Исследование по оценке долгосрочной безопасности и клинической активности гивосирана (ALN-AS1) у пациента с острой перемежающейся порфирией (ОИП)
11 марта 2024 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals
Многоцентровое открытое расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и клинической активности подкожно вводимого ALN-AS1 у пациентов с острой перемежающейся порфирией, которые завершили предыдущее клиническое исследование с ALN-AS1.
Целью данного исследования является определение долгосрочной безопасности, переносимости и фармакокинетики гивосирана (ALN-AS1) у пациентов с ОИП.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
16
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Соединенные Штаты
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Швеция
- Clinical Trial Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Завершено участие в части C исследования ALN-AS1-001
- Не на запланированном режиме гемина
- Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность, не кормить грудью и использовать приемлемые средства контрацепции.
- Готовность и способность соблюдать требования исследования и предоставить письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- Клинически значимые аномальные лабораторные результаты
- Получали исследуемый препарат (кроме ALN-AS1) в течение 90 дней до первой дозы исследуемого препарата или находятся в состоянии последующего наблюдения за другим клиническим исследованием.
- Наличие в анамнезе множественной лекарственной аллергии или непереносимости подкожных инъекций.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Гивосиран
В начале этого исследования участники получали либо гивосиран 2,5 мг/кг подкожно (п/к) инъекцию один раз в месяц (QM), гивосиран 5,0 мг/кг подкожно инъекцию QM или гивосиран 5,0 мг/кг подкожно инъекцию один раз в 3 месяца (Q3M). .
В течение года все участники были переведены на гивосиран в дозе 2,5 мг/кг для подкожных инъекций QM.
|
Гивосиран путем подкожной (п/к) инъекции.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: До 49-го месяца
|
НЯ – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника или пациента клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением.
|
До 49-го месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фармакодинамический (ФД) эффект Гивосирана на уровень дельта-аминолевулиновой кислоты (АЛК) в моче, измеренный по процентному снижению от исходного уровня
Временное ограничение: Базовый уровень; Месяц 48
|
ПД-эффект гивосирана оценивали по разовым уровням АЛК в моче, нормализованным по точечным уровням креатинина в моче.
|
Базовый уровень; Месяц 48
|
|
Фармакодинамический (ФД) эффект Гивосирана на уровни порфобилиногена (ПБГ) в моче, измеренные по процентному снижению от исходного уровня
Временное ограничение: Базовый уровень; Месяц 48
|
ПД-эффект гивосирана оценивали по разовым уровням PBG в моче, нормализованным по точечным уровням креатинина в моче.
|
Базовый уровень; Месяц 48
|
|
Годовая частота приступов смешанной порфирии
Временное ограничение: Через 48 месяц
|
Приступы порфирии определялись как соответствующие всем следующим критериям: острый эпизод нейровисцеральной боли в животе, спине, грудной клетке, конечностях и/или конечностях, отсутствие другой установленной с медицинской точки зрения причины и необходимость лечения внутривенным (внутривенным) введением декстрозы или гемина; углеводы, анальгетики или другие лекарства, такие как противорвотные средства, в дозе или с частотой, превышающей обычную ежедневную терапию порфирии участника.
Комбинированные приступы порфирии включали приступы порфирии, требовавшие госпитализации, срочного посещения врача или внутривенного (в/в) введения гемина на дому.
Годовую частоту приступов (AAR) рассчитывали как количество совокупных приступов порфирии на общее количество человеко-лет.
|
Через 48 месяц
|
|
Годовая норма введения гемина
Временное ограничение: До 49-го месяца
|
Годовую скорость введения гемина оценивали по годовым дням использования гемина, которые рассчитывали как количество введенных доз гемина на общее количество человеко-лет.
|
До 49-го месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 октября 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
5 ноября 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
5 ноября 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 октября 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 октября 2016 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
31 октября 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALN-AS1-002
- 2016-002638-54 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .