Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i aktywność kliniczną giwosyranu (ALN-AS1) u pacjentów z ostrą porfirią przerywaną (AIP)
11 marca 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals
Wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i aktywność kliniczną ALN-AS1 podawanego podskórnie pacjentom z ostrą porfirią przerywaną, którzy ukończyli poprzednie badanie kliniczne z ALN-AS1
Celem tego badania jest określenie długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki giwosiranu (ALN-AS1) u pacjentów z AIP
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
16
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Stany Zjednoczone
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Szwecja
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ukończony udział w części C badania ALN-AS1-001
- Nie na zaplanowanym schemacie heminy
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy, nie karmić piersią i stosować akceptowalną antykoncepcję
- Chęć i zdolność do spełnienia wymagań dotyczących badania i wyrażenia pisemnej świadomej zgody
Kryteria wyłączenia:
- Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych
- Otrzymali badany środek (inny niż ALN-AS1) w ciągu 90 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub są w trakcie obserwacji innego badania klinicznego
- Historia alergii na wiele leków lub nietolerancja wstrzyknięcia podskórnego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Giwosiran
Na początku tego badania uczestnicy otrzymywali giwosyran w dawce 2,5 mg/kg podskórnie (SC) raz w miesiącu (QM), giwosyran w dawce 5,0 mg/kg we wstrzyknięciu podskórnym QM lub giwosyran w dawce 5,0 mg/kg we wstrzyknięciu podskórnym raz na 3 miesiące (Q3M). .
W ciągu roku wszyscy uczestnicy przeszli na giwosyran w dawce 2,5 mg/kg w postaci wstrzyknięcia podskórnego QM.
|
Giwosyran we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Przez miesiąc 49
|
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub pacjenta objętego badaniem klinicznym, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
|
Przez miesiąc 49
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Farmakodynamiczny (PD) wpływ giwosiranu na stężenie kwasu delta-aminolewulinowego (ALA) w moczu mierzone jako procentowe zmniejszenie w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa; Miesiąc 48
|
Działanie PD giwosiranu oceniano na podstawie stężenia ALA w moczu znormalizowanego do poziomu kreatyniny w moczu.
|
Linia bazowa; Miesiąc 48
|
|
Farmakodynamiczny (PD) wpływ giwosiranu na stężenie porfobilinogenu (PBG) w moczu mierzone jako procentowe zmniejszenie w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa; Miesiąc 48
|
Działanie PD giwosiranu oceniano na podstawie stężenia PBG w moczu znormalizowanego do poziomu kreatyniny w moczu.
|
Linia bazowa; Miesiąc 48
|
|
Roczna częstość występowania złożonych ataków porfirii
Ramy czasowe: Przez miesiąc 48
|
Napady porfirii definiowano jako spełniające wszystkie następujące kryteria: ostry epizod bólu neurotrzewnego w jamie brzusznej, plecach, klatce piersiowej, kończynach i/lub kończynach, bez innej przyczyny ustalonej medycznie i wymagający leczenia dożylną (IV) dekstrozą lub heminą, węglowodany lub leki przeciwbólowe lub inne leki, takie jak leki przeciwwymiotne, w dawce lub z częstotliwością przekraczającą zwykłe, codzienne leczenie porfirii stosowane przez uczestnika.
Złożone napady porfirii obejmowały napady porfirii wymagające hospitalizacji, pilnej wizyty u lekarza lub dożylnego (IV) podania heminy w domu.
Roczny współczynnik ataków (AAR) obliczono jako liczbę złożonych ataków porfirii/całkowitą osobolat.
|
Przez miesiąc 48
|
|
Roczna dawka podawania heminy
Ramy czasowe: Przez miesiąc 49
|
Roczną szybkość podawania heminy oceniano na podstawie rocznych dni stosowania heminy, które oblicza się jako liczbę podanych dawek heminy/całkowitą osobolat.
|
Przez miesiąc 49
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 października 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
5 listopada 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
5 listopada 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 października 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 października 2016
Pierwszy wysłany (Szacowany)
31 października 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-AS1-002
- 2016-002638-54 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .