急性間欠性ポルフィリン症（AIP）患者におけるジボシラン（ALN-AS1）の長期安全性と臨床活性を評価する研究
2024年3月11日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
ALN-AS1による以前の臨床試験を完了した急性間欠性ポルフィリン症患者における皮下投与ALN-AS1の長期安全性および臨床活性を評価するための多施設非盲検延長試験
この研究の目的は、AIP患者におけるジボシラン（ALN-AS1）の長期的な安全性、忍容性、および薬物動態を決定することです
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 研究ALN-AS1-001のパートCへの参加を完了
- 予定されたヘミンの処方を受けていない
- 出産の可能性のある女性は、血清妊娠検査が陰性でなければならず、授乳中ではなく、許容される避妊法を使用する必要があります
- -研究要件を順守し、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある
除外基準:
- 臨床的に重要な検査結果の異常
- -治験薬の初回投与前90日以内に治験薬（ALN-AS1以外）を受け取ったか、別の臨床試験のフォローアップ中
- -複数の薬物アレルギーまたは皮下注射に対する不耐性の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ギボシラン
この研究の開始時に、参加者はギボシラン 2.5 mg/kg 皮下 (SC) 注射を月 1 回 (QM)、ギボシラン 5.0 mg/kg 皮下注射 QM、またはジボシラン 5.0 mg/kg 皮下注射 3 か月に 1 回 (Q3M) のいずれかを受けました。 。
1 年以内に、参加者全員がジボシラン 2.5 mg/kg 皮下注射 QM に移行しました。
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皮下（SC）注射によるジボシラン。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）のある参加者の割合
時間枠：49 か月目まで
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AE とは、医薬品を投与された参加者または臨床試験患者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。
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49 か月目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからのパーセント減少で測定した尿中デルタ-アミノレブリン酸 (ALA) レベルに対するジボシランの薬力学 (PD) 効果
時間枠：ベースライン; 48ヶ月目
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ジボシランの PD 効果は、スポット尿クレアチニン レベルに対して正規化されたスポット尿 ALA レベルによって評価されました。
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ベースライン; 48ヶ月目
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ベースラインからのパーセント減少で測定した尿中ポルフォビリノーゲン (PBG) レベルに対するジボシランの薬力学 (PD) 効果
時間枠：ベースライン; 48ヶ月目
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ジボシランの PD 効果は、スポット尿クレアチニン レベルに対して正規化されたスポット尿 PBG レベルによって評価されました。
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ベースライン; 48ヶ月目
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複合ポルフィリン症発作の年間発生率
時間枠：48ヶ月目まで
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ポルフィリン症の発作は、以下の基準をすべて満たすものとして定義されました：腹部、背中、胸部、四肢および/または四肢における神経内臓痛の急性発作、他に医学的に決定された原因がなく、静脈内（IV）ブドウ糖またはヘミンによる治療が必要である、参加者の通常の毎日のポルフィリン症管理を超える用量または頻度で、炭水化物、鎮痛薬、または制吐薬などの他の薬剤を投与する。
複合ポルフィリン症発作には、入院、緊急医療機関への受診、または自宅でのヘミンの静脈内（IV）投与を必要とするポルフィリン症発作が含まれます。
年間発作率（AAR）は、複合ポルフィリン症発作数/総人年として計算されました。
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48ヶ月目まで
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ヘミン政権の年換算率
時間枠：49 か月目まで
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ヘミン投与の年換算率は、投与されたヘミンの用量数/総人年として計算されるヘミン使用の年換算日数によって評価した。
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49 か月目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年10月1日
一次修了 (実際)
2021年11月5日
研究の完了 (実際)
2021年11月5日
試験登録日
最初に提出
2016年10月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年10月28日
最初の投稿 (推定)
2016年10月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月11日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALN-AS1-002
- 2016-002638-54 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。