Une étude du CYP-001 pour le traitement de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte résistante aux stéroïdes
8 août 2020 mis à jour par: Cynata Therapeutics Limited
Une étude ouverte de phase 1 visant à étudier l'innocuité et l'efficacité du CYP-001 pour le traitement des adultes atteints d'une maladie aiguë du greffon contre l'hôte résistante aux stéroïdes
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de deux perfusions de CYP-001 chez des adultes atteints de GvHD résistante aux stéroïdes.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude multicentrique, ouverte, à doses croissantes visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de deux perfusions de CYP-001, chez des adultes atteints de GvHD résistante aux stéroïdes.
Les participants recevront un traitement standard tout au long de l'étude, conformément aux procédures locales. Les huit premiers participants seront inscrits dans la cohorte A et recevront une dose de CYP-001 de 1 million de cellules par kg, jusqu'à une dose maximale de 100 millions de cellules, le jour 0 et le jour 7. Sous réserve d'un examen de sécurité des données de la cohorte A, huit participants supplémentaires seront inscrits dans la cohorte B et recevront une dose de CYP-001 de 2 millions de cellules/kg, jusqu'à une dose maximale de 200 millions de cellules, les jours 0 et 7. La période d'évaluation principale se termine pour chaque participant 100 jours après la première dose de CYP-001. Les participants auront des visites d'étude les jours 0, 3, 7, 14, 21, 28, 60 et 100. Par la suite, les participants entreront dans une période de suivi à long terme, qui se termine 2 ans après la première dose de CYP-001.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
16
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australie
- Sydney Local Health District
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australie
- Royal Adelaide Hospital
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Bristol, Royaume-Uni
- NHS Foundation Trust
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Leeds, Royaume-Uni
- NHS Trust
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Liverpool, Royaume-Uni
- NHS Foundation Trust
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Manchester, Royaume-Uni
- NHS Foundation Trust
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Nottingham, Royaume-Uni
- NHS Foundation Trust
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 70 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic par classification consensuelle avec GvHD aiguë de grade II-IV résistante aux stéroïdes, après une greffe de cellules souches hématopoïétiques pour un trouble hématologique.
- Espérance de vie d'au moins un mois.
- Accepter que les données de suivi soient recueillies pendant deux ans après leur dose initiale de CYP-001 (dans le cadre d'un protocole distinct).
Critère d'exclusion:
- Enceinte ou allaitante ou envisagez de devenir enceinte dans les trois mois suivant la réception de leur dernière dose de CYP-001.
- Avoir reçu un agent de recherche expérimental dans les 30 jours ou cinq demi-vies (selon la plus longue) avant la première dose d'IMP.
- Problème actuel connu ou soupçonné d'abus d'alcool ou de substances.
- Hématologie maligne progressive ou récurrente, tumeur solide actuelle ou tumeur solide maligne antérieure susceptible de récidiver pendant la période de l'étude (à l'exception d'antécédents de carcinomes basocellulaires ou épidermoïdes).
- Insuffisance cardiaque (NYHA Functional Class II-IV) et/ou insuffisance pulmonaire.
- Hémodynamiquement instable et/ou à haut risque d'événements cardiovasculaires.
- Insuffisance organique terminale.
- Méningite, pneumonie avec hypoxémie, VIH ou autre infection systémique grave ou non contrôlée, qui, de l'avis de l'investigateur, est susceptible d'avoir un impact sur la capacité du patient à participer à l'essai.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: NON_RANDOMIZED
- Modèle interventionnel: SÉQUENTIEL
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte A
Cellules souches mésenchymateuses dérivées de mésenchymoangioblastes (CYP-001) à une dose de 1 million de cellules/kg (jusqu'à un maximum de 100 millions de cellules) par perfusion IV à deux reprises (jour 0 et jour 7)
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L'agent actif du CYP-001 est constitué de cellules souches mésenchymateuses allogéniques dérivées de mésenchymoangioblastes (CSM dérivées de MCA), qui sont produites à l'aide de la technologie de plateforme exclusive Cymerus™.
Cymerus™ fait référence au processus de génération de produits à base de cellules à partir de cellules intermédiaires, MCA, qui à leur tour sont dérivées de cellules souches pluripotentes induites ou iPSC.
Les CSPi utilisées dans le processus Cymerus™ ont été dérivées de sang donné par un donneur adulte en bonne santé pleinement consentant, et ont été reprogrammées à l'aide d'une technique sans transgène, sans virus et sans alimentation.
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte B
Cellules souches mésenchymateuses dérivées de mésenchymoangioblastes (CYP-001) à une dose de 2 millions de cellules/kg (jusqu'à un maximum de 200 millions de cellules) par perfusion IV à deux reprises (jour 0 et jour 7)
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L'agent actif du CYP-001 est constitué de cellules souches mésenchymateuses allogéniques dérivées de mésenchymoangioblastes (CSM dérivées de MCA), qui sont produites à l'aide de la technologie de plateforme exclusive Cymerus™.
Cymerus™ fait référence au processus de génération de produits à base de cellules à partir de cellules intermédiaires, MCA, qui à leur tour sont dérivées de cellules souches pluripotentes induites ou iPSC.
Les CSPi utilisées dans le processus Cymerus™ ont été dérivées de sang donné par un donneur adulte en bonne santé pleinement consentant, et ont été reprogrammées à l'aide d'une technique sans transgène, sans virus et sans alimentation.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence et gravité des événements indésirables liés au traitement [innocuité et tolérabilité]
Délai: 28 jours
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Sécurité
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28 jours
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Incidence et gravité des événements indésirables graves jugés possiblement liés au CYP-001 [innocuité et tolérabilité]
Délai: 100 jours
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Sécurité
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100 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Réponse complète au jour 28
Délai: 28 jours
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Proportion de participants qui présentent une réponse complète (absence de tout signe ou symptôme de GvHD) au jour 28
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28 jours
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Réponse partielle au jour 28
Délai: 28 jours
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Proportion de participants qui présentent une réponse partielle (amélioration de la gravité de la GvHD d'au moins un grade par rapport à la valeur initiale) au jour 28
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28 jours
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Survie globale au jour 28
Délai: 28 jours
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Proportion de participants qui survivent jusqu'au jour 28
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28 jours
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Réponse complète au jour 100
Délai: 100 jours
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Proportion de participants qui affichent une réponse complète au jour 100
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100 jours
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Réponse partielle au jour 100
Délai: 100 jours
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Proportion de participants qui affichent une réponse partielle au jour 100
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100 jours
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Survie globale au jour 100
Délai: 100 jours
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Proportion de participants qui survivent jusqu'au jour 100
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100 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Kilian Kelly, PhD, Cynata Therapeutics Limited
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 mars 2017
Achèvement primaire (Réel)
28 août 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
30 juin 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 octobre 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 octobre 2016
Première publication (Estimation)
4 octobre 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 août 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 août 2020
Dernière vérification
1 août 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CYP-GvHD-P1-01
- 2016-000070-38 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .