未就学児における高張食塩水 + CT (SHIP-CT)
コンピューター断層撮影法 (CT) で測定した嚢胞性線維症と肺構造を持つ未就学児における生理食塩水の高張性
調査の概要
詳細な説明
いくつかの観察研究では、6 歳以下の嚢胞性線維症 (CF) 患者には臨床的に無症状の気道損傷があることが示されています。 CFにおけるこの肺疾患の進行を予防または遅らせるための治療の早期開始への関心が高まっています。 SHIP-CTでは、研究者らは、肺の初期変化に敏感な新しいスコアリングシステムであるCF用のパース・ロッテルダム注釈付きグリッド形態計測分析法（PRAGMA）を使用して、胸部CTから得られた構造的肺疾患の尺度に対するISと比較したHSの治療効果を評価します。 -CF)、疾患のある気道の容積パーセンテージ (%Dis)、気管支拡張症 (%Bx)、および閉じ込められた空気 (%TA) を定量化します。 構造的な気道損傷の二次評価として、研究者らは画像解析システムを使用して、隣接する動脈と比較した気道の寸法を測定します (AA システム)。 CT 測定値の長期的な変化は、N2 Multiple Breath Washout (MBW) によって得られる肺クリアランス指数 (LCI) によって測定される肺機能の変化および臨床転帰とも比較されます。
主な仮説は、CFを患う未就学児の48週間の治療期間中、ISと比較したPRAGMA-CFコンピュータ断層撮影スコアによって評価されるように、HSは構造的肺疾患を軽減するだろうというものである。
SHIP-CT は SHIP001 と並行した研究です (ClinicalTrials.gov) 識別子 NCT02378467）。 北米で実施されているSHIP001の主な仮説は、ISと比較して、HSはCFの未就学児の48週間の治療期間中に換気の不均一性の尺度であるLCIを改善するというものである。 SHIP-CT研究（SHIP002）は、SHIP001研究とほぼ同一の研究デザインを使用し、同様の適格基準と治療群を用いて、HSが安定化に加えて胸部コンピューター断層撮影（CT）で測定される構造的肺疾患を軽減するかどうかを判定する。またはLCIによって測定される機能的成果の改善。
これは、登録時の年齢が 3 ～ 5 歳の CF の小児の構造的肺疾患を評価する、多施設共同、無作為化、二重盲検、対照、並行グループ試験です。 参加者は、ジェットネブライザーを介して1日2回、7％高張食塩水（治療群）と0.9％等張食塩水（対照群）を48週間投与する群に1：1で無作為に割り付けられる。 研究訪問は、スクリーニング時、登録時、および 12 週目、24 週目、36 週目、および 48 週目に行われます。 健康状態の変化、有害事象、併用薬/治療を記録し、治験薬の遵守を促すために、1、4、8週目に両親または法的保護者に連絡します。 また、治験治療または治験への参加に関する個別の問題や懸念に対処し、健康状態、投薬および治療の変化を文書化するために、訪問 3、4、5、および 6 回の間、親または法定後見人に約 6 週間ごとに連絡します。
参加者の合計参加期間は最大 53 週間となります。 登録は約 18 か月にわたって行われるため、治験の総期間は最大 30 か月と予想されます (18 か月の登録と、最後の参加者が治験参加を完了するまでの 12 か月)。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health Sciences University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Roma、イタリア、00165
- Bambini Gesu Children's Hospital
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Verona、イタリア、37126
- Ospedale Civile Maggiore
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Rotterdam、オランダ
- Sophia Children's Hospital at Erasmus Medical Centre
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Adelaide、オーストラリア
- Royal Women's and Children Hospital
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Brisbane、オーストラリア
- Lady Cilento Children's Hospital
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Melbourne、オーストラリア
- Royal Children's Hospital
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Newcastle、オーストラリア
- John Hunter Children's Hospital
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Sydney、オーストラリア
- Children's Hospital at Westmead
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Sydney、オーストラリア
- Sydney Children's Hospital at Randwick
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West Perth、オーストラリア
- Perth Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
- Hospital for Sick Kids
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Copenhagen、デンマーク
- Copenhagen University Hospital Rigshospitalet
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Lyon、フランス
- Hospice Civils de Lyon
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Paris、フランス
- Hospital Robert Debre
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Brussels、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Children's Hospital
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Leuven、ベルギー
- UZ Leuven - Gasthuisberg Ziekenhuis
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
CFの表現型またはCF新生児スクリーニング陽性と一致する1つまたは複数の臨床的特徴、および以下の基準の1つまたは複数によって証明されるCFの診断：
- 定量的ピロカルピンイオントフォレシス（QPIT）による汗の塩化物≧60 mEq/Lの記録
- CFTR 遺伝子に病気の原因となる 2 つの変異がある、文書化された遺伝子型
- 親または法定後見人によるインフォームドコンセント
- スクリーニング来院時の年齢 36 か月以上、72 か月以下
- 施設治験責任医師が判断した薬物使用、治験訪問、治験手順に従う能力
- 肺機能技師が判断した、登録訪問時に胸部CTに協力できる能力
除外基準:
- スクリーニング来院前8か月以内の胸部CT
- 急性併発性呼吸器感染症。スクリーニングまたは登録訪問前 3 週間以内に発症した咳、喘鳴、または呼吸数の増加と定義されます。
- スクリーニングまたは登録訪問時の急性喘鳴
- スクリーニングまたは登録訪問時の酸素飽和度 < 95% (標高 4000 フィートを超えるセンターでは <90%)
- 膵臓の機能不全を除く、その他の主要な臓器の機能不全
- 施設調査員によって判断された、参加者の安全性または研究データの品質を損なう可能性のある身体的所見
- スクリーニングまたは登録訪問前の30日以内の治験薬の使用
- -スクリーニングまたは登録訪問前の30日以内に、任意の濃度の吸入HSによる治療
- イニシエーション（すなわち、 -新規処方）スクリーニングまたは登録訪問の前30日以内に、マンニトールなどの吸入水和剤またはドルナーゼアルファなどの粘液溶解剤のいずれか
- CFに関連しない慢性肺疾患
- 登録来院時に治験治療の初回投与に耐えられない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アクティブ治療グループ
7% 高張食塩水を 1 日 2 回、48 週間吸入投与
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薬剤: 7% 高張食塩水 (HS) 4 mL の HS を 48 週間、1 日 2 回吸入投与します。 送達システムは、PARI コンプレッサー (米国では PARI Vios® Pro、オーストラリアとヨーロッパでは PARI BOY SX) によって駆動される PARI Baby フェイス マスクまたはマウスピースを備えた PARI Sprint Junior ネブライザーです。 他の名前： Hyper-Sal™、吸入生理食塩水 |
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アクティブコンパレータ：対照群
0.9% 等張生理食塩水を 1 日 2 回、48 週間吸入投与
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薬剤: 0.9% 等張食塩水 (IS) 4 mL の IS を 1 日 2 回、48 週間吸入投与します。送達システムは試験製品と同じです。 別名: 生理食塩水 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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胸部CT
時間枠：48週間
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標準化された胸部CTから測定された、ベースラインに対して調整された研究終了時（48週間）のHS研究群とIS研究群間のPRAGMA-CF %Disの差。
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48週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PRAGMA-CF サブスコア
時間枠：48週間
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i) ベースライン CT と 48 週間 CT の間の PRAGMA-CF サブスコア、%Bx (気管支拡張症のある肺の容積割合) および %TA (空気が閉じ込められた肺の容積割合) の差。 ｉｉ）４８週間の来院時に取得された、ＴＬＣ ＣＴからの気道の絶対数、気道寸法およびＡＡ比。 |
48週間
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肺クリアランス指数 (LCI)
時間枠：48週間
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N2 MBW によって測定された、ベースラインから 48 週間までの LCI の差
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48週間
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横断的および縦断的な関係
時間枠：48週間
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一次および二次 PRAGMA-CF アウトカム (%Dis、%Bx、%TA) と MBW アウトカム (LCI)、気道寸法と PRAGMA-CF および MBW アウトカム、および CFQ-R スコアと PRAGMA の間の横断的および縦断的関係-CFとMBW
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48週間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Harm Tiddens, MD, PhD、Erasmus Medical Centre, Rotterdam
- 主任研究者：Stephen Stick, MD, PhD、Telethon Kids Institute, Perth
- 主任研究者：Margaret Rosenfeld, MD, MPH、Seattle Children's Hospital, Seattle
- 主任研究者：Stephanie Davis, MD、Indiana University, Indianapolis
- 主任研究者：Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC、The Hospital for Sick Children
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Rosenow T, Oudraad MC, Murray CP, Turkovic L, Kuo W, de Bruijne M, Ranganathan SC, Tiddens HA, Stick SM; Australian Respiratory Early Surveillance Team for Cystic Fibrosis (AREST CF). PRAGMA-CF. A Quantitative Structural Lung Disease Computed Tomography Outcome in Young Children with Cystic Fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2015 May 15;191(10):1158-65. doi: 10.1164/rccm.201501-0061OC.
- Ramsey KA, Rosenow T, Turkovic L, Skoric B, Banton G, Adams AM, Simpson SJ, Murray C, Ranganathan SC, Stick SM, Hall GL; AREST CF. Lung Clearance Index and Structural Lung Disease on Computed Tomography in Early Cystic Fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2016 Jan 1;193(1):60-7. doi: 10.1164/rccm.201507-1409OC.
- Tiddens HAWM, Chen Y, Andrinopoulou ER, Davis SD, Rosenfeld M, Ratjen F, Kronmal RA, Hinckley Stukovsky KD, Dasiewicz A, Stick SM; SHIP-CT Study Group. The effect of inhaled hypertonic saline on lung structure in children aged 3-6 years with cystic fibrosis (SHIP-CT): a multicentre, randomised, double-blind, controlled trial. Lancet Respir Med. 2022 Jul;10(7):669-678. doi: 10.1016/S2213-2600(21)00546-4. Epub 2022 Mar 11.
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。