Un estudio para evaluar la seguridad a largo plazo y la actividad clínica de givosiran (ALN-AS1) en pacientes con porfiria aguda intermitente (AIP)
11 de marzo de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Un estudio de extensión multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad a largo plazo y la actividad clínica de ALN-AS1 administrado por vía subcutánea en pacientes con porfiria aguda intermitente que han completado un estudio clínico previo con ALN-AS1
El propósito de este estudio es determinar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética a largo plazo de givosirán (ALN-AS1) en pacientes con PAI
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
16
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Stockholm, Suecia
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participación completa en la Parte C del estudio ALN-AS1-001
- No en un régimen programado de hemina
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa, no estar amamantando y usar métodos anticonceptivos aceptables.
- Dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos del estudio y de dar su consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- Resultados de laboratorio anormales clínicamente significativos
- Recibió un agente en investigación (que no sea ALN-AS1) dentro de los 90 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o está en seguimiento de otro estudio clínico
- Antecedentes de alergias a múltiples medicamentos o intolerancia a la inyección subcutánea
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Givosirán
Al comienzo de este estudio, los participantes recibieron givosiran 2,5 mg/kg inyección subcutánea (SC) una vez al mes (QM), givosiran 5,0 mg/kg inyección SC QM o givosiran 5,0 mg/kg inyección SC una vez cada 3 meses (Q3M). .
En un año, todos los participantes pasaron a la inyección SC de givosiran 2,5 mg/kg QM.
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Givosiran mediante inyección subcutánea (SC).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta el mes 49
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Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante o paciente en investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
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Hasta el mes 49
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El efecto farmacodinámico (PD) de givosiran sobre los niveles de ácido delta-aminolevulínico (ALA) en la orina medido por porcentaje de disminución desde el inicio
Periodo de tiempo: Base; Mes 48
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El efecto PD de givosiran se evaluó mediante niveles puntuales de ALA en orina normalizados a niveles puntuales de creatinina en orina.
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Base; Mes 48
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El efecto farmacodinámico (PD) de givosiran sobre los niveles de porfobilinógeno (PBG) en orina medido por porcentaje de disminución desde el inicio
Periodo de tiempo: Base; Mes 48
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El efecto PD de givosiran se evaluó mediante niveles puntuales de PBG en orina normalizados a niveles puntuales de creatinina en orina.
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Base; Mes 48
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Tasa anualizada de ataques de porfiria compuesta
Periodo de tiempo: Hasta el mes 48
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Los ataques de porfiria se definieron cuando cumplían todos los criterios siguientes: un episodio agudo de dolor neurovisceral en el abdomen, la espalda, el pecho, las extremidades y/o los miembros, sin otra causa determinada médicamente y que requería tratamiento con dextrosa o hemina por vía intravenosa (IV). carbohidratos, analgésicos u otros medicamentos como antieméticos en una dosis o frecuencia más allá del manejo diario habitual de la porfiria del participante.
Los ataques de porfiria compuesta incluyeron ataques de porfiria que requirieron hospitalización, visita médica urgente o administración de hemina intravenosa (IV) en el hogar.
La tasa de ataque anualizada (AAR) se calculó como el número de ataques de porfiria compuestos/años-persona totales.
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Hasta el mes 48
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Tasa anualizada de administración de hemin
Periodo de tiempo: Hasta el mes 49
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La tasa anualizada de administración de hemina se evaluó mediante los días anualizados de uso de hemina, que se calcula como el número de dosis de hemina administradas/años-persona totales.
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Hasta el mes 49
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de octubre de 2016
Finalización primaria (Actual)
5 de noviembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
5 de noviembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de octubre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de octubre de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
31 de octubre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-AS1-002
- 2016-002638-54 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .