Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Zoute hypertonie bij kleuters + CT (SHIP-CT)

7 maart 2024 bijgewerkt door: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Zouthypertoon bij kleuters met cystische fibrose en longstructuur zoals gemeten met computertomografie (CT)

Het doel van deze studie is om te beoordelen of inademing van 7% hypertone zoutoplossing (HS) tweemaal daags gedurende 48 weken structurele longziekte vermindert, zoals beoordeeld door computertomografie (CT) in vergelijking met inademing van 0,9% isotone zoutoplossing (IS) bij kleuters (leeftijd 3 tot 6) met cystische fibrose.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Verschillende observationele onderzoeken hebben aangetoond dat cystic fibrosis (CF)-patiënten jonger dan of gelijk aan 6 jaar klinisch stille luchtwegbeschadiging hebben. Er is een groeiende belangstelling voor vroege start van therapieën om de progressie van deze longziekte bij CF te voorkomen of te vertragen. In SHIP-CT zullen de onderzoekers de behandelingseffecten van HS ten opzichte van IS evalueren op metingen van structurele longziekte verkregen uit thorax-CT met behulp van een nieuw scoresysteem dat gevoelig is voor vroege longveranderingen, de Perth-Rotterdam Annotated Grid Morphometric Analysis-methode voor CF (PRAGMA -CF), dat het volumepercentage van zieke luchtwegen (%Dis), bronchiëctasieën (%Bx) en ingesloten lucht (%TA) kwantificeert. Als secundaire evaluatie van structurele luchtwegbeschadiging zullen de onderzoekers een beeldanalysesysteem gebruiken om de luchtwegafmetingen te meten ten opzichte van aangrenzende slagaders (AA-systeem). Longitudinale veranderingen in CT-metingen zullen ook worden vergeleken met veranderingen in de longfunctie gemeten door de longklaringsindex (LCI) verkregen door N2 Multiple Breath Washout (MBW) en met klinische resultaten.

De primaire hypothese is dat HS de structurele longziekte zal verminderen, zoals beoordeeld door de PRAGMA-CF-computertomografiescore ten opzichte van IS tijdens de behandelingsperiode van 48 weken bij voorschoolse kinderen met CF.

SHIP-CT is een parallelle studie voor SHIP001 (ClinicalTrials.gov ID NCT02378467). De primaire hypothese van SHIP001, dat in Noord-Amerika wordt uitgevoerd, is dat HS in vergelijking met IS de LCI, een maatstaf voor heterogeniteit van ventilatie, zal verbeteren tijdens de behandelingsperiode van 48 weken bij voorschoolse kinderen met CF. De SHIP-CT-studie (SHIP002) zal een vrijwel identieke onderzoeksopzet gebruiken als de SHIP001-studie, met vergelijkbare geschiktheidscriteria en behandelingsarmen, om te bepalen of HS structurele longziekte vermindert, zoals gemeten met computertomografie (CT), naast stabiliserende of het verbeteren van functionele resultaten zoals gemeten door LCI.

Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde studie met parallelle groepen die structurele longziekte beoordeelt bij kinderen met CF in de leeftijd van 3 tot 5 jaar bij inschrijving. Deelnemers worden 1:1 gerandomiseerd om gedurende 48 weken tweemaal daags 7% hypertone zoutoplossing (behandelingsarm) versus 0,9% isotone zoutoplossing (controlearm) toegediend te krijgen via jetvernevelaar. Studiebezoeken vinden plaats bij screening, inschrijving en in week 12, 24, 36 en 48. Ouders of de wettelijke voogd worden gecontacteerd in week 1, 4 en 8 om veranderingen in de gezondheidsstatus, bijwerkingen, gelijktijdige medicatie/behandelingen te documenteren en therapietrouw aan te moedigen. Tussen bezoek 3, 4, 5 en 6 zal ook ongeveer elke 6 weken contact worden opgenomen met de ouders of de wettelijke voogd om individuele problemen of zorgen met betrekking tot de studiebehandeling of studiedeelname te bespreken en om veranderingen in de gezondheidsstatus, medicatie en behandelingen vast te leggen.

De totale deelnameduur van de deelnemer is maximaal 53 weken. Aangezien de inschrijving over ongeveer 18 maanden zal plaatsvinden, wordt verwacht dat de totale duur van het onderzoek maximaal 30 maanden zal bedragen (18 maanden inschrijving plus 12 maanden voor de laatste deelnemers die deelname aan het onderzoek voltooien).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

116

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië
        • Royal Women's and Children Hospital
      • Brisbane, Australië
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Melbourne, Australië
        • Royal Children's Hospital
      • Newcastle, Australië
        • John Hunter Children's Hospital
      • Sydney, Australië
        • Children's Hospital at Westmead
      • Sydney, Australië
        • Sydney Children's Hospital at Randwick
      • West Perth, Australië
        • Perth Children's Hospital
  • België
      • Brussels, België
        • Universitair Ziekenhuis Children's Hospital
      • Leuven, België
        • UZ Leuven - Gasthuisberg Ziekenhuis
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Kids
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Copenhagen University Hospital Rigshospitalet
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk
        • Hospice Civils de Lyon
      • Paris, Frankrijk
        • Hospital Robert Debre
  • Italië
      • Roma, Italië, 00165
        • Bambini Gesu Children's Hospital
      • Verona, Italië, 37126
        • Ospedale Civile Maggiore
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • Sophia Children's Hospital at Erasmus Medical Centre
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van CF zoals blijkt uit een of meer klinische kenmerken die overeenkomen met het CF-fenotype of een positieve CF-screening op pasgeborenen EN een of meer van de volgende criteria:

    1. Een gedocumenteerd zweetchloride ≥ 60 mEq/L door kwantitatieve pilocarpine-iontoforese (QPIT)
    2. Een gedocumenteerd genotype met twee ziekteverwekkende mutaties in het CFTR-gen
  2. Geïnformeerde toestemming van ouder of wettelijke voogd
  3. Leeftijd ≥ 36 maanden en ≤72 maanden bij screeningsbezoek
  4. Vaardigheid om zich te houden aan medicatiegebruik, studiebezoeken en studieprocedures zoals beoordeeld door de onderzoeker van de locatie
  5. Vaardigheid om samen te werken met thorax-CT tijdens het inschrijvingsbezoek, zoals bepaald door de longfunctietechnicus

Uitsluitingscriteria:

  1. CT-thorax binnen 8 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
  2. Acute intercurrente luchtweginfectie, gedefinieerd als een toename van hoesten, piepende ademhaling of ademhalingsfrequentie die begint binnen 3 weken voorafgaand aan het screenings- of inschrijvingsbezoek
  3. Acute piepende ademhaling bij screening of inschrijvingsbezoek
  4. Zuurstofverzadiging < 95% (<90% in centra op meer dan 1200 meter hoogte) bij screening of inschrijvingsbezoek
  5. Andere belangrijke orgaandisfunctie, met uitzondering van pancreasdisfunctie
  6. Fysieke bevindingen die de veiligheid van de deelnemer of de kwaliteit van de onderzoeksgegevens in gevaar kunnen brengen, zoals bepaald door de locatieonderzoeker
  7. Drugsgebruik voor onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan het screenings- of inschrijvingsbezoek
  8. Behandeling met geïnhaleerd HS in elke concentratie binnen 30 dagen voorafgaand aan screening of inschrijvingsbezoek
  9. Initiatie (d.w.z. nieuw recept) van een geïnhaleerd hydraterend middel zoals mannitol of mucolytische middelen zoals dornase alfa binnen 30 dagen voorafgaand aan het screenings- of inschrijvingsbezoek
  10. Chronische longziekte niet gerelateerd aan CF
  11. Onvermogen om de eerste dosis studiebehandeling te verdragen tijdens het inschrijvingsbezoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Actieve behandelgroep
7% hypertone zoutoplossing toegediend via inhalatie tweemaal daags gedurende 48 weken
Geneesmiddel: Actieve behandelingsgroep 7% hypertone zoutoplossing

Geneesmiddel: 7% hypertonische zoutoplossing (HS) 4 ml HS wordt gedurende 48 weken tweemaal daags via inhalatie toegediend. Het toedieningssysteem is een PARI Sprint Junior-vernevelaar met een PARI Baby-gezichtsmasker of -mondstuk dat wordt aangedreven door een PARI-compressor (PARI Vios® Pro in de VS, PARI BOY SX in Australië en Europa).

Andere namen:

Hyper-Sal™, geïnhaleerde zoutoplossing
Actieve vergelijker: Controlegroep
0,9% isotone zoutoplossing toegediend via inhalatie tweemaal daags gedurende 48 weken
Geneesmiddel: Controlegroep 0,9% isotone zoutoplossing

Geneesmiddel: 0,9% isotone zoutoplossing (IS) Gedurende 48 weken wordt tweemaal daags 4 ml IS toegediend via inhalatie. Het toedieningssysteem is hetzelfde als dat voor het testproduct.

Andere namen: Normale zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Borst-CT
Tijdsspanne: 48 weken
Het verschil in PRAGMA-CF %Dis tussen de HS- en IS-studiearm aan het einde van de studie (48 weken), gecorrigeerd voor baseline, gemeten vanaf gestandaardiseerde thorax-CT.
48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
PRAGMA-CF Subscores
Tijdsspanne: 48 weken

i) Het verschil in PRAGMA-CF-subscores, %Bx (het volumeaandeel van de long met bronchiëctasie) en %TA (het volumeaandeel van de long met ingesloten lucht), tussen de basislijn-CT en de 48 weken-CT.

ii) Het absolute aantal luchtwegen, luchtwegafmetingen en AA-ratio's van TLC CT's, verkregen tijdens het bezoek van 48 weken.
48 weken
Longklaringsindex (LCI)
Tijdsspanne: 48 weken
Het verschil in LCI, gemeten door N2 MBW, vanaf baseline tot 48 weken
48 weken
Cross-sectionele en longitudinale relaties
Tijdsspanne: 48 weken
Cross-sectionele en longitudinale relaties tussen primaire en secundaire PRAGMA-CF-uitkomsten (%Dis, %Bx en %TA) en MBW-uitkomsten (LCI), luchtwegdimensies en PRAGMA-CF- en MBW-uitkomsten, evenals CFQ-R-scores en PRAGMA -CF en MBW
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Harm Tiddens, MD, PhD, Erasmus Medical Centre, Rotterdam
  • Hoofdonderzoeker: Stephen Stick, MD, PhD, Telethon Kids Institute, Perth
  • Hoofdonderzoeker: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital, Seattle
  • Hoofdonderzoeker: Stephanie Davis, MD, Indiana University, Indianapolis
  • Hoofdonderzoeker: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC, The Hospital for Sick Children

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 maart 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 december 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 oktober 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 oktober 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

1 november 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHIP002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren