급성 간헐성 포르피린증(AIP) 환자에서 지보시란(ALN-AS1)의 장기 안전성 및 임상 활성을 평가하기 위한 연구
2024년 3월 11일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
ALN-AS1에 대한 이전 임상 연구를 완료한 급성 간헐적 포르피린증 환자에서 피하 투여된 ALN-AS1의 장기 안전성 및 임상 활성을 평가하기 위한 다기관 공개 확장 연구
이 연구의 목적은 AIP 환자에서 지보시란(ALN-AS1)의 장기 안전성, 내약성 및 약동학을 결정하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 ALN-AS1-001 파트 C 참여 완료
- 헤민의 예정된 요법에 있지 않음
- 가임 여성은 혈청 임신 검사 결과 음성이어야 하며 수유 중이 아니어야 하며 허용 가능한 피임법을 사용해야 합니다.
- 연구 요구 사항을 준수하고 서면 동의서를 제공할 의지와 능력
제외 기준:
- 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 결과
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 90일 이내에 연구용 제제(ALN-AS1 제외)를 받았거나 다른 임상 연구의 후속 조치 중입니다.
- 다발성 약물 알레르기 또는 피하 주사에 대한 과민증의 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 기보시란
본 연구 시작 시 참가자들은 기보시란 2.5 mg/kg 피하(SC) 주사를 한 달에 한 번(QM), 기보시란 5.0 mg/kg SC 주사 QM 또는 기보시란 5.0 mg/kg SC 주사를 3개월에 한 번(Q3M) 받았습니다. .
1년 이내에 모든 참가자는 기보시란 2.5mg/kg SC 주사 QM으로 전환되었습니다.
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피하(SC) 주사에 의한 기보시란.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE)이 발생한 참가자의 비율
기간: 49개월까지
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AE는 의약품을 투여받은 참가자 또는 임상 시험 환자에게 발생하는 모든 바람직하지 않은 의학적 사건이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
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49개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 대비 감소율로 측정한 Givosiran의 소변 델타-아미노레불린산(ALA) 수치에 대한 약력학적(PD) 효과
기간: 기준선; 48개월
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기보시란의 PD 효과는 반점 소변 크레아티닌 수치로 표준화된 반점 소변 ALA 수치로 평가되었습니다.
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기준선; 48개월
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베이스라인 대비 감소율로 측정한 소변 포르포빌리노겐(PBG) 농도에 대한 기보시란의 약력학적(PD) 효과
기간: 기준선; 48개월
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기보시란의 PD 효과는 반점 소변 크레아티닌 수치로 표준화된 반점 소변 PBG 수치로 평가되었습니다.
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기준선; 48개월
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복합 포르피린증 발작의 연간 비율
기간: 48개월까지
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포르피린증 발작은 다음 기준을 모두 충족하는 것으로 정의되었습니다: 복부, 등, 가슴, 사지 및/또는 사지에 신경 내장 통증의 급성 에피소드, 다른 의학적으로 결정된 원인이 없고 정맥(IV) 포도당 또는 헤민 치료가 필요함, 참가자의 일상적인 포르피린증 관리를 넘어서는 용량이나 빈도로 탄수화물, 진통제 또는 항구토제와 같은 기타 약물을 투여합니다.
복합 포르피린증 발작에는 입원, 긴급 의료 방문 또는 집에서 정맥(IV) 헤민 투여가 필요한 포르피린증 발작이 포함됩니다.
연간 발병률(AAR)은 복합 포르피린증 발병 횟수/총 인년 수로 계산되었습니다.
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48개월까지
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헤민 연간 투여율
기간: 49개월까지
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연간 헤민 투여율은 연간 헤민 사용 일수로 평가하였으며, 이는 헤민 투여 횟수/총인년으로 계산됩니다.
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49개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2021년 11월 5일
연구 완료 (실제)
2021년 11월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 10월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 10월 28일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 10월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 11일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
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