Un estudio de CYP-001 para el tratamiento de la enfermedad aguda de injerto contra huésped resistente a los esteroides
8 de agosto de 2020 actualizado por: Cynata Therapeutics Limited
Un estudio abierto de fase 1 para investigar la seguridad y eficacia de CYP-001 para el tratamiento de adultos con enfermedad aguda de injerto contra huésped resistente a esteroides
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de dos infusiones de CYP-001 en adultos con EICH resistente a los esteroides.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico, abierto, de escalada de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de dos infusiones de CYP-001, en adultos que tienen GvHD resistente a los esteroides.
Los participantes recibirán un tratamiento de atención estándar durante todo el estudio, de acuerdo con los procedimientos locales. Los primeros ocho participantes se inscribirán en la Cohorte A y recibirán una dosis de CYP-001 de 1 millón de células por kg, hasta una dosis máxima de 100 millones de células, el Día 0 y el Día 7. Sujeto a una revisión de seguridad de los datos de la Cohorte A, ocho participantes adicionales se inscribirán en la Cohorte B y recibirán una dosis de CYP-001 de 2 millones de células/kg, hasta una dosis máxima de 200 millones de células, en el Día 0 y el Día 7. El período de evaluación principal concluye para cada participante 100 días después de la primera dosis de CYP-001. Los participantes tendrán visitas de estudio los días 0, 3, 7, 14, 21, 28, 60 y 100. Posteriormente, los participantes entrarán en un período de seguimiento a largo plazo, que concluye 2 años después de la primera dosis de CYP-001.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
16
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia
- Sydney Local Health District
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia
- Royal Adelaide Hospital
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Bristol, Reino Unido
- NHS Foundation Trust
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Leeds, Reino Unido
- NHS Trust
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Liverpool, Reino Unido
- NHS Foundation Trust
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Manchester, Reino Unido
- NHS Foundation Trust
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Nottingham, Reino Unido
- NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico mediante clasificación de consenso con EICH aguda de grado II-IV resistente a esteroides, después de un trasplante de células madre hematopoyéticas para un trastorno hematológico.
- Esperanza de vida de al menos un mes.
- Aceptar que se recopilen datos de seguimiento durante dos años después de la dosis inicial de CYP-001 (bajo un protocolo separado).
Criterio de exclusión:
- Embarazada o amamantando o planea quedar embarazada dentro de los tres meses de haber recibido su última dosis de CYP-001.
- Haber recibido cualquier agente de investigación en investigación dentro de los 30 días o cinco vidas medias (lo que sea más largo) antes de la primera dosis de IMP.
- Problema actual conocido o sospechado de abuso de alcohol o sustancias.
- Tumores hematológicos malignos progresivos o recidivantes, un tumor sólido actual o un tumor sólido maligno previo que probablemente recurra durante el período del estudio (con la excepción de antecedentes de carcinomas de células basales o de células escamosas).
- Insuficiencia cardíaca (clase funcional II-IV de la NYHA) y/o insuficiencia pulmonar.
- Hemodinámicamente inestable y/o con alto riesgo de eventos cardiovasculares.
- Insuficiencia orgánica terminal.
- Meningitis, neumonía con hipoxemia, VIH u otra infección sistémica grave o no controlada que, en opinión del investigador, probablemente afecte la capacidad del paciente para participar en el ensayo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SECUENCIAL
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte A
Células madre mesenquimales derivadas de mesenquimoangioblastos (CYP-001) a una dosis de 1 millón de células/kg (hasta un máximo de 100 millones de células) por infusión IV en dos ocasiones (Día 0 y Día 7)
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El agente activo en CYP-001 son células madre mesenquimales derivadas de mesenquimoangioblastos alogénicas (MSC derivadas de MCA), que se producen utilizando la tecnología de plataforma patentada Cymerus™.
Cymerus™ se refiere al proceso de generación de productos basados en células a partir de células intermedias, MCA, que a su vez se derivan de células madre pluripotentes inducidas o iPSC.
Las iPSC utilizadas en el proceso Cymerus™ se derivaron de sangre donada por un donante adulto sano con pleno consentimiento y se reprogramaron mediante una técnica libre de transgenes, virus y alimentadores.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte B
Células madre mesenquimales derivadas de mesenquimoangioblastos (CYP-001) a una dosis de 2 millones de células/kg (hasta un máximo de 200 millones de células) por infusión IV en dos ocasiones (Día 0 y Día 7)
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El agente activo en CYP-001 son células madre mesenquimales derivadas de mesenquimoangioblastos alogénicas (MSC derivadas de MCA), que se producen utilizando la tecnología de plataforma patentada Cymerus™.
Cymerus™ se refiere al proceso de generación de productos basados en células a partir de células intermedias, MCA, que a su vez se derivan de células madre pluripotentes inducidas o iPSC.
Las iPSC utilizadas en el proceso Cymerus™ se derivaron de sangre donada por un donante adulto sano con pleno consentimiento y se reprogramaron mediante una técnica libre de transgenes, virus y alimentadores.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: 28 días
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Seguridad
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28 días
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Incidencia y gravedad de eventos adversos graves considerados posiblemente relacionados con CYP-001 [seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: 100 días
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Seguridad
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100 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta completa para el día 28
Periodo de tiempo: 28 días
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Proporción de participantes que muestran una respuesta completa (ausencia de cualquier signo o síntoma de GvHD) para el día 28
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28 días
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Respuesta parcial para el día 28
Periodo de tiempo: 28 días
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Proporción de participantes que muestran una respuesta parcial (mejoría en la gravedad de la EICH de al menos un grado en comparación con el valor inicial) para el día 28
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28 días
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Supervivencia general en el día 28
Periodo de tiempo: 28 días
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Proporción de participantes que sobreviven hasta el día 28
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28 días
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Respuesta completa para el día 100
Periodo de tiempo: 100 días
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Proporción de participantes que muestran una respuesta completa para el día 100
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100 días
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Respuesta parcial para el día 100
Periodo de tiempo: 100 días
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Proporción de participantes que muestran una respuesta parcial para el día 100
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100 días
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Supervivencia general en el día 100
Periodo de tiempo: 100 días
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Proporción de participantes que sobreviven hasta el día 100
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100 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Kilian Kelly, PhD, Cynata Therapeutics Limited
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de marzo de 2017
Finalización primaria (Actual)
28 de agosto de 2018
Finalización del estudio (Actual)
30 de junio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de octubre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de octubre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
4 de octubre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de agosto de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de agosto de 2020
Última verificación
1 de agosto de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CYP-GvHD-P1-01
- 2016-000070-38 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .