Um estudo para avaliar a segurança a longo prazo e a atividade clínica do givosiran (ALN-AS1) em pacientes com porfiria aguda intermitente (AIP)
11 de março de 2024 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Um estudo de extensão multicêntrico e aberto para avaliar a segurança a longo prazo e a atividade clínica de ALN-AS1 administrado por via subcutânea em pacientes com porfiria aguda intermitente que concluíram um estudo clínico anterior com ALN-AS1
O objetivo deste estudo é determinar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética a longo prazo do givosiran (ALN-AS1) em pacientes com PAI
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
16
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Stockholm, Suécia
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participação concluída na Parte C do estudo ALN-AS1-001
- Não está em um regime programado de hemina
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo, não estar amamentando e usar métodos contraceptivos aceitáveis
- Disposto e capaz de cumprir os requisitos do estudo e fornecer consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- Resultados laboratoriais anormais clinicamente significativos
- Recebeu um agente experimental (diferente de ALN-AS1) dentro de 90 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo ou está em acompanhamento de outro estudo clínico
- História de múltiplas alergias a medicamentos ou intolerância à injeção subcutânea
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Givosiran
No início deste estudo, os participantes receberam injeção subcutânea (SC) de givosiran 2,5 mg/kg uma vez por mês (QM), injeção SC de givosiran 5,0 mg/kg QM ou injeção SC de givosiran 5,0 mg/kg uma vez a cada 3 meses (Q3M). .
No prazo de um ano, todos os participantes fizeram a transição para givosiran 2,5 mg/kg injeção SC QM.
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Givosiran por injeção subcutânea (SC).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Até o mês 49
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou paciente em investigação clínica que recebeu um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com este tratamento.
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Até o mês 49
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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O efeito farmacodinâmico (PD) do Givosiran nos níveis urinários de ácido delta-aminolevulínico (ALA), medido pela redução percentual da linha de base
Prazo: Linha de base; Mês 48
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O efeito PD do givosiran foi avaliado pelos níveis spot de ALA na urina normalizados para os níveis spot de creatinina na urina.
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Linha de base; Mês 48
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O efeito farmacodinâmico (PD) do Givosiran nos níveis de porfobilinogênio (PBG) na urina, medido pela redução percentual da linha de base
Prazo: Linha de base; Mês 48
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O efeito PD do givosiran foi avaliado pelos níveis spot de PBG na urina normalizados para os níveis spot de creatinina na urina.
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Linha de base; Mês 48
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Taxa anualizada de ataques de porfiria composta
Prazo: Até o mês 48
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As crises de porfiria foram definidas como preenchendo todos os seguintes critérios: um episódio agudo de dor neurovisceral no abdômen, costas, tórax, extremidades e/ou membros, nenhuma outra causa clinicamente determinada e tratamento necessário com dextrose intravenosa (IV) ou hemina, carboidratos, ou analgésicos, ou outros medicamentos, como antieméticos, em uma dose ou frequência além do manejo diário habitual da porfiria do participante.
Os ataques de porfiria compostos incluíram ataques de porfiria que exigiram hospitalização, consulta médica urgente ou administração intravenosa (IV) de hemina em casa.
A taxa de ataque anualizada (AAR) foi calculada como o número composto de ataques de porfiria/total de pessoas-ano.
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Até o mês 48
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Taxa anualizada de administração de Hemin
Prazo: Até o mês 49
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A taxa anualizada de administração de hemina foi avaliada pelos dias anualizados de uso de hemina, que é calculada como o número de doses de hemina administradas/total de pessoas-ano.
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Até o mês 49
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de outubro de 2016
Conclusão Primária (Real)
5 de novembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
5 de novembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de outubro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de outubro de 2016
Primeira postagem (Estimado)
31 de outubro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALN-AS1-002
- 2016-002638-54 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
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