CYP-001-tutkimus steroideille vastustuskykyisen akuutin siirrännäis-isäntätaudin hoitoon
lauantai 8. elokuuta 2020 päivittänyt: Cynata Therapeutics Limited
Avoin vaiheen 1 tutkimus CYP-001:n turvallisuuden ja tehokkuuden selvittämiseksi steroideille vastustuskykyisen akuutin siirrännäis-isäntätaudin hoidossa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida kahden CYP-001-infuusion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa aikuisilla, joilla on steroidiresistentti GvHD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, avoin, annosten nostotutkimus, jossa arvioidaan kahden CYP-001-infuusion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa aikuisilla, joilla on steroidiresistentti GvHD.
Osallistujat saavat normaalia hoitoa koko tutkimuksen ajan paikallisten menettelytapojen mukaisesti. Ensimmäiset kahdeksan osallistujaa rekisteröidään kohorttiin A, ja he saavat CYP-001-annoksen 1 miljoona solua/kg, enintään 100 miljoonaa solua, päivinä 0 ja 7. Ellei kohortin tietojen turvallisuusarvioinnista A, kahdeksan muuta osallistujaa otetaan kohorttiin B, ja he saavat CYP-001-annoksen 2 miljoonaa solua/kg, enintään 200 miljoonan solun annokseen, päivinä 0 ja 7. Ensisijainen arviointijakso päättyy jokaiselle. osallistuja 100 päivää ensimmäisen CYP-001-annoksen jälkeen. Osallistujat saavat opintovierailut päivinä 0, 3, 7, 14, 21, 28, 60 ja 100. Myöhemmin osallistujat aloittavat pitkän seurantajakson, joka päättyy 2 vuotta ensimmäisen CYP-001-annoksen jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia
- Sydney Local Health District
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
- NHS Foundation Trust
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- NHS Trust
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- NHS Foundation Trust
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- NHS Foundation Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosi konsensusluokitusta käyttäen steroideille resistentin asteen II-IV akuutin GvHD:n kanssa hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen hematologisen häiriön vuoksi.
- Elinajanodote vähintään yksi kuukausi.
- Hyväksyvät seurantatietojen keräämisen kahden vuoden ajan heidän alkuperäisen CYP-001-annoksensa jälkeen (erillisen protokollan mukaisesti).
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana tai imetyksenä tai suunnittelet raskautta kolmen kuukauden kuluessa viimeisen CYP-001-annoksen saamisesta.
- olet saanut mitä tahansa tutkittavaa tutkimusainetta 30 päivän tai viiden puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen ensimmäistä IMP-annosta.
- Tunnettu tai epäilty nykyinen alkoholin tai päihteiden väärinkäyttöongelma.
- Progressiivinen tai uusiutuva hematologinen pahanlaatuisuus, nykyinen kiinteä kasvain tai aiempi pahanlaatuinen kiinteä kasvain, joka todennäköisesti uusiutuu tutkimuksen aikana (lukuun ottamatta aiempia tyvi- tai levyepiteelisyöpää).
- Sydämen vajaatoiminta (NYHA:n toiminnallinen luokka II-IV) ja/tai keuhkojen vajaatoiminta.
- Hemodynaamisesti epävakaa ja/tai korkea kardiovaskulaaristen tapahtumien riski.
- Terminaalisen elimen vajaatoiminta.
- Aivokalvontulehdus, hypoksemiaan liittyvä keuhkokuume, HIV tai muu vakava tai hallitsematon systeeminen infektio, joka tutkijan mielestä todennäköisesti vaikuttaa potilaan kykyyn osallistua tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SEKVENTIALINEN
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti A
Mesenkymoangioblasteista johdetut mesenkymaaliset kantasolut (CYP-001) annoksella 1 miljoona solua/kg (enintään 100 miljoonaa solua) IV-infuusiona kahdesti (päivä 0 ja päivä 7)
|
CYP-001:n vaikuttava aine on allogeeniset mesenkymoangioblasteista peräisin olevat mesenkymaaliset kantasolut (MCA-peräiset MSC:t), jotka tuotetaan patentoidulla Cymerus™-alustateknologialla.
Cymerus™ viittaa prosessiin, jossa tuotetaan solupohjaisia tuotteita välisoluista, MCA:ista, jotka puolestaan ovat peräisin indusoiduista pluripotenteista kantasoluista tai iPSC:istä.
Cymerus™-prosessissa käytetyt iPSC:t saatiin täysin suostuneen terveen aikuisen luovuttajan luovuttamasta verestä, ja ne ohjelmoitiin uudelleen käyttämällä siirtogeenitöntä, viruksista vapaata ja syöttäjätöntä tekniikkaa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti B
Mesenkymoangioblasteista johdetut mesenkymaaliset kantasolut (CYP-001) annoksella 2 miljoonaa solua/kg (enintään 200 miljoonaa solua) IV-infuusiona kahdesti (päivä 0 ja päivä 7)
|
CYP-001:n vaikuttava aine on allogeeniset mesenkymoangioblasteista peräisin olevat mesenkymaaliset kantasolut (MCA-peräiset MSC:t), jotka tuotetaan patentoidulla Cymerus™-alustateknologialla.
Cymerus™ viittaa prosessiin, jossa tuotetaan solupohjaisia tuotteita välisoluista, MCA:ista, jotka puolestaan ovat peräisin indusoiduista pluripotenteista kantasoluista tai iPSC:istä.
Cymerus™-prosessissa käytetyt iPSC:t saatiin täysin suostuneen terveen aikuisen luovuttajan luovuttamasta verestä, ja ne ohjelmoitiin uudelleen käyttämällä siirtogeenitöntä, viruksista vapaata ja syöttäjätöntä tekniikkaa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus [turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Turvallisuus
|
28 päivää
|
|
Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus, joiden katsotaan mahdollisesti liittyvän CYP-001:een [turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Turvallisuus
|
100 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Täytä vastaus 28. päivään mennessä
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Niiden osallistujien osuus, jotka osoittavat täydellisen vasteen (ei GvHD:n merkkejä tai oireita) päivään 28 mennessä
|
28 päivää
|
|
Osittainen vastaus 28. päivään mennessä
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Niiden osallistujien osuus, jotka osoittavat osittaisen vasteen (GvHD:n vakavuuden paraneminen vähintään yhdellä arvosanalla verrattuna lähtötilanteeseen) päivään 28 mennessä
|
28 päivää
|
|
Kokonaisselviytyspäivänä 28
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Päivään 28 asti selviytyneiden osallistujien osuus
|
28 päivää
|
|
Täydellinen vastaus päivään 100 mennessä
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Niiden osallistujien osuus, jotka osoittavat täydellisen vastauksen 100. päivään mennessä
|
100 päivää
|
|
Osittainen vastaus 100. päivään mennessä
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Niiden osallistujien osuus, jotka osoittavat osittaisen vastauksen 100. päivään mennessä
|
100 päivää
|
|
Kokonaisselviytymispäivä 100
Aikaikkuna: 100 päivää
|
100 päivään asti selviytyneiden osallistujien osuus
|
100 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Kilian Kelly, PhD, Cynata Therapeutics Limited
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 28. elokuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 30. kesäkuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 3. lokakuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. lokakuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 4. lokakuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 11. elokuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 8. elokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CYP-GvHD-P1-01
- 2016-000070-38 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .