Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Saltvann hypertonisk hos førskolebarn + CT (SHIP-CT)

7. mars 2024 oppdatert av: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Saltvannshypertonisk hos førskolebarn med cystisk fibrose og lungestruktur målt ved computertomografi (CT)

Hensikten med denne studien er å vurdere om inhalering av 7 % hypertonisk saltvann (HS) to ganger daglig i 48 uker reduserer strukturell lungesykdom vurdert ved computertomografi (CT) sammenlignet med inhalasjon av 0,9 % isotonisk saltvann (IS) hos førskolebarn (i alderen 3 til 6) med cystisk fibrose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Flere observasjonsstudier har vist at pasienter med cystisk fibrose (CF) under eller lik 6 år har klinisk stille luftveisskader. Det er økende interesse for tidlig oppstart av terapier for å forhindre eller forsinke utviklingen av denne lungesykdommen ved CF. I SHIP-CT vil etterforskerne evaluere behandlingseffekter av HS i forhold til IS på mål på strukturell lungesykdom oppnådd fra bryst-CT ved å bruke et nytt skåringssystem som er følsomt for tidlige lungeforandringer, Perth-Rotterdam Annotated Grid Morphometric Analysis-metoden for CF (PRAGMA). -CF), som kvantifiserer volumprosenten av syke luftveier (%Dis), bronkiektasi (%Bx) og innestengt luft (%TA). Som en sekundær evaluering av strukturell luftveisskade, vil etterforskerne bruke et bildeanalysesystem for å måle luftveisdimensjoner i forhold til tilstøtende arterier (AA-system). Longitudinelle endringer i CT-mål vil også bli sammenlignet med endringer i lungefunksjon målt ved lungeclearance index (LCI) oppnådd ved N2 Multiple Breath Washout (MBW) og med kliniske utfall.

Den primære hypotesen er at HS vil redusere strukturell lungesykdom som vurdert av PRAGMA-CF-datatomografiskåren i forhold til IS i løpet av den 48 uker lange behandlingsperioden blant førskolebarn med CF.

SHIP-CT er en parallell studie til SHIP001 (ClinicalTrials.gov Identifikator NCT02378467). Den primære hypotesen til SHIP001, som går i Nord-Amerika, er at sammenlignet med IS vil HS forbedre LCI, et mål på ventilasjonsheterogenitet, i løpet av den 48 uker lange behandlingsperioden blant førskolebarn med CF. SHIP-CT-studien (SHIP002) vil bruke et nesten identisk studiedesign som SHIP001-studien, med lignende kvalifikasjonskriterier og behandlingsarmer, for å avgjøre om HS reduserer strukturell lungesykdom målt ved brysttomografi (CT), i tillegg til å stabilisere eller forbedre funksjonelle resultater målt av LCI.

Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, kontrollert, parallell gruppeforsøk som vurderer strukturell lungesykdom hos barn med CF i alderen 3 til 5 ved innmelding. Deltakerne vil bli randomisert 1:1 for å motta 7 % hypertonisk saltvann (behandlingsarm) vs. 0,9 % isotonisk saltvann (kontrollarm) administrert to ganger daglig via jetforstøver i 48 uker. Studiebesøk vil finne sted ved screening, påmelding og i uke 12, 24, 36 og 48. Foreldre eller den juridiske vergen vil bli kontaktet i uke 1, 4 og 8 for å dokumentere endringer i helsestatus, uønskede hendelser, samtidige medisiner/behandlinger og oppmuntre til etterlevelse av studiebehandling. Foreldre eller den juridiske vergen vil også bli kontaktet omtrent hver 6. uke mellom besøk 3, 4, 5 og 6 for å ta opp individuelle problemer eller bekymringer knyttet til studiebehandling eller studiedeltakelse, og for å dokumentere endringer i helsestatus, medisiner og behandlinger.

Total varighet av deltakerdeltakelse vil være opptil 53 uker. Siden påmeldingen vil skje over omtrent 18 måneder, forventes den totale varigheten av studien å være opptil 30 måneder (18 måneder påmelding pluss 12 måneder for de siste deltakerne som fullfører studiedeltakelsen).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

116

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Women's and Children Hospital
      • Brisbane, Australia
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital
      • Newcastle, Australia
        • John Hunter Children's Hospital
      • Sydney, Australia
        • Children's Hospital at Westmead
      • Sydney, Australia
        • Sydney Children's Hospital at Randwick
      • West Perth, Australia
        • Perth Children's Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Children's Hospital
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven - Gasthuisberg Ziekenhuis
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Kids
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Copenhagen University Hospital Rigshospitalet
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Hospice Civils de Lyon
      • Paris, Frankrike
        • Hospital Robert Debre
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Bambini Gesu Children's Hospital
      • Verona, Italia, 37126
        • Ospedale Civile Maggiore
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • Sophia Children's Hospital at Erasmus Medical Centre
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av CF som dokumentert av ett eller flere kliniske trekk i samsvar med CF-fenotypen eller positiv CF-nyfødtskjerm OG ett eller flere av følgende kriterier:

    1. Et dokumentert svetteklorid ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilokarpiniontoforese (QPIT)
    2. En dokumentert genotype med to sykdomsfremkallende mutasjoner i CFTR-genet
  2. Informert samtykke fra forelder eller foresatt
  3. Alder ≥ 36 måneder og ≤72 måneder ved screeningbesøk
  4. Evne til å overholde medisinbruk, studiebesøk og studieprosedyrer som bedømt av stedets utreder
  5. Evne til å samarbeide med CT-thorax ved innmeldingsbesøket som bestemt av lungefunksjonsteknikeren

Ekskluderingskriterier:

  1. CT thorax innen 8 måneder før screeningbesøket
  2. Akutt interkurrent luftveisinfeksjon, definert som en økning i hoste, hvesing eller respirasjonsfrekvens med utbrudd innen 3 uker før screening eller registreringsbesøk
  3. Akutt hvesing ved screening eller påmeldingsbesøk
  4. Oksygenmetning < 95 % (<90 % i sentre som ligger over 4000 fots høyde) ved screening eller registreringsbesøk
  5. Andre store organdysfunksjoner, unntatt bukspyttkjerteldysfunksjon
  6. Fysiske funn som ville kompromittere sikkerheten til deltakeren eller kvaliteten på studiedataene som bestemt av stedets etterforsker
  7. Undersøkende narkotikabruk innen 30 dager før screening eller registreringsbesøk
  8. Behandling med inhalert HS ved enhver konsentrasjon innen 30 dager før screening eller registreringsbesøk
  9. Innvielse (dvs. ny resept) av ethvert inhalert fuktighetsgivende middel som mannitol eller mukolytiske midler som dornase alfa innen 30 dager før screening eller registreringsbesøk
  10. Kronisk lungesykdom som ikke er relatert til CF
  11. Manglende evne til å tolerere første dose studiebehandling ved innskrivningsbesøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Aktiv behandlingsgruppe
7 % hypertonisk saltvann administrert via inhalasjon to ganger daglig i 48 uker
Legemiddel: Active Treatment Group 7 % hypertonisk saltvann

Legemiddel: 7 % hypertonisk saltvann (HS) 4 mL HS vil bli administrert via inhalasjon to ganger daglig i 48 uker. Leveringssystemet er en PARI Sprint Junior forstøver med PARI Baby ansiktsmaske eller munnstykke drevet av en PARI kompressor (PARI Vios® Pro i USA, PARI BOY SX i Australia og Europa).

Andre navn:

Hyper-Sal™, inhalert saltvann
Aktiv komparator: Kontrollgruppe
0,9 % isotonisk saltvann administrert via inhalasjon to ganger daglig i 48 uker
Legemiddel: Kontrollgruppe 0,9 % isotonisk saltvann

Legemiddel: 0,9 % isotonisk saltvann (IS) 4 mL IS vil bli administrert via inhalasjon to ganger daglig i 48 uker. Tilførselssystemet er det samme som for testproduktet.

Andre navn: Normal saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bryst CT
Tidsramme: 48 uker
Forskjellen i PRAGMA-CF %Dis mellom HS og IS studiearm ved slutten av studien (48 uker), justert for baseline, målt fra standardisert CT thorax.
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PRAGMA-CF Delpoeng
Tidsramme: 48 uker

i) Forskjellen i PRAGMA-CF sub-score, %Bx (volumandelen av lungen med bronkiektasi) og %TA (volumandelen av lungen med innestengt luft), mellom baseline CT og 48 ukers CT.

ii) Det absolutte antall luftveier, luftveisdimensjoner og AA-forhold fra TLC CT-er, oppnådd ved det 48 uker lange besøket.
48 uker
Lungeclearance Index (LCI)
Tidsramme: 48 uker
Forskjellen i LCI, målt ved N2 MBW, fra baseline til 48 uker
48 uker
Tverrsnitts- og longitudinelle sammenhenger
Tidsramme: 48 uker
Tverrsnitts- og longitudinelle forhold mellom primære og sekundære PRAGMA-CF-utfall (%Dis, %Bx og %TA) og MBW-utfall (LCI), luftveisdimensjoner og PRAGMA-CF- og MBW-utfall, samt CFQ-R-skåre og PRAGMA -CF og MBW
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Samarbeidspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Harm Tiddens, MD, PhD, Erasmus Medical Centre, Rotterdam
  • Hovedetterforsker: Stephen Stick, MD, PhD, Telethon Kids Institute, Perth
  • Hovedetterforsker: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital, Seattle
  • Hovedetterforsker: Stephanie Davis, MD, Indiana University, Indianapolis
  • Hovedetterforsker: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC, The Hospital for Sick Children

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

15. desember 2020

Studiet fullført (Faktiske)

25. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. oktober 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2016

Først lagt ut (Antatt)

1. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHIP002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere