Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie CYP-001 w leczeniu opornej na steroidy ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi

8 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Cynata Therapeutics Limited

Otwarte badanie I fazy mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności CYP-001 w leczeniu osób dorosłych z oporną na steroidy ostrą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności dwóch infuzji CYP-001 u dorosłych z GvHD oporną na steroidy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności dwóch wlewów CYP-001 u dorosłych z GvHD oporną na steroidy.

W trakcie badania uczestnicy otrzymają standardowe leczenie, zgodnie z lokalnymi procedurami. Pierwszych ośmiu uczestników zostanie włączonych do Kohorty A i otrzyma dawkę CYP-001 wynoszącą 1 milion komórek na kg, aż do maksymalnej dawki 100 milionów komórek, w dniu 0 i dniu 7. Z zastrzeżeniem oceny bezpieczeństwa danych z kohorty A, dodatkowych ośmiu uczestników zostanie włączonych do kohorty B i otrzyma dawkę CYP-001 wynoszącą 2 miliony komórek/kg, aż do dawki maksymalnej wynoszącej 200 milionów komórek, w dniu 0 i dniu 7. Podstawowy okres oceny kończy się dla każdego uczestnik 100 dni po pierwszej dawce CYP-001. Uczestnicy będą mieli wizyty studyjne w dniach 0, 3, 7, 14, 21, 28, 60 i 100. Następnie uczestnicy wezmą udział w długotrwałym okresie obserwacji, który kończy się 2 lata po pierwszej dawce CYP-001.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Sydney Local Health District
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • NHS Foundation Trust
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • NHS Trust
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • NHS Foundation Trust
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie za pomocą konsensusowej oceny z oporną na steroidy ostrą GvHD stopnia II-IV, po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych z powodu zaburzenia hematologicznego.
  • Oczekiwana długość życia co najmniej jeden miesiąc.
  • Wyrażają zgodę na gromadzenie danych kontrolnych przez dwa lata po przyjęciu początkowej dawki CYP-001 (zgodnie z odrębnym protokołem).

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub planujące zajść w ciążę w ciągu trzech miesięcy od otrzymania ostatniej dawki CYP-001.
  • Otrzymały dowolny badany środek badawczy w ciągu 30 dni lub pięciu okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed pierwszą dawką IMP.
  • Znany lub podejrzewany aktualny problem z nadużywaniem alkoholu lub substancji.
  • Postępujący lub nawracający nowotwór hematologiczny, obecny guz lity lub wcześniejszy złośliwy guz lity, który prawdopodobnie nawróci się w okresie objętym badaniem (z wyjątkiem przebytego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego).
  • Niewydolność serca (klasa czynnościowa NYHA II-IV) i (lub) niewydolność płuc.
  • Niestabilny hemodynamicznie i/lub z dużym ryzykiem zdarzeń sercowo-naczyniowych.
  • Niewydolność narządów terminalnych.
  • Zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych, zapalenie płuc z hipoksemią, HIV lub inne ciężkie lub niekontrolowane zakażenie ogólnoustrojowe, które zdaniem badacza może mieć wpływ na zdolność pacjenta do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: SEKWENCYJNY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta A
Mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z mezenchymoangioblastów (CYP-001) w dawce 1 miliona komórek/kg (maksymalnie do 100 milionów komórek) w dwukrotnym wlewie dożylnym (dzień 0 i dzień 7)
Biologiczny: Mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z mezenchymoangioblastów
Substancją czynną w CYP-001 są allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z mezenchymoangioblastów (MSC pochodzące z MCA), które są wytwarzane przy użyciu zastrzeżonej technologii platformy Cymerus™. Cymerus™ odnosi się do procesu generowania produktów komórkowych z komórek pośrednich, MCA, które z kolei pochodzą z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych lub iPSC. Komórki iPSC użyte w procesie Cymerus™ pochodziły z krwi oddanej przez zdrowego dorosłego dawcę, który wyraził na to pełną zgodę, i zostały przeprogramowane przy użyciu techniki wolnej od transgenów, wirusów i substancji odżywczych.
Inne nazwy:
  • CYP-001
Eksperymentalny: Kohorta B
Mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z mezenchymoangioblastów (CYP-001) w dawce 2 milionów komórek/kg (maksymalnie 200 milionów komórek) w dwóch infuzjach dożylnych (dzień 0 i dzień 7)
Biologiczny: Mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z mezenchymoangioblastów
Substancją czynną w CYP-001 są allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z mezenchymoangioblastów (MSC pochodzące z MCA), które są wytwarzane przy użyciu zastrzeżonej technologii platformy Cymerus™. Cymerus™ odnosi się do procesu generowania produktów komórkowych z komórek pośrednich, MCA, które z kolei pochodzą z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych lub iPSC. Komórki iPSC użyte w procesie Cymerus™ pochodziły z krwi oddanej przez zdrowego dorosłego dawcę, który wyraził na to pełną zgodę, i zostały przeprogramowane przy użyciu techniki wolnej od transgenów, wirusów i substancji odżywczych.
Inne nazwy:
  • CYP-001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: 28 dni
Bezpieczeństwo
28 dni
Częstość występowania i nasilenie poważnych zdarzeń niepożądanych uznanych za prawdopodobnie związane z CYP-001 [bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: 100 dni
Bezpieczeństwo
100 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pełna odpowiedź do dnia 28
Ramy czasowe: 28 dni
Odsetek uczestników, którzy wykazują pełną odpowiedź (brak jakichkolwiek oznak lub objawów GvHD) do dnia 28
28 dni
Częściowa odpowiedź do dnia 28
Ramy czasowe: 28 dni
Odsetek uczestników, którzy wykazują częściową odpowiedź (poprawa nasilenia GvHD o co najmniej jeden stopień w porównaniu z wartością wyjściową) do 28. dnia
28 dni
Całkowite przeżycie w dniu 28
Ramy czasowe: 28 dni
Odsetek uczestników, którzy przeżyli do dnia 28
28 dni
Ukończ odpowiedź do dnia 100
Ramy czasowe: 100 dni
Odsetek uczestników, którzy wykazują pełną odpowiedź do dnia 100
100 dni
Częściowa odpowiedź do dnia 100
Ramy czasowe: 100 dni
Odsetek uczestników, którzy wykazują częściową odpowiedź do dnia 100
100 dni
Całkowite przeżycie w dniu 100
Ramy czasowe: 100 dni
Odsetek uczestników, którzy przeżyli do dnia 100
100 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cynata Therapeutics Limited

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Kilian Kelly, PhD, Cynata Therapeutics Limited

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 października 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 października 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CYP-GvHD-P1-01
  • 2016-000070-38 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj