Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Saltvandshyperton i førskolebørn + CT (SHIP-CT)

7. marts 2024 opdateret af: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Saltvandshypertonisk hos førskolebørn med cystisk fibrose og lungestruktur målt ved computertomografi (CT)

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere, om inhalation af 7 % hypertonisk saltvand (HS) to gange dagligt i 48 uger reducerer strukturel lungesygdom vurderet ved computertomografi (CT) sammenlignet med inhalation af 0,9 % isotonisk saltvand (IS) hos førskolebørn (i alderen 3 til 6) med cystisk fibrose.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Adskillige observationsstudier har vist, at patienter med cystisk fibrose (CF) under eller lig med 6 år har klinisk tavse luftvejsskader. Der er stigende interesse for tidlig initiering af behandlinger for at forhindre eller forsinke udviklingen af ​​denne lungesygdom ved CF. I SHIP-CT vil efterforskerne evaluere behandlingseffekter af HS i forhold til IS på mål for strukturel lungesygdom opnået fra bryst-CT ved hjælp af et nyt scoringssystem, der er følsomt over for tidlige lungeforandringer, Perth-Rotterdam Annotated Grid Morphometric Analysis-metoden for CF (PRAGMA). -CF), der kvantificerer volumenprocenten af ​​syge luftveje (%Dis), bronkiektasi (%Bx) og indespærret luft (%TA). Som en sekundær evaluering af strukturel luftvejsskade vil efterforskerne bruge et billedanalysesystem til at måle luftvejsdimensioner i forhold til tilstødende arterier (AA-system). Longitudinelle ændringer i CT-mål vil også blive sammenlignet med ændringer i lungefunktion målt ved lungeclearance-indekset (LCI) opnået ved N2 Multiple Breath Washout (MBW) og med kliniske resultater.

Den primære hypotese er, at HS vil reducere strukturel lungesygdom vurderet ved PRAGMA-CF computertomografi-score i forhold til IS i den 48-ugers behandlingsperiode blandt førskolebørn med CF.

SHIP-CT er en parallel undersøgelse til SHIP001 (ClinicalTrials.gov Identifikator NCT02378467). Den primære hypotese for SHIP001, som kører i Nordamerika, er, at sammenlignet med IS vil HS forbedre LCI, et mål for ventilationsheterogenitet, i løbet af den 48-ugers behandlingsperiode blandt førskolebørn med CF. SHIP-CT-studiet (SHIP002) vil bruge et næsten identisk studiedesign som SHIP001-studiet, med lignende berettigelseskriterier og behandlingsarme, til at bestemme, om HS reducerer strukturel lungesygdom målt ved thorax computertomografi (CT), ud over at stabilisere eller forbedring af funktionelle resultater målt ved LCI.

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, kontrolleret, parallelgruppeforsøg, der vurderer strukturel lungesygdom hos børn med CF i alderen 3 til 5 år ved indskrivning. Deltagerne vil blive randomiseret 1:1 til at modtage 7 % hypertonisk saltvand (behandlingsarm) vs. 0,9 % isotonisk saltvand (kontrolarm) indgivet to gange dagligt via jetforstøver i 48 uger. Studiebesøg vil finde sted ved screening, indskrivning og i uge 12, 24, 36 og 48. Forældre eller den juridiske værge vil blive kontaktet i uge 1, 4 og 8 for at dokumentere ændringer i sundhedstilstand, uønskede hændelser, samtidig medicin/behandlinger og tilskynde til overholdelse af undersøgelsesbehandling. Forældre eller den juridiske værge vil også blive kontaktet cirka hver 6. uge mellem besøg 3, 4, 5 og 6 for at løse individuelle problemer eller bekymringer relateret til studiebehandling eller studiedeltagelse og for at dokumentere ændringer i sundhedstilstand, medicin og behandlinger.

Samlet varighed af deltagerens deltagelse vil være op til 53 uger. Da tilmeldingen vil ske over cirka 18 måneder, forventes den samlede varighed af undersøgelsen at være op til 30 måneder (18 måneders tilmelding plus 12 måneder for de sidste deltagere til at fuldføre studiedeltagelsen).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

116

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Women's and Children Hospital
      • Brisbane, Australien
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital
      • Newcastle, Australien
        • John Hunter Children's Hospital
      • Sydney, Australien
        • Children's Hospital at Westmead
      • Sydney, Australien
        • Sydney Children's Hospital at Randwick
      • West Perth, Australien
        • Perth Children's Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Children's Hospital
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven - Gasthuisberg Ziekenhuis
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Kids
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Copenhagen University Hospital Rigshospitalet
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Hospice Civils de Lyon
      • Paris, Frankrig
        • Hospital Robert Debre
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Sophia Children's Hospital at Erasmus Medical Centre
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Bambini Gesu Children's Hospital
      • Verona, Italien, 37126
        • Ospedale Civile Maggiore
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af CF som påvist af et eller flere kliniske træk, der stemmer overens med CF-fænotypen eller positiv CF-nyfødtscreening OG et eller flere af følgende kriterier:

    1. Et dokumenteret svedklorid ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilocarpiniontoforese (QPIT)
    2. En dokumenteret genotype med to sygdomsfremkaldende mutationer i CFTR-genet
  2. Informeret samtykke fra forælder eller værge
  3. Alder ≥ 36 måneder og ≤ 72 måneder ved screeningsbesøg
  4. Evne til at overholde medicinbrug, studiebesøg og undersøgelsesprocedurer som vurderet af stedets investigator
  5. Evne til at samarbejde med thorax CT ved indskrivningsbesøget som bestemt af lungefunktionsteknikeren

Ekskluderingskriterier:

  1. CT thorax inden for 8 måneder før screeningsbesøget
  2. Akut interkurrent luftvejsinfektion, defineret som en stigning i hoste, hvæsende vejrtrækning eller åndedrætsfrekvens med debut inden for 3 uger før screening eller indskrivningsbesøg
  3. Akut hvæsen ved screening eller tilmeldingsbesøg
  4. Iltmætning < 95 % (<90 % i centre beliggende over 4000 fods højde) ved screening eller tilmeldingsbesøg
  5. Anden større organdysfunktion, undtagen bugspytkirteldysfunktion
  6. Fysiske fund, der ville kompromittere deltagerens sikkerhed eller kvaliteten af ​​undersøgelsesdataene som bestemt af stedets investigator
  7. Undersøgende stofbrug inden for 30 dage før screening eller tilmeldingsbesøg
  8. Behandling med inhaleret HS ved enhver koncentration inden for 30 dage før screening eller indskrivningsbesøg
  9. Indledning (dvs. ny recept) af ethvert inhaleret fugtgivende middel såsom mannitol eller mukolytiske midler såsom dornase alfa inden for 30 dage før screenings- eller tilmeldingsbesøget
  10. Kronisk lungesygdom, der ikke er relateret til CF
  11. Manglende evne til at tolerere første dosis af undersøgelsesbehandling ved indskrivningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktiv Behandlingsgruppe
7 % hypertonisk saltvand indgivet via inhalation to gange dagligt i 48 uger
Medicin: Active Treatment Group 7% hypertonisk saltvand

Lægemiddel: 7 % hypertonisk saltvand (HS) 4 mL HS vil blive administreret via inhalation to gange dagligt i 48 uger. Indføringssystemet er en PARI Sprint Junior forstøver med en PARI Baby ansigtsmaske eller mundstykke drevet af en PARI kompressor (PARI Vios® Pro i USA, PARI BOY SX i Australien og Europa).

Andre navne:

Hyper-Sal™, inhaleret saltvand
Aktiv komparator: Kontrolgruppe
0,9 % isotonisk saltvand indgivet via inhalation to gange dagligt i 48 uger
Medicin: Kontrolgruppe 0,9 % isotonisk saltvand

Lægemiddel: 0,9 % isotonisk saltvand (IS) 4 mL IS vil blive administreret via inhalation to gange dagligt i 48 uger. Indgivelsessystemet er det samme som for testproduktet.

Andre navne: Normal saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bryst CT
Tidsramme: 48 uger
Forskellen i PRAGMA-CF %Dis mellem HS og IS undersøgelsesarm ved afslutningen af ​​undersøgelsen (48 uger), justeret for baseline, målt fra standardiseret bryst-CT.
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PRAGMA-CF Underscores
Tidsramme: 48 uger

i) Forskellen i PRAGMA-CF sub-scores, %Bx (volumenandelen af ​​lungen med bronkiektasi) og %TA (volumenandelen af ​​lungen med fanget luft), mellem baseline CT og 48 ugers CT.

ii) Det absolutte antal luftveje, luftvejsdimensioner og AA-forhold fra TLC CT'er, erhvervet ved det 48-ugers besøg.
48 uger
Lungeclearance Index (LCI)
Tidsramme: 48 uger
Forskellen i LCI, målt ved N2 MBW, fra baseline til 48 uger
48 uger
Tværsnits- og længdeforhold
Tidsramme: 48 uger
Tværsnits- og longitudinelle sammenhænge mellem primære og sekundære PRAGMA-CF-resultater (%Dis, %Bx og %TA) og MBW-resultater (LCI), luftvejsdimensioner og PRAGMA-CF- og MBW-resultater samt CFQ-R-score og PRAGMA -CF og MBW
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Samarbejdspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Harm Tiddens, MD, PhD, Erasmus Medical Centre, Rotterdam
  • Ledende efterforsker: Stephen Stick, MD, PhD, Telethon Kids Institute, Perth
  • Ledende efterforsker: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital, Seattle
  • Ledende efterforsker: Stephanie Davis, MD, Indiana University, Indianapolis
  • Ledende efterforsker: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC, The Hospital for Sick Children

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

25. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. oktober 2016

Først opslået (Anslået)

1. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHIP002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner