Sól fizjologiczna hipertoniczna u przedszkolaków + tomografia komputerowa (SHIP-CT)

Kilka badań obserwacyjnych wykazało, że pacjenci z mukowiscydozą (CF) w wieku poniżej 6 lat mają klinicznie nieme uszkodzenie dróg oddechowych. Wzrasta zainteresowanie wczesnym rozpoczęciem terapii w celu zapobiegania lub opóźnienia postępu tej choroby płuc w mukowiscydozie. W SHIP-CT badacze ocenią wpływ leczenia HS w stosunku do IS na pomiary strukturalnej choroby płuc uzyskane z tomografii komputerowej klatki piersiowej przy użyciu nowego systemu punktacji wrażliwego na wczesne zmiany w płucach, metody Perth-Rotterdam Adnotated Grid Morphometric Analysis dla mukowiscydozy (PRAGMA -CF), który określa ilościowo procent objętości chorych dróg oddechowych (%Dis), rozstrzeni oskrzeli (%Bx) i uwięzionego powietrza (%TA). W ramach wtórnej oceny strukturalnego uszkodzenia dróg oddechowych badacze wykorzystają system analizy obrazu do pomiaru wymiarów dróg oddechowych względem sąsiednich tętnic (system AA). Podłużne zmiany w pomiarach CT zostaną również porównane ze zmianami czynności płuc mierzonymi za pomocą wskaźnika klirensu płuc (LCI) uzyskanego za pomocą N2 Multiple Breath Washout (MBW) oraz z wynikami klinicznymi.

Podstawowa hipoteza jest taka, że ​​HS zmniejszy strukturalną chorobę płuc, co oceniono na podstawie wyniku tomografii komputerowej PRAGMA-CF w stosunku do IS podczas 48-tygodniowego okresu leczenia u dzieci w wieku przedszkolnym z mukowiscydozą.

SHIP-CT jest badaniem równoległym do SHIP001 (ClinicalTrials.gov Identyfikator NCT02378467). Podstawowa hipoteza SHIP001, która działa w Ameryce Północnej, jest taka, że ​​w porównaniu z IS, HS poprawi LCI, miarę niejednorodności wentylacji, podczas 48-tygodniowego okresu leczenia dzieci w wieku przedszkolnym z mukowiscydozą. W badaniu SHIP-CT (SHIP002) wykorzystany zostanie prawie identyczny schemat badania jak badanie SHIP001, z podobnymi kryteriami kwalifikacyjnymi i ramionami leczenia, w celu ustalenia, czy HS zmniejsza strukturalną chorobę płuc mierzoną za pomocą tomografii komputerowej klatki piersiowej (CT), oprócz stabilizacji lub poprawę wyników funkcjonalnych mierzonych za pomocą LCI.

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane badanie w grupach równoległych oceniające strukturalną chorobę płuc u dzieci z mukowiscydozą w wieku od 3 do 5 lat w chwili włączenia do badania. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grup otrzymujących 7% hipertoniczny roztwór soli (grupa badana) vs. 0,9% izotoniczny roztwór soli (grupa kontrolna) podawany dwa razy dziennie przez nebulizator strumieniowy przez 48 tygodni. Wizyty studyjne odbędą się podczas badań przesiewowych, rejestracji oraz w 12, 24, 36 i 48 tygodniu. W tygodniu 1, 4 i 8 skontaktujemy się z rodzicami lub opiekunem prawnym w celu udokumentowania zmian stanu zdrowia, zdarzeń niepożądanych, towarzyszących leków/leków oraz zachęcenia do przestrzegania zaleceń dotyczących badanego leczenia. Rodzice lub opiekun prawny będą również kontaktowani mniej więcej co 6 tygodni między wizytami 3, 4, 5 i 6 w celu rozwiązania indywidualnych problemów lub wątpliwości związanych z leczeniem lub udziałem w badaniu oraz w celu udokumentowania zmian w stanie zdrowia, lekach i leczeniu.

Całkowity czas uczestnictwa uczestników wyniesie do 53 tygodni. Ponieważ rekrutacja potrwa około 18 miesięcy, całkowity czas trwania badania ma wynieść do 30 miesięcy (18 miesięcy zapisów plus 12 miesięcy dla ostatnich uczestników, którzy ukończyli udział w badaniu).