Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van CYP-001 voor de behandeling van steroïde-resistente acute graft-versus-hostziekte

8 augustus 2020 bijgewerkt door: Cynata Therapeutics Limited

Een open-label fase 1-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van CYP-001 te onderzoeken voor de behandeling van volwassenen met steroïde-resistente acute graft-versus-hostziekte

Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van twee infusies van CYP-001 bij volwassenen met steroïde-resistente GvHD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, open-label, dosisescalatieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van twee infusies van CYP-001 te beoordelen bij volwassenen met steroïde-resistente GvHD.

Deelnemers krijgen gedurende het hele onderzoek een standaardbehandeling volgens de lokale procedures. De eerste acht deelnemers worden ingeschreven in cohort A en krijgen een CYP-001-dosis van 1 miljoen cellen per kg, tot een maximale dosis van 100 miljoen cellen, op dag 0 en dag 7. Onder voorbehoud van een veiligheidsbeoordeling van gegevens van cohort A, worden nog eens acht deelnemers ingeschreven in cohort B en krijgen ze een CYP-001-dosis van 2 miljoen cellen/kg, tot een maximale dosis van 200 miljoen cellen, op dag 0 en dag 7. De primaire evaluatieperiode eindigt voor elke deelnemer 100 dagen na de eerste dosis CYP-001. Deelnemers zullen studiebezoeken hebben op dag 0, 3, 7, 14, 21, 28, 60 en 100. Vervolgens gaan de deelnemers een follow-upperiode op lange termijn in, die 2 jaar na de eerste dosis CYP-001 eindigt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië
        • Sydney Local Health District
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië
        • Royal Adelaide Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • NHS Foundation Trust
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • NHS Trust
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • NHS Foundation Trust
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk
        • NHS Foundation Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose met behulp van consensusclassificatie met steroïde-resistente graad II-IV acute GvHD, na een hematopoëtische stamceltransplantatie voor een hematologische aandoening.
  • Levensverwachting van minimaal een maand.
  • Akkoord gaan met het verzamelen van follow-upgegevens gedurende twee jaar na hun initiële dosis CYP-001 (volgens een afzonderlijk protocol).

Uitsluitingscriteria:

  • Zwanger of borstvoeding gevend of van plan om binnen drie maanden na ontvangst van hun laatste dosis CYP-001 zwanger te worden.
  • Een middel voor onderzoeksonderzoek hebben gekregen binnen 30 dagen of vijf halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan de eerste dosis IMP.
  • Bekend of vermoed actueel probleem met alcohol- of middelenmisbruik.
  • Progressieve of recidiverende hematologische maligniteit, een huidige solide tumor of eerdere kwaadaardige solide tumor die waarschijnlijk zal terugkeren tijdens de studieperiode (met uitzondering van een voorgeschiedenis van basaal- of plaveiselcelcarcinomen).
  • Hartfalen (NYHA functionele klasse II-IV) en/of longfalen.
  • Hemodynamisch onstabiel en/of met een hoog risico op cardiovasculaire gebeurtenissen.
  • Terminaal orgaanfalen.
  • Meningitis, pneumonie met hypoxemie, HIV of een andere ernstige of ongecontroleerde systemische infectie, die naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijk van invloed is op het vermogen van de patiënt om aan het onderzoek deel te nemen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SEQUENTIEEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort A
Mesenchymoangioblast-afgeleide mesenchymale stamcellen (CYP-001) in een dosis van 1 miljoen cellen/kg (tot een maximum van 100 miljoen cellen) door intraveneuze infusie bij twee gelegenheden (dag 0 en dag 7)
Biologisch: Mesenchymoangioblast-afgeleide mesenchymale stamcellen
Het actieve middel in CYP-001 zijn allogene mesenchymoangioblast-afgeleide mesenchymale stamcellen (MCA-afgeleide MSC's), die worden geproduceerd met behulp van de gepatenteerde Cymerus™-platformtechnologie. Cymerus™ verwijst naar het proces van het genereren van op cellen gebaseerde producten uit intermediaire cellen, MCA's, die op hun beurt zijn afgeleid van geïnduceerde pluripotente stamcellen of iPSC's. De iPSC's die in het Cymerus™-proces worden gebruikt, zijn afgeleid van bloed dat is gedoneerd door een gezonde volwassen donor die er volledig mee instemde, en werden geherprogrammeerd met behulp van een transgeen-, virus- en feeder-vrije techniek.
Andere namen:
  • CYP-001
Experimenteel: Cohort B
Mesenchymoangioblast-afgeleide mesenchymale stamcellen (CYP-001) in een dosis van 2 miljoen cellen/kg (tot een maximum van 200 miljoen cellen) door intraveneuze infusie bij twee gelegenheden (dag 0 en dag 7)
Biologisch: Mesenchymoangioblast-afgeleide mesenchymale stamcellen
Het actieve middel in CYP-001 zijn allogene mesenchymoangioblast-afgeleide mesenchymale stamcellen (MCA-afgeleide MSC's), die worden geproduceerd met behulp van de gepatenteerde Cymerus™-platformtechnologie. Cymerus™ verwijst naar het proces van het genereren van op cellen gebaseerde producten uit intermediaire cellen, MCA's, die op hun beurt zijn afgeleid van geïnduceerde pluripotente stamcellen of iPSC's. De iPSC's die in het Cymerus™-proces worden gebruikt, zijn afgeleid van bloed dat is gedoneerd door een gezonde volwassen donor die er volledig mee instemde, en werden geherprogrammeerd met behulp van een transgeen-, virus- en feeder-vrije techniek.
Andere namen:
  • CYP-001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: 28 dagen
Veiligheid
28 dagen
Incidentie en ernst van ernstige bijwerkingen die mogelijk verband houden met CYP-001 [veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: 100 dagen
Veiligheid
100 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Volledige respons op dag 28
Tijdsspanne: 28 dagen
Percentage deelnemers dat een volledige respons vertoont (afwezigheid van tekenen of symptomen van GvHD) op dag 28
28 dagen
Gedeeltelijke respons op dag 28
Tijdsspanne: 28 dagen
Percentage deelnemers dat een gedeeltelijke respons vertoont (verbetering van de ernst van GvHD met ten minste één graad vergeleken met de uitgangswaarde) op dag 28
28 dagen
Algehele overleving op dag 28
Tijdsspanne: 28 dagen
Percentage deelnemers dat overleeft tot dag 28
28 dagen
Volledige respons op dag 100
Tijdsspanne: 100 dagen
Percentage deelnemers met een volledige respons op dag 100
100 dagen
Gedeeltelijke respons op dag 100
Tijdsspanne: 100 dagen
Percentage deelnemers dat op dag 100 een gedeeltelijke respons vertoont
100 dagen
Algehele overleving op dag 100
Tijdsspanne: 100 dagen
Percentage deelnemers dat overleeft tot dag 100
100 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cynata Therapeutics Limited

Onderzoekers

  • Studie directeur: Kilian Kelly, PhD, Cynata Therapeutics Limited

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 augustus 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 oktober 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 oktober 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

4 oktober 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CYP-GvHD-P1-01
  • 2016-000070-38 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Graft vs Host-ziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren