Uno studio per valutare la sicurezza a lungo termine e l'attività clinica di givosiran (ALN-AS1) in pazienti con porfiria acuta intermittente (AIP)
11 marzo 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals
Uno studio di estensione multicentrico in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine e l'attività clinica di ALN-AS1 somministrato per via sottocutanea in pazienti con porfiria acuta intermittente che hanno completato un precedente studio clinico con ALN-AS1
Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica a lungo termine del givosiran (ALN-AS1) nei pazienti con AIP
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
16
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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London, Regno Unito
- Clinical Trial Site
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California
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San Francisco, California, Stati Uniti
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Stati Uniti
- Clinical Trial Site
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Texas
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Galveston, Texas, Stati Uniti
- Clinical Trial Site
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Stockholm, Svezia
- Clinical Trial Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Completata la partecipazione alla Parte C dello studio ALN-AS1-001
- Non su un regime programmato di emina
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo, non essere allattanti e usare una contraccezione accettabile
- Disponibilità e capacità di rispettare i requisiti dello studio e di fornire il consenso informato scritto
Criteri di esclusione:
- Risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi
- Ha ricevuto un agente sperimentale (diverso da ALN-AS1) entro 90 giorni prima della prima dose del farmaco in studio o è in fase di follow-up di un altro studio clinico
- Storia di più allergie ai farmaci o intolleranza all'iniezione sottocutanea
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Givosiran
All'inizio di questo studio, i partecipanti hanno ricevuto givosiran 2,5 mg/kg per iniezione sottocutanea (SC) una volta al mese (QM), givosiran 5,0 mg/kg per iniezione SC QM o givosiran 5,0 mg/kg per iniezione SC una volta ogni 3 mesi (Q3M). .
Entro un anno, tutti i partecipanti sono passati all’iniezione SC di givosiran 2,5 mg/kg QM.
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Givosiran mediante iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino al mese 49
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole verificatosi in un partecipante o in un paziente oggetto di sperimentazione clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con tale trattamento.
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Fino al mese 49
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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L’effetto farmacodinamico (PD) di Givosiran sui livelli urinari di acido delta-aminolevulinico (ALA) misurato mediante diminuzione percentuale rispetto al basale
Lasso di tempo: Linea di base; Mese 48
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L’effetto PD di givosiran è stato valutato mediante i livelli di ALA nelle urine spot normalizzati per i livelli di creatinina nelle urine spot.
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Linea di base; Mese 48
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L’effetto farmacodinamico (PD) di Givosiran sui livelli urinari di porfobilinogeno (PBG) misurato mediante diminuzione percentuale rispetto al basale
Lasso di tempo: Linea di base; Mese 48
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L’effetto PD di givosiran è stato valutato mediante i livelli di PBG nelle urine spot normalizzati per i livelli di creatinina nelle urine spot.
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Linea di base; Mese 48
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Tasso annualizzato di attacchi di porfiria composita
Lasso di tempo: Fino al mese 48
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Gli attacchi di porfiria sono stati definiti come rispondenti a tutti i seguenti criteri: un episodio acuto di dolore neuroviscerale nell'addome, nella schiena, nel torace, nelle estremità e/o negli arti, nessun'altra causa clinicamente determinata e la necessità di un trattamento con destrosio o emina per via endovenosa (IV), carboidrati, analgesici o altri farmaci come antiemetici a una dose o frequenza oltre la consueta gestione quotidiana della porfiria del partecipante.
Gli attacchi di porfiria compositi includevano attacchi di porfiria che richiedevano il ricovero ospedaliero, una visita sanitaria urgente o la somministrazione di emina per via endovenosa (IV) a domicilio.
Il tasso di attacco annualizzato (AAR) è stato calcolato come il numero di attacchi di porfiria compositi/anni-persona totali.
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Fino al mese 48
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Tasso annualizzato di somministrazione di Hemin
Lasso di tempo: Fino al mese 49
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Il tasso annualizzato di somministrazione di emina è stato valutato in base ai giorni annualizzati di utilizzo di emina, calcolati come il numero di dosi di emina somministrate/anni-persona totali.
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Fino al mese 49
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 ottobre 2016
Completamento primario (Effettivo)
5 novembre 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
5 novembre 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 ottobre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 ottobre 2016
Primo Inserito (Stimato)
31 ottobre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALN-AS1-002
- 2016-002638-54 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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INDECISO
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