Eine Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit und klinischen Aktivität von Givosiran (ALN-AS1) bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie (AIP)
11. März 2024 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals
Eine multizentrische Open-Label-Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und klinischen Aktivität von subkutan verabreichtem ALN-AS1 bei Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie, die eine frühere klinische Studie mit ALN-AS1 abgeschlossen haben
Der Zweck dieser Studie ist die Bestimmung der Langzeitsicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Givosiran (ALN-AS1) bei AIP-Patienten
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
16
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Stockholm, Schweden
- Clinical Trial Site
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California
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten
- Clinical Trial Site
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Texas
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Galveston, Texas, Vereinigte Staaten
- Clinical Trial Site
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London, Vereinigtes Königreich
- Clinical Trial Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Abgeschlossene Teilnahme an Teil C der Studie ALN-AS1-001
- Nicht auf einer geplanten Behandlung mit Hämin
- Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben, nicht stillen und eine akzeptable Verhütungsmethode anwenden
- Bereit und in der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen und eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
Ausschlusskriterien:
- Klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse
- Erhalten eines Prüfpräparats (außer ALN-AS1) innerhalb von 90 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder in Nachbeobachtung einer anderen klinischen Studie
- Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien oder Unverträglichkeit gegenüber subkutaner Injektion
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Givosiran
Zu Beginn dieser Studie erhielten die Teilnehmer entweder eine subkutane Injektion (SC) von Givosiran 2,5 mg/kg einmal monatlich (QM), eine Injektion von 5,0 mg/kg SC Givosiran QM oder eine Injektion von 5,0 mg/kg SC Givosiran einmal alle 3 Monate (Q3M). .
Innerhalb eines Jahres wurden alle Teilnehmer auf Givosiran 2,5 mg/kg SC-Injektion QM umgestellt.
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Givosiran durch subkutane (SC) Injektion.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Bis Monat 49
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Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder Patienten in einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde und das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.
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Bis Monat 49
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Die pharmakodynamische (PD) Wirkung von Givosiran auf den Urinspiegel von Delta-Aminolävulinsäure (ALA), gemessen anhand der prozentualen Abnahme gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; Monat 48
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Die PD-Wirkung von Givosiran wurde anhand der ALA-Spiegel im Spontanurin beurteilt, die auf die Kreatininspiegel im Spontanurin normalisiert wurden.
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Grundlinie; Monat 48
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Die pharmakodynamische (PD) Wirkung von Givosiran auf den Porphobilinogenspiegel (PBG) im Urin, gemessen anhand der prozentualen Abnahme gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; Monat 48
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Die PD-Wirkung von Givosiran wurde anhand der PBG-Spiegel im Spot-Urin bewertet, die auf die Kreatinin-Spiegel im Spot-Urin normalisiert wurden.
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Grundlinie; Monat 48
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Annualisierte Rate zusammengesetzter Porphyrie-Attacken
Zeitfenster: Bis Monat 48
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Als Porphyrie-Anfälle wurden alle folgenden Kriterien erfüllt: eine akute Episode von neuroviszeralen Schmerzen im Bauch, Rücken, Brustkorb, den Extremitäten und/oder Gliedmaßen, keine andere medizinisch gesicherte Ursache und eine Behandlung mit intravenöser (IV) Dextrose oder Hämin erforderlich, Kohlenhydrate oder Analgetika oder andere Medikamente wie Antiemetika in einer Dosis oder Häufigkeit, die über die übliche tägliche Porphyriebehandlung des Teilnehmers hinausgeht.
Zu den zusammengesetzten Porphyrie-Attacken gehörten Porphyrie-Attacken, die einen Krankenhausaufenthalt, einen dringenden Arztbesuch oder eine intravenöse (IV) Häminverabreichung zu Hause erforderten.
Die jährliche Attackenrate (AAR) wurde als Anzahl der zusammengesetzten Porphyrie-Attacken/Gesamtpersonenjahre berechnet.
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Bis Monat 48
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Annualisierte Rate der Häminverabreichung
Zeitfenster: Bis Monat 49
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Die jährliche Rate der Häminverabreichung wurde anhand der jährlichen Häminkonsumtage bewertet, die als Anzahl der verabreichten Hämindosen/Gesamtpersonenjahre berechnet wird.
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Bis Monat 49
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Oktober 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
5. November 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
5. November 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
28. Oktober 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
28. Oktober 2016
Zuerst gepostet (Geschätzt)
31. Oktober 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
12. März 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
11. März 2024
Zuletzt verifiziert
1. März 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ALN-AS1-002
- 2016-002638-54 (EudraCT-Nummer)
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UNENTSCHIEDEN
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