Tutkimus Givosiranin (ALN-AS1) pitkäaikaisen turvallisuuden ja kliinisen aktiivisuuden arvioimiseksi potilaalla, jolla on akuutti ajoittainen porfyria (AIP)
maanantai 11. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Monikeskus, avoin laajennustutkimus ihonalaisen ALN-AS1:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja kliinisen aktiivisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on akuutti ajoittainen porfyria ja jotka ovat saaneet päätökseen aiemman kliinisen tutkimuksen ALN-AS1:llä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää givosiranin (ALN-AS1) pitkän aikavälin turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikka AIP-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Stockholm, Ruotsi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Suoritettu osallistuminen tutkimuksen ALN-AS1-001 osaan C
- Ei määrätyllä hemin-ohjelmalla
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti, he eivät saa imettää ja käyttää hyväksyttävää ehkäisyä
- Halukas ja kykenevä noudattamaan tutkimusvaatimuksia ja antamaan kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratoriotulokset
- saanut tutkimusainetta (muuta kuin ALN-AS1) 90 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai ovat toisen kliinisen tutkimuksen seurannassa
- Useita lääkeaineallergioita tai ihonalaisen injektion intoleranssia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Givosiran
Tämän tutkimuksen alussa osallistujat saivat joko givosiraania 2,5 mg/kg ihonalaisena (SC) injektiona kerran kuukaudessa (QM), givosiraania 5,0 mg/kg SC-injektiota QM tai givosiraania 5,0 mg/kg SC-injektiota kerran 3 kuukaudessa (Q3M). .
Vuoden sisällä kaikki osallistujat siirrettiin givosiran 2,5 mg/kg SC-injektioon QM.
|
Givosiran subkutaanisena (SC) injektiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: 49 kuukauteen asti
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistuvassa tai kliinisen tutkimuksen potilaassa, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
|
49 kuukauteen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Givosiranin farmakodynaaminen (PD) vaikutus virtsan delta-aminolevuliinihapon (ALA) tasoihin mitattuna prosentuaalisella laskulla lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso; Kuukausi 48
|
Givosiranin PD-vaikutus arvioitiin pistevirtsan ALA-tasoilla, jotka oli normalisoitu pistevirtsan kreatiniinitasoiksi.
|
Perustaso; Kuukausi 48
|
|
Givosiranin farmakodynaaminen (PD) vaikutus porfobilinogeenin (PBG) virtsan tasoihin mitattuna prosentuaalisella laskulla lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso; Kuukausi 48
|
Givosiranin PD-vaikutus arvioitiin pistevirtsan PBG-tasoilla, jotka oli normalisoitu pistevirtsan kreatiniinitasoiksi.
|
Perustaso; Kuukausi 48
|
|
Komposiittiporfyria-hyökkäysten vuositaso
Aikaikkuna: 48 kuukauteen asti
|
Porfyriakohtaukset määriteltiin täyttäviksi kaikki seuraavat kriteerit: akuutti neuroviskeraalisen kivun episodi vatsassa, selässä, rintakehässä, raajoissa ja/tai raajoissa, ei muuta lääketieteellisesti määritettyä syytä ja vaadittiin hoitoa suonensisäisellä (IV) dekstroosilla tai hemiinillä, hiilihydraatteja tai kipulääkkeitä tai muita lääkkeitä, kuten antiemeettejä, annoksilla tai tiheydellä, joka ylittää osallistujan tavanomaisen päivittäisen porfyriahoidon.
Yhdistelmäporfyriakohtauksia olivat porfyriakohtaukset, jotka vaativat sairaalahoitoa, kiireellistä hoitoa tai suonensisäistä (IV) hemiinin antamista kotona.
Vuositasoinen kohtausaste (AAR) laskettiin porfyriakohtausten lukumääränä / henkilötyövuosien kokonaismäärä.
|
48 kuukauteen asti
|
|
Heminin hallinnon vuositaso
Aikaikkuna: 49 kuukauteen asti
|
Hemiinin antamisen vuositasoa arvioitiin vuosittaisilla hemiinin käyttöpäivillä, joka lasketaan annettujen hemiiniannosten lukumääränä / henkilövuosien kokonaismäärä.
|
49 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 5. marraskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 5. marraskuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 28. lokakuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. lokakuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 31. lokakuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 12. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-AS1-002
- 2016-002638-54 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Akuutti ajoittainen porfyria
-
Chen ZhaoShanghai Jiao Tong University School of Medicine; Children's Hospital of... ja muut yhteistyökumppanitValmisConvergence Insufficiency Intermittent Exotropia (CI-IXT)Kiina