il giorno 7. Soggetto a una revisione della sicurezza dei dati dalla coorte A, altri otto partecipanti verranno arruolati nella coorte B e riceveranno una dose di CYP-001 di 2 milioni di cellule/kg, fino a una dose massima di 200 milioni di cellule, il giorno 0 e il giorno 7. Il periodo di valutazione primaria si conclude per ciascuno partecipante 100 giorni dopo la prima dose di CYP-001. I partecipanti effettueranno visite di studio nei giorni 0, 3, 7, 14, 21, 28, 60 e 100. Successivamente, i partecipanti entreranno in un periodo di follow-up a lungo termine, che si concluderà 2 anni dopo la prima dose di CYP-001.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
16
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia
- Sydney Local Health District
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia
- Royal Adelaide Hospital
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Bristol, Regno Unito
- NHS Foundation Trust
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Leeds, Regno Unito
- NHS Trust
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Liverpool, Regno Unito
- NHS Foundation Trust
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Manchester, Regno Unito
- NHS Foundation Trust
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Nottingham, Regno Unito
- NHS Foundation Trust
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 70 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi utilizzando la classificazione di consenso con GvHD acuta di grado II-IV resistente agli steroidi, dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche per un disturbo ematologico.
- Aspettativa di vita di almeno un mese.
- Accettare di raccogliere i dati di follow-up per due anni dopo la loro dose iniziale di CYP-001 (nell'ambito di un protocollo separato).
Criteri di esclusione:
- Gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta entro tre mesi dalla ricezione dell'ultima dose di CYP-001.
- Avere ricevuto qualsiasi agente di ricerca sperimentale entro 30 giorni o cinque emivite (qualunque sia più lungo) prima della prima dose di IMP.
- Problema attuale noto o sospetto di abuso di alcol o sostanze.
- - Neoplasia ematologica progressiva o recidivante, un tumore solido in atto o un precedente tumore solido maligno che potrebbe ripresentarsi durante il periodo dello studio (ad eccezione di una storia passata di carcinomi a cellule basali o squamose).
- Insufficienza cardiaca (classe funzionale NYHA II-IV) e/o insufficienza polmonare.
- Emodinamicamente instabile e/o ad alto rischio di eventi cardiovascolari.
- Insufficienza d'organo terminale.
- Meningite, polmonite con ipossiemia, HIV o un'altra infezione sistemica grave o incontrollata, che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe avere un impatto sulla capacità del paziente di partecipare allo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SEQUENZIALE
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Coorte A
Cellule staminali mesenchimali derivate da mesenchimoangioblasti (CYP-001) alla dose di 1 milione di cellule/kg (fino a un massimo di 100 milioni di cellule) mediante infusione endovenosa in due occasioni (giorno 0 e giorno 7)
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L'agente attivo in CYP-001 è costituito da cellule staminali mesenchimali derivate da mesenchimangioblasti allogenici (MSC derivate da MCA), prodotte utilizzando la tecnologia proprietaria della piattaforma Cymerus™.
Cymerus™ si riferisce al processo di generazione di prodotti cellulari da cellule intermedie, MCA, che a loro volta derivano da cellule staminali pluripotenti indotte o iPSC.
Le iPSC utilizzate nel processo Cymerus™ sono state derivate dal sangue donato da un donatore adulto sano pienamente acconsentito e sono state riprogrammate utilizzando una tecnica priva di transgeni, virus e alimentatori.
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte B
Cellule staminali mesenchimali derivate da mesenchimoangioblasti (CYP-001) alla dose di 2 milioni di cellule/kg (fino a un massimo di 200 milioni di cellule) mediante infusione endovenosa in due occasioni (giorno 0 e giorno 7)
|
L'agente attivo in CYP-001 è costituito da cellule staminali mesenchimali derivate da mesenchimangioblasti allogenici (MSC derivate da MCA), prodotte utilizzando la tecnologia proprietaria della piattaforma Cymerus™.
Cymerus™ si riferisce al processo di generazione di prodotti cellulari da cellule intermedie, MCA, che a loro volta derivano da cellule staminali pluripotenti indotte o iPSC.
Le iPSC utilizzate nel processo Cymerus™ sono state derivate dal sangue donato da un donatore adulto sano pienamente acconsentito e sono state riprogrammate utilizzando una tecnica priva di transgeni, virus e alimentatori.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza e gravità degli eventi avversi emersi dal trattamento [sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: 28 giorni
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Sicurezza
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28 giorni
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Incidenza e gravità di eventi avversi gravi ritenuti possibilmente correlati al CYP-001 [sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: 100 giorni
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Sicurezza
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100 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risposta completa entro il giorno 28
Lasso di tempo: 28 giorni
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Proporzione di partecipanti che mostrano una risposta completa (assenza di qualsiasi segno o sintomo di GvHD) entro il giorno 28
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28 giorni
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Risposta parziale entro il giorno 28
Lasso di tempo: 28 giorni
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Proporzione di partecipanti che mostrano una risposta parziale (miglioramento della gravità della GvHD di almeno un grado rispetto al basale) entro il giorno 28
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28 giorni
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Sopravvivenza complessiva al giorno 28
Lasso di tempo: 28 giorni
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Proporzione di partecipanti che sopravvivono fino al giorno 28
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28 giorni
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Risposta completa entro il giorno 100
Lasso di tempo: 100 giorni
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Percentuale di partecipanti che mostrano una risposta completa entro il giorno 100
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100 giorni
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Risposta parziale entro il giorno 100
Lasso di tempo: 100 giorni
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Proporzione di partecipanti che mostrano una risposta parziale entro il giorno 100
|
100 giorni
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Sopravvivenza complessiva al giorno 100
Lasso di tempo: 100 giorni
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Proporzione di partecipanti che sopravvivono fino al giorno 100
|
100 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Kilian Kelly, PhD, Cynata Therapeutics Limited
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 marzo 2017
Completamento primario (Effettivo)
28 agosto 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
30 giugno 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 ottobre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 ottobre 2016
Primo Inserito (Stima)
4 ottobre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 agosto 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 agosto 2020
Ultimo verificato
1 agosto 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CYP-GvHD-P1-01
- 2016-000070-38 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .