Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en klinische activiteit van Givosiran (ALN-AS1) op lange termijn te evalueren bij patiënten met acute intermitterende porfyrie (AIP)

11 maart 2024 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

Een multicenter, open-label extensieonderzoek om de veiligheid en klinische activiteit op lange termijn van subcutaan toegediend ALN-AS1 te evalueren bij patiënten met acute intermitterende porfyrie die een eerder klinisch onderzoek met ALN-AS1 hebben voltooid

Het doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van givosiran (ALN-AS1) op lange termijn bij AIP-patiënten

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooide deelname aan deel C van studie ALN-AS1-001
  • Niet op een gepland regime van hemine
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben, geen borstvoeding geven en aanvaardbare anticonceptie gebruiken
  • Bereid en in staat om te voldoen aan de studievereisten en om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante abnormale laboratoriumresultaten
  • Een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan ALN-AS1) ontvangen binnen 90 dagen vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel of in follow-up zijn van een ander klinisch onderzoek
  • Geschiedenis van meerdere geneesmiddelenallergieën of intolerantie voor subcutane injectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Givosiran
Aan het begin van dit onderzoek kregen de deelnemers ofwel givosiran 2,5 mg/kg subcutane (SC) injectie eenmaal per maand (QM), givosiran 5,0 mg/kg SC injectie QM, of givosiran 5,0 mg/kg SC injectie eenmaal per 3 maanden (Q3M). . Binnen een jaar waren alle deelnemers overgestapt op givosiran 2,5 mg/kg SC injectie QM.
Geneesmiddel: Givosiran
Givosiran via subcutane (SC) injectie.
Andere namen:
  • ALN-AS1
  • Givlaari

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot en met maand 49
Een bijwerking is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of patiënt in een klinisch onderzoek aan wie een farmaceutisch product is toegediend en dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling.
Tot en met maand 49

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het farmacodynamische (PD) effect van Givosiran op de urinespiegels van delta-aminolevulinezuur (ALA), gemeten als procentuele afname ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn; Maand 48
Het PD-effect van givosiran werd beoordeeld aan de hand van ALA-waarden in de urine, genormaliseerd naar de creatininewaarden in de urine.
Basislijn; Maand 48
Het farmacodynamische (PD) effect van Givosiran op de urinespiegels van porfobilinogeen (PBG), gemeten als procentuele afname ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn; Maand 48
Het PD-effect van givosiran werd beoordeeld aan de hand van PBG-waarden in de urine, genormaliseerd naar de creatininewaarden in de urine.
Basislijn; Maand 48
Jaarlijks aantal samengestelde porfyrie-aanvallen
Tijdsspanne: Tot en met maand 48
Porfyrie-aanvallen werden gedefinieerd als het voldoen aan alle volgende criteria: een acute episode van neuroviscerale pijn in de buik, rug, borst, ledematen en/of ledematen, geen andere medisch vastgestelde oorzaak, en vereiste behandeling met intraveneuze (IV) dextrose of hemine, koolhydraten of analgetica of andere medicijnen zoals anti-emetica in een dosis of frequentie die verder gaat dan de gebruikelijke dagelijkse porfyriebehandeling van de deelnemer. Samengestelde porfyrie-aanvallen omvatten porfyrie-aanvallen waarvoor ziekenhuisopname, een dringend bezoek aan de gezondheidszorg of intraveneuze (IV) heminetoediening thuis nodig waren. Het aantal aanvallen op jaarbasis (AAR) werd berekend als het aantal samengestelde porfyrie-aanvallen/totaal persoonsjaren.
Tot en met maand 48
Geannualiseerde snelheid van Hemin-toediening
Tijdsspanne: Tot en met maand 49
Het op jaarbasis berekende aantal hemine-toedieningen werd geëvalueerd op basis van het aantal dagen hemine-gebruik op jaarbasis, dat wordt berekend als het aantal toegediende doses hemine/totaal persoonsjaren.
Tot en met maand 49

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 november 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 oktober 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 oktober 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

31 oktober 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-AS1-002
  • 2016-002638-54 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Acute intermitterende porfyrie

Klinische onderzoeken op Givosiran

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Norway

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren