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Hypertonische Kochsalzlösung bei Vorschulkindern + CT (SHIP-CT)

7. März 2024 aktualisiert von: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Hypertonische Kochsalzlösung bei Vorschulkindern mit Mukoviszidose und Lungenstruktur, gemessen mittels Computertomographie (CT)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, zu beurteilen, ob die Inhalation von 7 %iger hypertoner Kochsalzlösung (HS) zweimal täglich über 48 Wochen die strukturelle Lungenerkrankung reduziert, wie durch Computertomographie (CT) beurteilt, im Vergleich zur Inhalation von 0,9 % isotonischer Kochsalzlösung (IS) bei Vorschulkindern (Alter 3 bis 6) mit Mukoviszidose.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Mehrere Beobachtungsstudien haben gezeigt, dass Patienten mit Mukoviszidose (CF) unter oder gleich 6 Jahren klinisch stille Atemwegsschäden aufweisen. Es besteht ein wachsendes Interesse an der frühzeitigen Einleitung von Therapien, um das Fortschreiten dieser Lungenerkrankung bei CF zu verhindern oder zu verzögern. In SHIP-CT werden die Forscher die Behandlungseffekte von HS im Vergleich zu IS auf Messungen struktureller Lungenerkrankungen bewerten, die aus der Thorax-CT unter Verwendung eines neuartigen Bewertungssystems ermittelt wurden, das auf frühe Lungenveränderungen reagiert, der Perth-Rotterdam Annotated Grid Morphometrische Analysemethode für CF (PRAGMA). -CF), das den Volumenprozentsatz erkrankter Atemwege (%Dis), Bronchiektasen (%Bx) und eingeschlossener Luft (%TA) quantifiziert. Als sekundäre Bewertung struktureller Atemwegsschäden werden die Forscher ein Bildanalysesystem verwenden, um die Abmessungen der Atemwege im Verhältnis zu angrenzenden Arterien zu messen (AA-System). Längsveränderungen der CT-Messungen werden auch mit Veränderungen der Lungenfunktion, gemessen anhand des Lungen-Clearance-Index (LCI), der durch N2 Multiple Breath Washout (MBW) ermittelt wurde, und mit klinischen Ergebnissen verglichen.

Die primäre Hypothese ist, dass HS strukturelle Lungenerkrankungen reduziert, wie anhand des PRAGMA-CF-Computertomographie-Scores im Vergleich zu IS während des 48-wöchigen Behandlungszeitraums bei Vorschulkindern mit CF beurteilt wird.

SHIP-CT ist eine Parallelstudie zu SHIP001 (ClinicalTrials.gov Kennung NCT02378467). Die Haupthypothese von SHIP001, das in Nordamerika läuft, ist, dass HS im Vergleich zu IS den LCI, ein Maß für die Heterogenität der Beatmung, während des 48-wöchigen Behandlungszeitraums bei Vorschulkindern mit CF verbessern wird. Die SHIP-CT-Studie (SHIP002) wird ein nahezu identisches Studiendesign wie die SHIP001-Studie mit ähnlichen Zulassungskriterien und Behandlungsarmen verwenden, um zu bestimmen, ob HS zusätzlich zur Stabilisierung strukturelle Lungenerkrankungen reduziert, gemessen durch Thorax-Computertomographie (CT). oder Verbesserung der funktionellen Ergebnisse, gemessen am LCI.

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Parallelgruppenstudie zur Beurteilung struktureller Lungenerkrankungen bei Kindern mit CF im Alter von 3 bis 5 Jahren zum Zeitpunkt der Einschreibung. Die Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhalten 7 % hypertone Kochsalzlösung (Behandlungsarm) vs. 0,9 % isotonische Kochsalzlösung (Kontrollarm), die 48 Wochen lang zweimal täglich über einen Düsenvernebler verabreicht wird. Studienbesuche finden beim Screening, bei der Einschreibung und in den Wochen 12, 24, 36 und 48 statt. Die Eltern oder der Erziehungsberechtigte werden in den Wochen 1, 4 und 8 kontaktiert, um Veränderungen im Gesundheitszustand, unerwünschte Ereignisse, Begleitmedikamente/-behandlungen zu dokumentieren und die Einhaltung der Studienbehandlung zu fördern. Die Eltern oder der Erziehungsberechtigte werden außerdem etwa alle 6 Wochen zwischen Besuch 3, 4, 5 und 6 kontaktiert, um individuelle Probleme oder Bedenken im Zusammenhang mit der Studienbehandlung oder Studienteilnahme zu klären und Änderungen im Gesundheitszustand, bei Medikamenten und Behandlungen zu dokumentieren.

Die Gesamtdauer der Teilnahme der Teilnehmer beträgt bis zu 53 Wochen. Da die Einschreibung etwa 18 Monate dauern wird, wird die Gesamtdauer der Studie voraussichtlich bis zu 30 Monate betragen (18 Monate Einschreibung plus 12 Monate für die letzten Teilnehmer, die ihre Teilnahme an der Studie abschließen).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

116

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Women's and Children Hospital
      • Brisbane, Australien
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital
      • Newcastle, Australien
        • John Hunter Children's Hospital
      • Sydney, Australien
        • Children's Hospital at Westmead
      • Sydney, Australien
        • Sydney Children's Hospital at Randwick
      • West Perth, Australien
        • Perth Children's Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Children's Hospital
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven - Gasthuisberg Ziekenhuis
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Copenhagen University Hospital Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Hospice Civils de Lyon
      • Paris, Frankreich
        • Hospital Robert Debre
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Bambini Gesu Children's Hospital
      • Verona, Italien, 37126
        • Ospedale Civile Maggiore
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Kids
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
        • Sophia Children's Hospital at Erasmus Medical Centre
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von CF, nachgewiesen durch ein oder mehrere klinische Merkmale, die mit dem CF-Phänotyp oder einem positiven CF-Neugeborenen-Screening übereinstimmen, UND durch eines oder mehrere der folgenden Kriterien:

    1. Ein dokumentierter Schweißchloridwert ≥ 60 mEq/L durch quantitative Pilocarpin-Iontophorese (QPIT)
    2. Ein dokumentierter Genotyp mit zwei krankheitsverursachenden Mutationen im CFTR-Gen
  2. Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten
  3. Alter ≥ 36 Monate und ≤ 72 Monate beim Screening-Besuch
  4. Fähigkeit zur Einhaltung des Medikamentengebrauchs, der Studienbesuche und der Studienabläufe nach Beurteilung durch den Studienleiter
  5. Fähigkeit zur Zusammenarbeit mit der Thorax-CT beim Einschreibungsbesuch, wie vom Lungenfunktionstechniker festgelegt

Ausschlusskriterien:

  1. Thorax-CT innerhalb von 8 Monaten vor dem Screening-Besuch
  2. Akute interkurrente Atemwegsinfektion, definiert als Anstieg von Husten, Keuchen oder Atemfrequenz mit Beginn innerhalb von 3 Wochen vor dem Screening oder Aufnahmebesuch
  3. Akutes Keuchen beim Screening oder Aufnahmebesuch
  4. Sauerstoffsättigung < 95 % (< 90 % in Zentren über 4000 Fuß Höhe) beim Screening- oder Einschreibungsbesuch
  5. Andere schwere Organfunktionsstörungen, mit Ausnahme der Pankreasfunktionsstörung
  6. Körperliche Befunde, die die Sicherheit des Teilnehmers oder die vom Prüfer vor Ort ermittelte Qualität der Studiendaten gefährden würden
  7. Untersuchungshafter Drogenkonsum innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Aufnahmebesuch
  8. Behandlung mit inhaliertem HS in beliebiger Konzentration innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Aufnahmebesuch
  9. Einweihung (d. h. (neues Rezept) eines inhalierten Feuchtigkeitsmittels wie Mannit oder schleimlösender Mittel wie Dornase Alpha innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening- oder Aufnahmebesuch
  10. Chronische Lungenerkrankung, die nicht mit CF zusammenhängt
  11. Unfähigkeit, die erste Dosis der Studienbehandlung beim Aufnahmebesuch zu vertragen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aktive Behandlungsgruppe
7%ige hypertonische Kochsalzlösung, die 48 Wochen lang zweimal täglich durch Inhalation verabreicht wird
Arzneimittel: Aktive Behandlungsgruppe 7 % hypertone Kochsalzlösung

Medikament: 7 %ige hypertone Kochsalzlösung (HS). 4 ml HS werden 48 Wochen lang zweimal täglich durch Inhalation verabreicht. Das Verabreichungssystem ist ein PARI Sprint Junior-Vernebler mit einer PARI Baby-Gesichtsmaske oder einem PARI Baby-Mundstück, das von einem PARI-Kompressor angetrieben wird (PARI Vios® Pro in den USA, PARI BOY SX in Australien und Europa).

Andere Namen:

Hyper-Sal™, inhalierte Kochsalzlösung
Aktiver Komparator: Kontrollgruppe
0,9%ige isotonische Kochsalzlösung, die 48 Wochen lang zweimal täglich durch Inhalation verabreicht wird
Arzneimittel: Kontrollgruppe 0,9 % isotonische Kochsalzlösung

Medikament: 0,9 % isotonische Kochsalzlösung (IS). 4 ml IS werden 48 Wochen lang zweimal täglich durch Inhalation verabreicht. Das Verabreichungssystem ist das gleiche wie beim Testprodukt.

Andere Namen: Normale Kochsalzlösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Brust-CT
Zeitfenster: 48 Wochen
Der Unterschied im PRAGMA-CF %Dis zwischen HS- und IS-Studienarm am Ende der Studie (48 Wochen), angepasst an den Ausgangswert, gemessen anhand einer standardisierten Thorax-CT.
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PRAGMA-CF-Unterbewertungen
Zeitfenster: 48 Wochen

i) Der Unterschied in den PRAGMA-CF-Subscores, %Bx (der Volumenanteil der Lunge mit Bronchiektasen) und %TA (der Volumenanteil der Lunge mit eingeschlossener Luft) zwischen der Basis-CT und der 48-Wochen-CT.

ii) Die absolute Anzahl der Atemwege, Atemwegsabmessungen und AA-Verhältnisse aus TLC-CTs, erfasst beim 48-wöchigen Besuch.
48 Wochen
Lung Clearance Index (LCI)
Zeitfenster: 48 Wochen
Der Unterschied im LCI, gemessen durch N2 MBW, vom Ausgangswert bis zur 48. Woche
48 Wochen
Querschnitts- und Längsbeziehungen
Zeitfenster: 48 Wochen
Querschnitts- und Längsschnittbeziehungen zwischen primären und sekundären PRAGMA-CF-Ergebnissen (%Dis, %Bx und %TA) und MBW-Ergebnissen (LCI), Atemwegsdimensionen und PRAGMA-CF- und MBW-Ergebnissen sowie CFQ-R-Scores und PRAGMA -CF und MBW
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Mitarbeiter

Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Harm Tiddens, MD, PhD, Erasmus Medical Centre, Rotterdam
  • Hauptermittler: Stephen Stick, MD, PhD, Telethon Kids Institute, Perth
  • Hauptermittler: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital, Seattle
  • Hauptermittler: Stephanie Davis, MD, Indiana University, Indianapolis
  • Hauptermittler: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC, The Hospital for Sick Children

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. März 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Dezember 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Oktober 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Oktober 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHIP002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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NEIN

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