En undersøgelse til evaluering af langsigtet sikkerhed og klinisk aktivitet af Givosiran (ALN-AS1) hos patienter med akut intermitterende porfyri (AIP)
11. marts 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals
Et multicenter, åbent udvidelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed og kliniske aktivitet af subkutant administreret ALN-AS1 hos patienter med akut intermitterende porfyri, som har gennemført en tidligere klinisk undersøgelse med ALN-AS1
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af givosiran (ALN-AS1) hos AIP-patienter
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
16
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Forenede Stater
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Forenede Stater
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Afsluttet deltagelse i del C af studiet ALN-AS1-001
- Ikke på en planlagt kur med hemin
- Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest, ikke være ammende og bruge acceptabel prævention
- Villig og i stand til at overholde studiekravene og give skriftligt informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikante abnorme laboratorieresultater
- Modtaget et forsøgsmiddel (andre end ALN-AS1) inden for 90 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller er i opfølgning af en anden klinisk undersøgelse
- Anamnese med flere lægemiddelallergier eller intolerance over for subkutan injektion
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Givosiran
I begyndelsen af denne undersøgelse modtog deltagerne enten givosiran 2,5 mg/kg subkutan (SC) injektion én gang om måneden (QM), givosiran 5,0 mg/kg SC-injektion QM eller givosiran 5,0 mg/kg SC-injektion én gang hver 3. måned (Q3M) .
Inden for et år blev alle deltagere overført til givosiran 2,5 mg/kg SC-injektion QM.
|
Givosiran ved subkutan (SC) injektion.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Til og med måned 49
|
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller klinisk afprøvningspatient, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
|
Til og med måned 49
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Den farmakodynamiske (PD) effekt af Givosiran på urinniveauer af delta-aminolevulinsyre (ALA) målt ved procentvis fald fra baseline
Tidsramme: Baseline; Måned 48
|
PD-effekten af givosiran blev evalueret ved spot-urin-ALA-niveauer normaliseret til spot-urin-kreatininniveauer.
|
Baseline; Måned 48
|
|
Den farmakodynamiske (PD) effekt af Givosiran på urinniveauer af porphobilinogen (PBG) målt ved procentvis fald fra baseline
Tidsramme: Baseline; Måned 48
|
PD-effekten af givosiran blev evalueret ved spot-urin-PBG-niveauer normaliseret til spot-urin-kreatininniveauer.
|
Baseline; Måned 48
|
|
Årlig rate af sammensatte porfyriangreb
Tidsramme: Til og med måned 48
|
Porfyrianfald blev defineret som at opfylde alle følgende kriterier: en akut episode af neurovisceral smerte i mave, ryg, bryst, ekstremiteter og/eller lemmer, ingen anden medicinsk bestemt årsag og krævet behandling med intravenøs (IV) dextrose eller hemin, kulhydrater eller analgetika eller anden medicin såsom antiemetika i en dosis eller hyppighed ud over deltagerens sædvanlige daglige porfyribehandling.
Sammensatte porfyrianfald omfattede porfyrianfald, der krævede hospitalsindlæggelse, akut besøg i sundhedsvæsenet eller intravenøs (IV) heminadministration i hjemmet.
Den annualiserede angrebsrate (AAR) blev beregnet som antallet af sammensatte porfyriangreb/samlede personår.
|
Til og med måned 48
|
|
Årlig hastighed for heminadministration
Tidsramme: Til og med måned 49
|
Den årlige hastighed for heminadministration blev evalueret ved årlige dage med heminbrug, som beregnes som antallet af doser hemin administreret/samlede personår.
|
Til og med måned 49
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. oktober 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
5. november 2021
Studieafslutning (Faktiske)
5. november 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
28. oktober 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
28. oktober 2016
Først opslået (Anslået)
31. oktober 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. marts 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. marts 2024
Sidst verificeret
1. marts 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALN-AS1-002
- 2016-002638-54 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .