Fyziologický roztok hypertonický u předškoláků + CT (SHIP-CT)
Fyziologický roztok hypertonický u předškoláků s cystickou fibrózou a strukturou plic měřeno počítačovou tomografií (CT)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Několik observačních studií ukázalo, že pacienti s cystickou fibrózou (CF) mladší nebo rovnající se 6 letům mají klinicky němé poškození dýchacích cest. Roste zájem o včasné zahájení terapií k prevenci nebo oddálení progrese tohoto plicního onemocnění u CF. V SHIP-CT budou vyšetřovatelé hodnotit léčebné účinky HS ve vztahu k IS na měření strukturálního onemocnění plic získaných z CT hrudníku pomocí nového skórovacího systému citlivého na časné plicní změny, metody Perth-Rotterdam Annotated Grid Morphometric Analysis pro CF (PRAGMA -CF), která kvantifikuje objemové procento nemocných dýchacích cest (%Dis), bronchiektázie (%Bx) a zachyceného vzduchu (%TA). Jako sekundární hodnocení strukturálního poškození dýchacích cest použijí vyšetřovatelé systém analýzy obrazu k měření rozměrů dýchacích cest vzhledem k přilehlým tepnám (AA-systém). Podélné změny v měření CT budou také porovnány se změnami funkce plic měřenými indexem clearance plic (LCI) získaným pomocí N2 Multiple Breath Washout (MBW) as klinickými výsledky.
Primární hypotézou je, že HS sníží strukturální plicní onemocnění, jak bylo hodnoceno skóre počítačové tomografie PRAGMA-CF ve vztahu k IS během 48týdenního léčebného období u předškolních dětí s CF.
SHIP-CT je paralelní studie k SHIP001 (ClinicalTrials.gov Identifikátor NCT02378467). Primární hypotéza SHIP001, která probíhá v Severní Americe, je ta, že ve srovnání s IS zlepší HS LCI, měřítko ventilační heterogenity, během 48týdenního léčebného období u předškolních dětí s CF. Studie SHIP-CT (SHIP002) bude používat téměř identický design studie jako studie SHIP001 s podobnými kritérii způsobilosti a léčebnými rameny, aby se zjistilo, zda HS kromě stabilizace snižuje strukturální plicní onemocnění měřené pomocí počítačové tomografie hrudníku (CT). nebo zlepšení funkčních výsledků měřených pomocí LCI.
Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie s paralelními skupinami hodnotící strukturální onemocnění plic u dětí s CF ve věku 3 až 5 let při zařazení. Účastníci budou randomizováni v poměru 1:1, aby dostávali 7% hypertonický fyziologický roztok (léčebné rameno) vs. 0,9% izotonický fyziologický roztok (kontrolní rameno) podávaný dvakrát denně pomocí tryskového nebulizéru po dobu 48 týdnů. Studijní návštěvy se uskuteční při screeningu, zápisu a ve 12., 24., 36. a 48. týdnu. Rodiče nebo zákonní zástupci budou kontaktováni v 1., 4. a 8. týdnu, aby zdokumentovali změny zdravotního stavu, nežádoucí příhody, souběžné léky/léčby a podpořili dodržování studijních léčebných postupů. Přibližně každých 6 týdnů mezi návštěvou 3, 4, 5 a 6 budou také kontaktováni rodiče nebo zákonní zástupci, aby řešili jednotlivé problémy nebo obavy související s léčbou ve studii nebo účastí ve studii a za účelem zdokumentování změn zdravotního stavu, léků a léčby.
Celková délka účasti účastníků bude až 53 týdnů. Vzhledem k tomu, že k zápisu dojde během přibližně 18 měsíců, očekává se, že celková doba trvání studie bude až 30 měsíců (18 měsíců zápis plus 12 měsíců pro poslední účastníky, kteří dokončí účast ve studii).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Adelaide, Austrálie
- Royal Women's and Children Hospital
-
Brisbane, Austrálie
- Lady Cilento Children's Hospital
-
Melbourne, Austrálie
- Royal Children's Hospital
-
Newcastle, Austrálie
- John Hunter Children's Hospital
-
Sydney, Austrálie
- Children's Hospital at Westmead
-
Sydney, Austrálie
- Sydney Children's Hospital at Randwick
-
West Perth, Austrálie
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie
- Universitair Ziekenhuis Children's Hospital
-
Leuven, Belgie
- UZ Leuven - Gasthuisberg Ziekenhuis
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko
- Copenhagen University Hospital Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Lyon, Francie
- Hospice Civils de Lyon
-
Paris, Francie
- Hospital Robert Debre
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko
- Sophia Children's Hospital at Erasmus Medical Centre
-
-
-
-
-
Roma, Itálie, 00165
- Bambini Gesu Children's Hospital
-
Verona, Itálie, 37126
- Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- Hospital for Sick Kids
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
Diagnóza CF doložená jedním nebo více klinickými rysy konzistentními s fenotypem CF nebo pozitivním screeningem CF novorozenců A jedním nebo více z následujících kritérií:
- Zdokumentovaný chlorid potu ≥ 60 mEq/l kvantitativní pilokarpinovou iontoforézou (QPIT)
- Dokumentovaný genotyp se dvěma mutacemi způsobujícími onemocnění v genu CFTR
- Informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce
- Věk ≥ 36 měsíců a ≤ 72 měsíců při screeningové návštěvě
- Schopnost dodržovat užívání léků, studijní návštěvy a studijní postupy podle posouzení zkoušejícího na místě
- Schopnost spolupracovat s CT hrudníku při vstupní návštěvě, jak určí technik plicních funkcí
Kritéria vyloučení:
- CT hrudníku do 8 měsíců před screeningovou návštěvou
- Akutní interkurentní respirační infekce, definovaná jako zvýšení kašle, sípání nebo dechové frekvence s nástupem do 3 týdnů před screeningem nebo návštěvou zápisu
- Akutní sípání při screeningu nebo při vstupní návštěvě
- Nasycení kyslíkem < 95 % (< 90 % v centrech umístěných nad nadmořskou výškou 4 000 stop) při screeningu nebo při registraci
- Jiná hlavní orgánová dysfunkce, s výjimkou dysfunkce slinivky břišní
- Fyzikální nálezy, které by mohly ohrozit bezpečnost účastníka nebo kvalitu dat studie, jak je určil zkoušející na místě
- Zkoumané užívání drog do 30 dnů před screeningem nebo registrační návštěvou
- Léčba inhalačním HS v jakékoli koncentraci během 30 dnů před screeningem nebo návštěvou zařazování
- Iniciace (tj. nový předpis) jakéhokoli inhalačního hydratačního činidla, jako je mannitol nebo mukolytických činidel, jako je dornáza alfa, během 30 dnů před screeningem nebo návštěvou
- Chronické plicní onemocnění nesouvisející s CF
- Neschopnost tolerovat první dávku studijní léčby při vstupní návštěvě
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Aktivní léčebná skupina
7% hypertonický fyziologický roztok podávaný inhalací dvakrát denně po dobu 48 týdnů
|
Lék: 7% hypertonický fyziologický roztok (HS) 4 ml HS budou podávány inhalací dvakrát denně po dobu 48 týdnů. Aplikačním systémem je nebulizér PARI Sprint Junior s obličejovou maskou PARI Baby nebo náustkem poháněným kompresorem PARI (PARI Vios® Pro v USA, PARI BOY SX v Austrálii a Evropě). Ostatní jména: Hyper-Sal™, inhalační fyziologický roztok |
|
Aktivní komparátor: Kontrolní skupina
0,9% izotonický fyziologický roztok podávaný inhalací dvakrát denně po dobu 48 týdnů
|
Lék: 0,9% izotonický fyziologický roztok (IS) 4 ml IS budou podávány inhalací dvakrát denně po dobu 48 týdnů Systém podávání je stejný jako u testovaného produktu. Další názvy: Normální fyziologický roztok |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
CT hrudníku
Časové okno: 48 týdnů
|
Rozdíl v PRAGMA-CF %Dis mezi ramenem studie HS a IS na konci studie (48 týdnů), upravený pro výchozí hodnotu, měřeno ze standardizovaného CT hrudníku.
|
48 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dílčí skóre PRAGMA-CF
Časové okno: 48 týdnů
|
i) Rozdíl v dílčích skóre PRAGMA-CF, %Bx (objemový podíl plic s bronchiektáziemi) a %TA (objemový podíl plic se zachyceným vzduchem), mezi základním CT a 48týdenním CT. ii) Absolutní počet dýchacích cest, rozměry dýchacích cest a poměry AA z TLC CT, získané při 48týdenní návštěvě. |
48 týdnů
|
|
Index plicní clearance (LCI)
Časové okno: 48 týdnů
|
Rozdíl v LCI, měřený pomocí N2 MBW, od výchozí hodnoty do 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
Průřezové a podélné vztahy
Časové okno: 48 týdnů
|
Průřezové a dlouhodobé vztahy mezi primárními a sekundárními výsledky PRAGMA-CF (%Dis, %Bx a %TA) a výsledky MBW (LCI), rozměry dýchacích cest a výsledky PRAGMA-CF a MBW, stejně jako skóre CFQ-R a PRAGMA -CF a MBW
|
48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Harm Tiddens, MD, PhD, Erasmus Medical Centre, Rotterdam
- Vrchní vyšetřovatel: Stephen Stick, MD, PhD, Telethon Kids Institute, Perth
- Vrchní vyšetřovatel: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital, Seattle
- Vrchní vyšetřovatel: Stephanie Davis, MD, Indiana University, Indianapolis
- Vrchní vyšetřovatel: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC, The Hospital for Sick Children
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Rosenow T, Oudraad MC, Murray CP, Turkovic L, Kuo W, de Bruijne M, Ranganathan SC, Tiddens HA, Stick SM; Australian Respiratory Early Surveillance Team for Cystic Fibrosis (AREST CF). PRAGMA-CF. A Quantitative Structural Lung Disease Computed Tomography Outcome in Young Children with Cystic Fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2015 May 15;191(10):1158-65. doi: 10.1164/rccm.201501-0061OC.
- Ramsey KA, Rosenow T, Turkovic L, Skoric B, Banton G, Adams AM, Simpson SJ, Murray C, Ranganathan SC, Stick SM, Hall GL; AREST CF. Lung Clearance Index and Structural Lung Disease on Computed Tomography in Early Cystic Fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2016 Jan 1;193(1):60-7. doi: 10.1164/rccm.201507-1409OC.
- Tiddens HAWM, Chen Y, Andrinopoulou ER, Davis SD, Rosenfeld M, Ratjen F, Kronmal RA, Hinckley Stukovsky KD, Dasiewicz A, Stick SM; SHIP-CT Study Group. The effect of inhaled hypertonic saline on lung structure in children aged 3-6 years with cystic fibrosis (SHIP-CT): a multicentre, randomised, double-blind, controlled trial. Lancet Respir Med. 2022 Jul;10(7):669-678. doi: 10.1016/S2213-2600(21)00546-4. Epub 2022 Mar 11.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SHIP002
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .