Um estudo do CYP-001 para o tratamento da doença aguda do enxerto contra o hospedeiro resistente a esteroides
8 de agosto de 2020 atualizado por: Cynata Therapeutics Limited
Um estudo aberto de fase 1 para investigar a segurança e a eficácia do CYP-001 para o tratamento de adultos com doença aguda do enxerto versus hospedeiro resistente a esteroides
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de duas infusões de CYP-001 em adultos com GvHD resistente a esteroides.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, aberto e escalonado de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de duas infusões de CYP-001, em adultos com GvHD resistente a esteroides.
Os participantes receberão tratamento padrão durante todo o estudo, de acordo com os procedimentos locais. Os oito primeiros participantes serão inscritos na Coorte A e receberão uma dose de CYP-001 de 1 milhão de células por kg, até uma dose máxima de 100 milhões de células, no Dia 0 e no Dia 7. Sujeito a uma revisão de segurança dos dados da Coorte A, oito participantes adicionais serão inscritos na Coorte B e receberão uma dose de CYP-001 de 2 milhões de células/kg, até uma dose máxima de 200 milhões de células, no dia 0 e no dia 7. O período de avaliação primária termina para cada participante 100 dias após a primeira dose de CYP-001. Os participantes terão visitas de estudo nos dias 0, 3, 7, 14, 21, 28, 60 e 100. Posteriormente, os participantes entrarão em um período de acompanhamento de longo prazo, que termina 2 anos após a primeira dose de CYP-001.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
16
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália
- Sydney Local Health District
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália
- Royal Adelaide Hospital
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Bristol, Reino Unido
- NHS Foundation Trust
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Leeds, Reino Unido
- NHS Trust
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Liverpool, Reino Unido
- NHS Foundation Trust
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Manchester, Reino Unido
- NHS Foundation Trust
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Nottingham, Reino Unido
- NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 70 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico usando classificação de consenso com GvHD aguda de Grau II-IV resistente a esteróides, após um transplante de células-tronco hematopoiéticas para um distúrbio hematológico.
- Expectativa de vida de pelo menos um mês.
- Concordar em ter dados de acompanhamento coletados por dois anos após a dose inicial de CYP-001 (sob um protocolo separado).
Critério de exclusão:
- Grávida ou amamentando ou planeja engravidar dentro de três meses após receber a última dose de CYP-001.
- Ter recebido qualquer agente de pesquisa experimental dentro de 30 dias ou cinco meias-vidas (o que for mais longo) antes da primeira dose de IMP.
- Problema atual conhecido ou suspeito de abuso de álcool ou substâncias.
- Malignidade hematológica progressiva ou recidivante, um tumor sólido atual ou tumor sólido maligno anterior com probabilidade de recorrer durante o período do estudo (com exceção de uma história passada de carcinomas de células basais ou escamosas).
- Insuficiência cardíaca (classe funcional II-IV da NYHA) e/ou insuficiência pulmonar.
- Hemodinamicamente instável e/ou com alto risco de eventos cardiovasculares.
- Falência terminal de órgãos.
- Meningite, pneumonia com hipoxemia, HIV ou outra infecção sistêmica grave ou descontrolada que, na opinião do investigador, provavelmente terá impacto na capacidade do paciente de participar do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: SEQUENCIAL
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte A
Células-tronco mesenquimais derivadas de mesenquimoangioblastos (CYP-001) na dose de 1 milhão de células/kg (até um máximo de 100 milhões de células) por infusão IV em duas ocasiões (dia 0 e dia 7)
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O agente ativo no CYP-001 são células-tronco alogênicas derivadas de mesenquimoangioblastos (MSCs derivadas de MCA), que são produzidas usando a tecnologia proprietária da plataforma Cymerus™.
Cymerus™ refere-se ao processo de geração de produtos baseados em células a partir de células intermediárias, MCAs, que por sua vez são derivadas de células-tronco pluripotentes induzidas ou iPSCs.
As iPSCs usadas no processo Cymerus™ foram derivadas de sangue doado por um doador adulto saudável totalmente consentido e foram reprogramadas usando uma técnica livre de transgene, livre de vírus e livre de alimentador.
Outros nomes:
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Experimental: Coorte B
Células-tronco mesenquimais derivadas de mesenquimoangioblastos (CYP-001) na dose de 2 milhões de células/kg (até um máximo de 200 milhões de células) por infusão IV em duas ocasiões (dia 0 e dia 7)
|
O agente ativo no CYP-001 são células-tronco alogênicas derivadas de mesenquimoangioblastos (MSCs derivadas de MCA), que são produzidas usando a tecnologia proprietária da plataforma Cymerus™.
Cymerus™ refere-se ao processo de geração de produtos baseados em células a partir de células intermediárias, MCAs, que por sua vez são derivadas de células-tronco pluripotentes induzidas ou iPSCs.
As iPSCs usadas no processo Cymerus™ foram derivadas de sangue doado por um doador adulto saudável totalmente consentido e foram reprogramadas usando uma técnica livre de transgene, livre de vírus e livre de alimentador.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade]
Prazo: 28 dias
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Segurança
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28 dias
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Incidência e gravidade de eventos adversos graves considerados possivelmente relacionados ao CYP-001 [segurança e tolerabilidade]
Prazo: 100 dias
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Segurança
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100 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta completa até o dia 28
Prazo: 28 dias
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Proporção de participantes que mostram uma resposta completa (ausência de quaisquer sinais ou sintomas de GvHD) até o dia 28
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28 dias
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Resposta parcial até o dia 28
Prazo: 28 dias
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Proporção de participantes que mostram uma resposta parcial (melhora na gravidade do GvHD em pelo menos um grau em comparação com a linha de base) até o dia 28
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28 dias
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Sobrevivência geral no dia 28
Prazo: 28 dias
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Proporção de participantes que sobrevivem até o dia 28
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28 dias
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Resposta completa até o dia 100
Prazo: 100 dias
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Proporção de participantes que mostram uma resposta completa no dia 100
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100 dias
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Resposta parcial até o dia 100
Prazo: 100 dias
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Proporção de participantes que mostram uma resposta parcial no dia 100
|
100 dias
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Sobrevivência geral no dia 100
Prazo: 100 dias
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Proporção de participantes que sobrevivem até o dia 100
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100 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Kilian Kelly, PhD, Cynata Therapeutics Limited
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de março de 2017
Conclusão Primária (Real)
28 de agosto de 2018
Conclusão do estudo (Real)
30 de junho de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de outubro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de outubro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
4 de outubro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de agosto de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de agosto de 2020
Última verificação
1 de agosto de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CYP-GvHD-P1-01
- 2016-000070-38 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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