Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere langsiktig sikkerhet og klinisk aktivitet av Givosiran (ALN-AS1) hos pasienter med akutt intermitterende porfyri (AIP)

11. mars 2024 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En multisenter, åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og den kliniske aktiviteten til subkutant administrert ALN-AS1 hos pasienter med akutt intermitterende porfyri som har fullført en tidligere klinisk studie med ALN-AS1

Formålet med denne studien er å bestemme den langsiktige sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til givosiran (ALN-AS1) hos AIP-pasienter

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forente stater
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullført deltakelse i del C av studie ALN-AS1-001
  • Ikke på en planlagt kur med hemin
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest, ikke være ammende og bruke akseptabel prevensjon
  • Villig og i stand til å overholde studiekravene og gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante unormale laboratorieresultater
  • Mottatt et undersøkelsesmiddel (annet enn ALN-AS1) innen 90 dager før den første dosen av studiemedikamentet eller er i oppfølging av en annen klinisk studie
  • Anamnese med flere medikamentallergier eller intoleranse mot subkutan injeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Givosiran
I begynnelsen av denne studien fikk deltakerne enten givosiran 2,5 mg/kg subkutan (SC) injeksjon én gang månedlig (QM), givosiran 5,0 mg/kg SC injeksjon QM eller givosiran 5,0 mg/kg SC injeksjon én gang hver 3. måned (Q3M) . I løpet av et år ble alle deltakerne overført til givosiran 2,5 mg/kg SC-injeksjon QM.
Legemiddel: Givosiran
Givosiran ved subkutan (SC) injeksjon.
Andre navn:
  • ALN-AS1
  • Givlaari

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Til og med måned 49
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker eller klinisk undersøkelsespasient som får et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen.
Til og med måned 49

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den farmakodynamiske (PD) effekten av Givosiran på urinnivåer av delta-aminolevulinsyre (ALA) målt ved prosentvis reduksjon fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje; Måned 48
PD-effekten av givosiran ble evaluert ved punkturin ALA-nivåer normalisert til punkturinkreatininnivåer.
Grunnlinje; Måned 48
Den farmakodynamiske (PD) effekten av Givosiran på urinnivåer av porfobilinogen (PBG) målt ved prosentvis reduksjon fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje; Måned 48
PD-effekten av givosiran ble evaluert av PBG-nivåer i punkturin normalisert til kreatininnivåer i urinen.
Grunnlinje; Måned 48
Annualisert rate av komposittporfyriangrep
Tidsramme: Til og med måned 48
Porfyrianfall ble definert som å oppfylle alle følgende kriterier: en akutt episode med nevrovisceral smerte i mage, rygg, bryst, ekstremiteter og/eller lemmer, ingen annen medisinsk bestemt årsak, og nødvendig behandling med intravenøs (IV) dekstrose eller hemin, karbohydrater, eller smertestillende midler, eller andre medisiner som antiemetika i en dose eller frekvens utover deltakerens vanlige daglige porfyribehandling. Sammensatte porfyriangrep inkluderte porfyrianfall som krevde sykehusinnleggelse, akutt helsebesøk eller intravenøs (IV) heminadministrasjon hjemme. Den årlige angrepsraten (AAR) ble beregnet som antall sammensatte porfyriangrep/totalt personår.
Til og med måned 48
Annualisert rate for heminadministrasjon
Tidsramme: Til og med måned 49
Den årlige frekvensen for heminadministrasjon ble evaluert ved annualiserte dager med heminbruk, som beregnes som antall doser hemin administrert/totalt personår.
Til og med måned 49

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2016

Primær fullføring (Faktiske)

5. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

5. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. oktober 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. oktober 2016

Først lagt ut (Antatt)

31. oktober 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-AS1-002
  • 2016-002638-54 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Givosiran

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Angola

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere