Studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a klinické aktivity givosiranu (ALN-AS1) u pacienta s akutní intermitentní porfyrií (AIP)
11. března 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals
Multicentrická, otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a klinické aktivity subkutánně podávaného ALN-AS1 u pacientů s akutní intermitentní porfyrií, kteří dokončili předchozí klinickou studii s ALN-AS1
Účelem této studie je stanovit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku givosiranu (ALN-AS1) u pacientů s AIP
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
16
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Spojené státy
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Švédsko
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Absolvovaná účast v části C studie ALN-AS1-001
- Ne na plánovaném režimu heminu
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru, nesmí kojit a používat přijatelnou antikoncepci
- Ochota a schopnost splnit požadavky studie a poskytnout písemný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Klinicky významné abnormální laboratorní výsledky
- Obdrželi hodnocenou látku (jinou než ALN-AS1) během 90 dnů před první dávkou studovaného léku nebo jsou v návaznosti na jinou klinickou studii
- Anamnéza alergií na více léků nebo intolerance na subkutánní injekci
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Givosiran
Na začátku této studie účastníci dostávali buď givosiran 2,5 mg/kg subkutánní (SC) injekci jednou měsíčně (QM), givosiran 5,0 mg/kg SC injekci QM nebo givosiran 5,0 mg/kg SC injekci jednou za 3 měsíce (Q3M) .
Během jednoho roku byli všichni účastníci převedeni na givosiran 2,5 mg/kg SC injekcí QM.
|
Givosiran subkutánní (SC) injekcí.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Do měsíce 49
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo klinického zkoušeného pacienta, kterému byl podán farmaceutický produkt a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
|
Do měsíce 49
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Farmakodynamický (PD) účinek Givosiranu na hladiny kyseliny delta-aminolevulové (ALA) v moči měřený procentuálním snížením od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní linie; Měsíc 48
|
PD účinek givosiranu byl hodnocen pomocí hladin ALA v moči normalizovaných na hladiny kreatininu v moči.
|
Základní linie; Měsíc 48
|
|
Farmakodynamický (PD) účinek Givosiranu na hladiny porfobilinogenu (PBG) v moči měřený procentuálním poklesem od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní linie; Měsíc 48
|
PD účinek givosiranu byl hodnocen pomocí hladin PBG v moči normalizovaných na hladiny kreatininu v moči.
|
Základní linie; Měsíc 48
|
|
Anualizovaná míra složených útoků porfyrie
Časové okno: Do měsíce 48
|
Záchvaty porfyrie byly definovány jako záchvaty splňující všechna následující kritéria: akutní epizoda neuroviscerální bolesti v břiše, zádech, hrudníku, končetinách a/nebo končetinách, bez jiné lékařsky stanovené příčiny a vyžadující léčbu intravenózní (IV) dextrózou nebo heminem, sacharidy nebo analgetika nebo jiné léky, jako jsou antiemetika, v dávce nebo frekvenci přesahující obvyklou denní léčbu porfyrie účastníka.
Kompozitní záchvaty porfyrie zahrnovaly záchvaty porfyrie, které vyžadovaly hospitalizaci, naléhavou návštěvu zdravotní péče nebo nitrožilní (IV) podání heminu doma.
Anualizovaná četnost ataků (AAR) byla vypočtena jako počet složených ataků porfyrie/celkový počet osob na rok.
|
Do měsíce 48
|
|
Anualizovaná míra podávání heminu
Časové okno: Do měsíce 49
|
Anualizovaná rychlost podávání heminu byla hodnocena podle anualizovaných dnů užívání heminu, které se vypočítávají jako počet podaných dávek heminu/celkový osoborok.
|
Do měsíce 49
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. října 2016
Primární dokončení (Aktuální)
5. listopadu 2021
Dokončení studie (Aktuální)
5. listopadu 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. října 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. října 2016
První zveřejněno (Odhadovaný)
31. října 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALN-AS1-002
- 2016-002638-54 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .