Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hypertoninen suolaliuos esikoululaisilla + CT (SHIP-CT)

torstai 7. maaliskuuta 2024 päivittänyt: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Hypertoninen suolaliuos esikouluikäisillä, joilla on kystinen fibroosi ja keuhkojen rakenne tietokonetomografialla (CT) mitattuna

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, vähentääkö 7-prosenttisen hypertonisen suolaliuoksen (HS) hengittäminen kahdesti päivässä 48 viikon ajan rakenteellista keuhkosairautta tietokonetomografialla (CT) arvioituna verrattuna esikouluikäisten lasten 0,9-prosenttisen isotonisen suolaliuoksen (IS) hengittämiseen. (3–6-vuotiaat), joilla on kystinen fibroosi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Useat havaintotutkimukset ovat osoittaneet, että alle 6-vuotiailla kystistä fibroosia (CF) sairastavilla potilailla on kliinisesti hiljaisia ​​hengitystievaurioita. Kiinnostus tämän keuhkosairauden etenemisen estämiseksi tai hidastamiseksi CF:ssä on kasvavaa varhaiseen hoitoon. SHIP-CT:ssä tutkijat arvioivat HS:n hoidon vaikutuksia suhteessa IS:iin keuhkojen rakenteellisen keuhkosairauden mittareilla, jotka on saatu rintakehän TT:stä käyttämällä uutta pisteytysjärjestelmää, joka on herkkä varhaisille keuhkojen muutoksille, Perth-Rotterdam Annotated Grid Morphometric Analysis -menetelmää CF:lle (PRAGMA). -CF), joka ilmaisee sairaiden hengitysteiden (%Dis), keuhkoputkentulehdusten (%Bx) ja loukkuun jääneen ilman (%TA) tilavuusprosentin. Toissijaisena arviona rakenteellisista hengitysteiden vaurioista tutkijat käyttävät kuva-analyysijärjestelmää hengitysteiden mitat suhteessa viereisiin valtimoihin (AA-järjestelmä). Pitkittäisiä muutoksia TT-mittauksissa verrataan myös keuhkojen toiminnan muutoksiin, jotka mitataan keuhkojen puhdistumaindeksillä (LCI), joka on saatu N2 Multiple Breath Washout (MBW) -testillä, ja kliinisiin tuloksiin.

Ensisijainen hypoteesi on, että HS vähentää rakenteellista keuhkosairautta PRAGMA-CF-tietokonetomografian pisteytyksen perusteella suhteessa IS:ään 48 viikon hoitojakson aikana esikouluikäisillä CF-lapsilla.

SHIP-CT on rinnakkainen tutkimus SHIP001:n kanssa (ClinicalTrials.gov Tunniste NCT02378467). Pohjois-Amerikassa toimivan SHIP001:n ensisijainen hypoteesi on, että verrattuna IS:ään HS parantaa LCI:tä, joka on ventilaation heterogeenisyyden mitta, 48 viikon hoitojakson aikana esikouluikäisillä CF-lapsilla. SHIP-CT-tutkimuksessa (SHIP002) käytetään lähes identtistä tutkimussuunnitelmaa kuin SHIP001-tutkimuksessa, samankaltaisilla kelpoisuuskriteereillä ja hoitoryhmillä sen määrittämiseksi, vähentääkö HS rakenteellista keuhkosairautta mitattuna rintakehän tietokonetomografialla (CT) sen lisäksi, että se stabiloi. tai parantaa toiminnallisia tuloksia LCI:llä mitattuna.

Tämä on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa arvioidaan rakenteellista keuhkosairautta 3–5-vuotiailla CF-lapsilla. Osallistujat satunnaistetaan 1:1 saamaan 7 % hypertonista suolaliuosta (hoitoryhmä) vs. 0,9 % isotonista suolaliuosta (kontrolliryhmä) kahdesti päivässä suihkusumuttimen kautta 48 viikon ajan. Opintokäyntejä tehdään seulonnan, ilmoittautumisen yhteydessä ja viikoilla 12, 24, 36 ja 48. Vanhempiin tai lailliseen huoltajaan otetaan yhteyttä viikoilla 1, 4 ja 8 terveydentilan muutosten, haittatapahtumien, samanaikaisten lääkkeiden/hoitojen dokumentoimiseksi ja tutkimushoidon noudattamisen edistämiseksi. Myös vanhempiin tai lailliseen huoltajaan ollaan yhteydessä noin 6 viikon välein käyntien 3, 4, 5 ja 6 välisenä aikana yksittäisten tutkimushoitoon tai tutkimukseen osallistumiseen liittyvien kysymysten tai huolenaiheiden selvittämiseksi sekä terveydentilan, lääkkeiden ja hoitojen muutosten dokumentoimiseksi.

Osallistujien kokonaiskesto on enintään 53 viikkoa. Koska ilmoittautuminen kestää noin 18 kuukautta, tutkimuksen kokonaiskeston odotetaan olevan jopa 30 kuukautta (18 kuukautta ilmoittautumista plus 12 kuukautta viimeisille osallistujille, jotka ovat osallistuneet tutkimukseen).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

116

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Sophia Children's Hospital at Erasmus Medical Centre
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Women's and Children Hospital
      • Brisbane, Australia
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital
      • Newcastle, Australia
        • John Hunter Children's Hospital
      • Sydney, Australia
        • Children's Hospital at Westmead
      • Sydney, Australia
        • Sydney Children's Hospital at Randwick
      • West Perth, Australia
        • Perth Children's Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Children's Hospital
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven - Gasthuisberg Ziekenhuis
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Bambini Gesu Children's Hospital
      • Verona, Italia, 37126
        • Ospedale Civile Maggiore
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Kids
  • Ranska
      • Lyon, Ranska
        • Hospice Civils de Lyon
      • Paris, Ranska
        • Hospital Robert Debre
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Copenhagen University Hospital Rigshospitalet
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. CF-diagnoosi, jonka todistaa yksi tai useampi kliininen piirre, joka vastaa CF-fenotyyppiä tai positiivinen CF-vastasyntyneen seulonta JA yksi tai useampi seuraavista kriteereistä:

    1. Dokumentoitu hikikloridi ≥ 60 mekv/l kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesilla (QPIT)
    2. Dokumentoitu genotyyppi, jossa on kaksi sairautta aiheuttavaa mutaatiota CFTR-geenissä
  2. Vanhemman tai laillisen huoltajan tietoinen suostumus
  3. Ikä ≥ 36 kuukautta ja ≤ 72 kuukautta seulontakäynnillä
  4. Kyky noudattaa lääkkeiden käyttöä, opintokäyntejä ja tutkimusmenetelmiä tutkijan arvioiden mukaan
  5. Kyky tehdä yhteistyötä rintakehän TT:n kanssa ilmoittautumiskäynnillä keuhkojen toimintateknikon määrittämänä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Rintakehän TT 8 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
  2. Akuutti väliaikainen hengitystieinfektio, joka määritellään yskän, hengityksen vinkumisen tai hengitystiheyden lisääntymisenä, joka alkaa 3 viikon sisällä ennen seulonta- tai ilmoittautumiskäyntiä
  3. Akuutti hengityksen vinkuminen seulonta- tai ilmoittautumiskäynnillä
  4. Happisaturaatio < 95 % (< 90 % keskuksissa, jotka sijaitsevat yli 4000 jalkaa) seulonta- tai ilmoittautumiskäynnillä
  5. Muut merkittävät elinten toimintahäiriöt, lukuun ottamatta haiman toimintahäiriötä
  6. Fyysiset löydökset, jotka vaarantaisivat osallistujan turvallisuuden tai tutkimustietojen laadun tutkijan määrittämänä
  7. Huumeiden käytön tutkinta 30 päivän sisällä ennen seulonta- tai ilmoittautumiskäyntiä
  8. Hoito inhaloitavalla HS:llä millä tahansa pitoisuudella 30 päivän sisällä ennen seulonta- tai ilmoittautumiskäyntiä
  9. Aloitus (esim. uusi resepti) mitä tahansa inhaloitavaa kosteuttavaa ainetta, kuten mannitolia tai mukolyyttisiä aineita, kuten dornaasi-alfaa 30 päivän kuluessa ennen seulonta- tai ilmoittautumiskäyntiä
  10. Krooninen keuhkosairaus, joka ei liity CF:ään
  11. Kyvyttömyys sietää ensimmäistä tutkimushoitoannosta ilmoittautumiskäynnillä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aktiivinen hoitoryhmä
7 % hypertoninen suolaliuos, joka annetaan inhalaatiolla kahdesti päivässä 48 viikon ajan
Lääke: Aktiivinen hoitoryhmä 7 % hypertoninen suolaliuos

Lääke: 7 % hypertoninen suolaliuos (HS) 4 ml HS:tä annetaan inhalaatiolla kahdesti päivässä 48 viikon ajan. Toimitusjärjestelmä on PARI Sprint Junior -sumutin, jossa on PARI Baby -naamari tai PARI-kompressorilla toimiva suukappale (PARI Vios® Pro USA:ssa, PARI BOY SX Australiassa ja Euroopassa).

Muut nimet:

Hyper-Sal™, inhaloitava suolaliuos
Active Comparator: Ohjausryhmä
0,9 % isotoninen suolaliuos, joka annetaan inhalaatiolla kahdesti päivässä 48 viikon ajan
Lääke: Kontrolliryhmä 0,9 % isotoninen suolaliuos

Lääke: 0,9 % isotoninen suolaliuos (IS) 4 ml IS:tä annetaan inhalaatiolla kahdesti päivässä 48 viikon ajan. Annostelujärjestelmä on sama kuin testituotteella.

Muut nimet: Normaali suolaliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Rintakehän CT
Aikaikkuna: 48 viikkoa
PRAGMA-CF %Dis:n ero HS- ja IS-tutkimushaaran välillä tutkimuksen lopussa (48 viikkoa), lähtötasoon mukautettuna, mitattuna standardoidusta rintakehän TT:stä.
48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PRAGMA-CF:n osapisteet
Aikaikkuna: 48 viikkoa

i) Ero PRAGMA-CF-alapisteissä, %Bx (keuhkoputkentulehdusta sairastavan keuhkon tilavuusosuus) ja %TA (keuhkojen tilavuusosuus, jossa ilma on jäänyt), ero perustason TT:n ja 48 viikon TT:n välillä.

ii) hengitysteiden absoluuttinen lukumäärä, hengitysteiden mitat ja AA-suhteet TLC-TT:istä, hankittu 48 viikon käynnillä.
48 viikkoa
Keuhkojen puhdistumaindeksi (LCI)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Ero LCI:ssä, mitattuna N2 MBW:llä, lähtötasosta 48 viikkoon
48 viikkoa
Poikkileikkaus- ja pituussuhteet
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Primaaristen ja toissijaisten PRAGMA-CF-tulosten (%Dis, %Bx ja %TA) ja MBW-tulosten (LCI), hengitysteiden ulottuvuuksien ja PRAGMA-CF- ja MBW-tulosten sekä CFQ-R-pisteiden ja PRAGMA:n väliset poikkileikkaus- ja pituussuhteet -CF ja MBW
48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Yhteistyökumppanit

Cystic Fibrosis Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Harm Tiddens, MD, PhD, Erasmus Medical Centre, Rotterdam
  • Päätutkija: Stephen Stick, MD, PhD, Telethon Kids Institute, Perth
  • Päätutkija: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital, Seattle
  • Päätutkija: Stephanie Davis, MD, Indiana University, Indianapolis
  • Päätutkija: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC, The Hospital for Sick Children

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 24. maaliskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 15. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 25. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 27. lokakuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. lokakuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHIP002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa