Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av CYP-001 for behandling av steroid-resistent akutt graft versus vertssykdom

8. august 2020 oppdatert av: Cynata Therapeutics Limited

En åpen fase 1-studie for å undersøke sikkerheten og effektiviteten til CYP-001 for behandling av voksne med steroid-resistent akutt graft versus vertssykdom

Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av to infusjoner av CYP-001 hos voksne med steroid-resistent GvHD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, åpen doseeskaleringsstudie for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av to infusjoner av CYP-001, hos voksne som har steroidresistent GvHD.

Deltakerne vil motta standardbehandling gjennom hele studien, i henhold til lokale prosedyrer. De første åtte deltakerne vil bli registrert i kohort A og motta en CYP-001-dose på 1 million celler per kg, opp til en maksimal dose på 100 millioner celler, på dag 0 og dag 7. Med forbehold om en sikkerhetsgjennomgang av data fra kohort A, ytterligere åtte deltakere vil bli registrert i kohort B og motta en CYP-001-dose på 2 millioner celler/kg, opp til en maksimal dose på 200 millioner celler, på dag 0 og dag 7. Den primære evalueringsperioden avsluttes for hver deltaker 100 dager etter den første dosen av CYP-001. Deltakerne vil ha studiebesøk på dag 0, 3, 7, 14, 21, 28, 60 og 100. Deretter vil deltakerne gå inn i en langsiktig oppfølgingsperiode, som avsluttes 2 år etter den første dosen av CYP-001.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Sydney Local Health District
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
        • NHS Foundation Trust
      • Leeds, Storbritannia
        • NHS Trust
      • Liverpool, Storbritannia
        • NHS Foundation Trust
      • Manchester, Storbritannia
        • NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Storbritannia
        • NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose ved bruk av konsensusgradering med steroidresistent grad II-IV akutt GvHD, etter en hematopoetisk stamcelletransplantasjon for en hematologisk lidelse.
  • Forventet levealder på minst en måned.
  • Godta å ha oppfølgingsdata samlet inn i to år etter den første dosen av CYP-001 (under en egen protokoll).

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammer eller planlegger å bli gravid innen tre måneder etter å ha mottatt sin siste dose av CYP-001.
  • Har mottatt et forskningsmiddel innen 30 dager eller fem halveringstider (den som er lengst) før den første dosen av IMP.
  • Kjent eller mistenkt nåværende alkohol- eller rusproblem.
  • Progressiv eller residiverende hematologisk malignitet, en nåværende solid svulst eller tidligere ondartet solid svulst som sannsynligvis vil komme tilbake i løpet av studieperioden (med unntak av en tidligere historie med basal- eller plateepitelkarsinomer).
  • Hjertesvikt (NYHA funksjonsklasse II-IV) og/eller lungesvikt.
  • Hemodynamisk ustabil og/eller med høy risiko for kardiovaskulære hendelser.
  • Feil i terminalorganet.
  • Meningitt, lungebetennelse med hypoksemi, HIV eller en annen alvorlig eller ukontrollert systemisk infeksjon, som etter etterforskerens oppfatning sannsynligvis vil påvirke pasientens evne til å delta i forsøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SEKVENSIAL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort A
Mesenchymoangioblast-avledede mesenchymale stamceller (CYP-001) i en dose på 1 million celler/kg (opptil maksimalt 100 millioner celler) ved IV-infusjon ved to anledninger (dag 0 og dag 7)
Biologisk: Mesenchymoangioblast-avledede mesenchymale stamceller
Det aktive middelet i CYP-001 er allogene mesenchymoangioblast-avledede mesenchymale stamceller (MCA-derived MSCs), som produseres ved hjelp av den proprietære Cymerus™-plattformteknologien. Cymerus™ refererer til prosessen med å generere cellebaserte produkter fra intermediære celler, MCAer, som igjen er avledet fra induserte pluripotente stamceller eller iPSCs. iPSC-ene som ble brukt i Cymerus™-prosessen ble avledet fra blod donert av en frisk voksen donor med full samtykke, og ble omprogrammert ved bruk av en transgenfri, virusfri og materfri teknikk.
Andre navn:
  • CYP-001
Eksperimentell: Kohort B
Mesenchymoangioblast-avledede mesenchymale stamceller (CYP-001) i en dose på 2 millioner celler/kg (opptil maksimalt 200 millioner celler) ved IV-infusjon ved to anledninger (dag 0 og dag 7)
Biologisk: Mesenchymoangioblast-avledede mesenchymale stamceller
Det aktive middelet i CYP-001 er allogene mesenchymoangioblast-avledede mesenchymale stamceller (MCA-derived MSCs), som produseres ved hjelp av den proprietære Cymerus™-plattformteknologien. Cymerus™ refererer til prosessen med å generere cellebaserte produkter fra intermediære celler, MCAer, som igjen er avledet fra induserte pluripotente stamceller eller iPSCs. iPSC-ene som ble brukt i Cymerus™-prosessen ble avledet fra blod donert av en frisk voksen donor med full samtykke, og ble omprogrammert ved bruk av en transgenfri, virusfri og materfri teknikk.
Andre navn:
  • CYP-001

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandling som oppstår uønskede hendelser [sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: 28 dager
Sikkerhet
28 dager
Forekomst og alvorlighetsgrad av alvorlige uønskede hendelser som anses å være mulig relatert til CYP-001 [sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: 100 dager
Sikkerhet
100 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fullstendig svar innen dag 28
Tidsramme: 28 dager
Andel deltakere som viser en fullstendig respons (fravær av tegn eller symptomer på GvHD) innen dag 28
28 dager
Delvis respons innen dag 28
Tidsramme: 28 dager
Andel deltakere som viser en delvis respons (forbedring i alvorlighetsgraden av GvHD med minst én karakter sammenlignet med baseline) innen dag 28
28 dager
Samlet overlevelse på dag 28
Tidsramme: 28 dager
Andel deltakere som overlever til dag 28
28 dager
Fullstendig svar innen dag 100
Tidsramme: 100 dager
Andel deltakere som viser et fullstendig svar innen dag 100
100 dager
Delvis respons innen dag 100
Tidsramme: 100 dager
Andel deltakere som viser en delvis respons innen dag 100
100 dager
Samlet overlevelse på dag 100
Tidsramme: 100 dager
Andel deltakere som overlever til dag 100
100 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cynata Therapeutics Limited

Etterforskere

  • Studieleder: Kilian Kelly, PhD, Cynata Therapeutics Limited

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

28. august 2018

Studiet fullført (Faktiske)

30. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. oktober 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. oktober 2016

Først lagt ut (Anslag)

4. oktober 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. august 2020

Sist bekreftet

1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CYP-GvHD-P1-01
  • 2016-000070-38 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Graft vs vertssykdom

Kliniske studier på Mesenchymoangioblast-avledede mesenchymale stamceller

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere