Исследование CYP-001 для лечения резистентного к стероидам острого заболевания трансплантата по сравнению с хозяином
8 августа 2020 г. обновлено: Cynata Therapeutics Limited
Открытое исследование фазы 1 по изучению безопасности и эффективности CYP-001 для лечения взрослых с резистентным к стероидам острым заболеванием трансплантата по сравнению с хозяином
Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности двух инфузий CYP-001 у взрослых с резистентной к стероидам БТПХ.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое открытое исследование с повышением дозы для оценки безопасности, переносимости и эффективности двух инфузий CYP-001 у взрослых с резистентной к стероидам БТПХ.
Участники будут получать стандартное лечение на протяжении всего исследования в соответствии с местными процедурами. Первые восемь участников будут зачислены в когорту А и получат дозу CYP-001 1 миллион клеток на кг до максимальной дозы 100 миллионов клеток в день 0 и день 7. При условии проверки безопасности данных из когорты. A, еще восемь участников будут включены в когорту B и получат дозу CYP-001 2 миллиона клеток/кг до максимальной дозы 200 миллионов клеток в день 0 и день 7. Первичный период оценки заканчивается для каждого участник через 100 дней после первой дозы CYP-001. Участники будут иметь учебные визиты в дни 0, 3, 7, 14, 21, 28, 60 и 100. Впоследствии участники вступят в длительный период наблюдения, который заканчивается через 2 года после первой дозы CYP-001.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
16
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Австралия
- Sydney Local Health District
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Австралия
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Bristol, Соединенное Королевство
- NHS Foundation Trust
-
Leeds, Соединенное Королевство
- NHS Trust
-
Liverpool, Соединенное Королевство
- NHS Foundation Trust
-
Manchester, Соединенное Королевство
- NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Соединенное Королевство
- NHS Foundation Trust
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 70 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагноз с использованием согласованной классификации с стероидорезистентной острой РТПХ II-IV степени после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток по поводу гематологического заболевания.
- Продолжительность жизни не менее одного месяца.
- Согласитесь на сбор данных последующего наблюдения в течение двух лет после их начальной дозы CYP-001 (по отдельному протоколу).
Критерий исключения:
- Беременные или кормящие грудью или планирующие забеременеть в течение трех месяцев после получения последней дозы CYP-001.
- Получали какой-либо экспериментальный исследовательский агент в течение 30 дней или пяти периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до первой дозы ИЛП.
- Известные или предполагаемые текущие проблемы со злоупотреблением алкоголем или психоактивными веществами.
- Прогрессирующее или рецидивирующее гематологическое злокачественное новообразование, текущая солидная опухоль или предшествующая злокачественная солидная опухоль, которая может рецидивировать в течение периода исследования (за исключением базальноклеточного или плоскоклеточного рака в анамнезе).
- Сердечная недостаточность (функциональный класс NYHA II-IV) и/или легочная недостаточность.
- Гемодинамически нестабильный и/или с высоким риском сердечно-сосудистых событий.
- Терминальная органная недостаточность.
- Менингит, пневмония с гипоксемией, ВИЧ или другая тяжелая или неконтролируемая системная инфекция, которая, по мнению исследователя, может повлиять на способность пациента участвовать в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
- Интервенционная модель: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНЫЙ
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта А
Мезенхимальные стволовые клетки, полученные из мезенхимоангиобластов (CYP-001), в дозе 1 млн клеток/кг (максимум до 100 млн клеток) путем внутривенной инфузии дважды (день 0 и день 7)
|
Активным агентом в CYP-001 являются аллогенные мезенхимальные стволовые клетки, полученные из мезенхимоангиобластов (МСК, полученные из МКА), которые производятся с использованием запатентованной технологии платформы Cymerus™.
Cymerus™ относится к процессу получения клеточных продуктов из промежуточных клеток, МКА, которые, в свою очередь, получены из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток или ИПСК.
ИПСК, использованные в процессе Cymerus™, были получены из крови, донорской крови здорового взрослого донора с полным согласием, и были перепрограммированы с использованием методики, не содержащей трансгенов, вирусов и фидеров.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта Б
Мезенхимальные стволовые клетки, полученные из мезенхимоангиобластов (CYP-001), в дозе 2 миллиона клеток/кг (максимум до 200 миллионов клеток) путем внутривенной инфузии дважды (день 0 и день 7)
|
Активным агентом в CYP-001 являются аллогенные мезенхимальные стволовые клетки, полученные из мезенхимоангиобластов (МСК, полученные из МКА), которые производятся с использованием запатентованной технологии платформы Cymerus™.
Cymerus™ относится к процессу получения клеточных продуктов из промежуточных клеток, МКА, которые, в свою очередь, получены из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток или ИПСК.
ИПСК, использованные в процессе Cymerus™, были получены из крови, донорской крови здорового взрослого донора с полным согласием, и были перепрограммированы с использованием методики, не содержащей трансгенов, вирусов и фидеров.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникающих при лечении [безопасность и переносимость]
Временное ограничение: 28 дней
|
Безопасность
|
28 дней
|
|
Частота и тяжесть серьезных нежелательных явлений, которые могут быть связаны с CYP-001 [безопасность и переносимость]
Временное ограничение: 100 дней
|
Безопасность
|
100 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Полный ответ к 28 дню
Временное ограничение: 28 дней
|
Доля участников, демонстрирующих полный ответ (отсутствие каких-либо признаков или симптомов РТПХ) к 28 дню
|
28 дней
|
|
Частичный ответ к 28 дню
Временное ограничение: 28 дней
|
Доля участников, демонстрирующих частичный ответ (улучшение тяжести РТПХ как минимум на одну степень по сравнению с исходным уровнем) к 28 дню
|
28 дней
|
|
Общая выживаемость на 28-й день
Временное ограничение: 28 дней
|
Доля участников, доживших до 28-го дня
|
28 дней
|
|
Полный ответ к 100-му дню
Временное ограничение: 100 дней
|
Доля участников, показавших полный ответ к 100-му дню
|
100 дней
|
|
Частичный ответ к 100-му дню
Временное ограничение: 100 дней
|
Доля участников, демонстрирующих частичный ответ к 100-му дню
|
100 дней
|
|
Общая выживаемость на 100-й день
Временное ограничение: 100 дней
|
Доля участников, доживших до 100-го дня
|
100 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Kilian Kelly, PhD, Cynata Therapeutics Limited
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 марта 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 августа 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 июня 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 октября 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 октября 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
4 октября 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 августа 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 августа 2020 г.
Последняя проверка
1 августа 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CYP-GvHD-P1-01
- 2016-000070-38 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .