미취학 아동 + CT의 식염수 Hypertonic (SHIP-CT)
컴퓨터 단층 촬영(CT)으로 측정한 낭포성 섬유증 및 폐 구조를 가진 미취학 아동의 식염수 과다긴장
연구 개요
상세 설명
여러 관찰 연구에 따르면 6세 이하의 낭포성 섬유증(CF) 환자는 임상적으로 무증상 기도 손상이 있는 것으로 나타났습니다. CF에서 이 폐 질환의 진행을 예방하거나 지연시키기 위한 치료법의 조기 시작에 대한 관심이 높아지고 있습니다. SHIP-CT에서 조사관은 초기 폐 변화에 민감한 새로운 채점 시스템인 CF에 대한 Perth-Rotterdam Annotated Grid Morphometric Analysis 방법(PRAGMA -CF), 이는 질병이 있는 기도(%Dis), 기관지확장증(%Bx) 및 갇힌 공기(%TA)의 부피 백분율을 정량화합니다. 구조적 기도 손상의 2차 평가로서 조사관은 이미지 분석 시스템을 사용하여 인접 동맥에 대한 기도 치수를 측정합니다(AA 시스템). CT 측정의 종방향 변화는 또한 N2 다중 호흡 씻김(MBW)에 의해 획득된 폐 청소 지수(LCI)에 의해 측정된 폐 기능의 변화 및 임상 결과와 비교될 것입니다.
1차 가설은 HS가 CF를 가진 미취학 아동의 48주 치료 기간 동안 IS에 비해 PRAGMA-CF 컴퓨터 단층 촬영 점수로 평가한 구조적 폐 질환을 감소시킬 것이라는 것입니다.
SHIP-CT는 SHIP001(ClinicalTrials.gov 식별자 NCT02378467). 북미에서 실행되는 SHIP001의 1차 가설은 IS에 비해 HS가 CF를 가진 미취학 아동의 48주 치료 기간 동안 환기 이질성의 척도인 LCI를 개선할 것이라는 것입니다. SHIP-CT 연구(SHIP002)는 SHIP001 연구와 거의 동일한 연구 설계를 사용하여 비슷한 자격 기준과 치료군을 사용하여 HS가 흉부 컴퓨터 단층촬영(CT)으로 측정한 구조적 폐 질환을 감소시키는지 여부를 결정합니다. 또는 LCI에서 측정한 기능적 결과 개선.
이것은 등록 당시 3세에서 5세 사이의 CF가 있는 어린이의 구조적 폐 질환을 평가하는 다기관, 무작위, 이중 맹검, 통제, 병렬 그룹 시험입니다. 참가자는 1:1로 무작위 배정되어 48주 동안 제트 분무기를 통해 매일 2회 투여되는 7% 고장 식염수(치료군) 대 0.9% 등장 식염수(대조군)를 받게 됩니다. 연구 방문은 스크리닝, 등록 및 12주, 24주, 36주 및 48주에 이루어질 것입니다. 부모 또는 법적 보호자는 1주, 4주 및 8주에 연락하여 건강 상태의 변화, 부작용, 병용 약물/치료를 기록하고 연구 치료 준수를 장려합니다. 또한 부모 또는 법적 보호자는 방문 3, 4, 5 및 6 사이에 약 6주마다 연락하여 연구 치료 또는 연구 참여와 관련된 개별 문제 또는 우려 사항을 해결하고 건강 상태, 약물 및 치료의 변화를 기록합니다.
참가자 참여의 총 기간은 최대 53주입니다. 약 18개월에 걸쳐 등록이 이루어지므로 연구의 총 기간은 최대 30개월이 될 것으로 예상됩니다(등록 18개월에 마지막 참가자가 연구 참여를 완료하기 위한 12개월을 더한 기간).
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드
- Sophia Children's Hospital at Erasmus Medical Centre
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Copenhagen, 덴마크
- Copenhagen University Hospital Rigshospitalet
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Brussels, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Children's Hospital
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Leuven, 벨기에
- UZ Leuven - Gasthuisberg Ziekenhuis
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Roma, 이탈리아, 00165
- Bambini Gesu Children's Hospital
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Verona, 이탈리아, 37126
- Ospedale Civile Maggiore
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G1X8
- Hospital for Sick Kids
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Lyon, 프랑스
- Hospice Civils de Lyon
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Paris, 프랑스
- Hospital Robert Debre
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Adelaide, 호주
- Royal Women's and Children Hospital
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Brisbane, 호주
- Lady Cilento Children's Hospital
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Melbourne, 호주
- Royal Children's Hospital
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Newcastle, 호주
- John Hunter Children's Hospital
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Sydney, 호주
- Children's Hospital at Westmead
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Sydney, 호주
- Sydney Children's Hospital at Randwick
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West Perth, 호주
- Perth Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
CF 표현형 또는 양성 CF 신생아 선별검사와 일치하는 하나 이상의 임상 특징 및 다음 기준 중 하나 이상에 의해 입증되는 CF의 진단:
- 정량적 필로카르핀 이온영동법(QPIT)에 의해 기록된 땀 염화물 ≥ 60mEq/L
- CFTR 유전자에 두 가지 질병 유발 돌연변이가 있는 문서화된 유전자형
- 부모 또는 법적 보호자의 사전 동의
- 스크리닝 방문 시 연령 ≥ 36개월 및 ≤ 72개월
- 현장 조사관이 판단한 약물 사용, 연구 방문 및 연구 절차를 준수할 수 있는 능력
- 등록 방문 시 폐 기능 기술자가 결정한 대로 흉부 CT에 협력할 수 있는 능력
제외 기준:
- 스크리닝 방문 전 8개월 이내 흉부 CT
- 스크리닝 또는 등록 방문 전 3주 이내에 발병한 기침, 쌕쌕거림 또는 호흡률의 증가로 정의되는 급성 중간 호흡기 감염
- 스크리닝 또는 등록 방문 시 급성 쌕쌕거림
- 스크리닝 또는 등록 방문 시 산소 포화도 < 95%(고도 4000피트 이상에 위치한 센터에서 < 90%)
- 췌장 기능 장애를 제외한 기타 주요 장기 기능 장애
- 현장 조사관이 결정한 대로 참가자의 안전 또는 연구 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 물리적 결과
- 스크리닝 또는 등록 방문 전 30일 이내에 조사 약물 사용
- 스크리닝 또는 등록 방문 전 30일 이내에 임의의 농도로 흡입된 HS로 치료
- 시작(예: 스크리닝 또는 등록 방문 전 30일 이내에 만니톨과 같은 흡입 수화제 또는 도나제 알파와 같은 점액 용해제
- CF와 관련 없는 만성 폐질환
- 등록 방문 시 연구 치료제의 첫 번째 용량을 견딜 수 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 활성 치료 그룹
48주 동안 매일 2회 흡입을 통해 7% Hypertonic Saline 투여
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약물: 7% Hypertonic Saline(HS) 4mL의 HS가 48주 동안 매일 두 번 흡입을 통해 투여됩니다. 전달 시스템은 PARI 압축기(미국의 PARI Vios® Pro, 호주 및 유럽의 PARI BOY SX)로 구동되는 PARI Baby 안면 마스크 또는 마우스피스가 있는 PARI Sprint Junior 분무기입니다. 다른 이름들: Hyper-Sal™, 흡입 식염수 |
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활성 비교기: 대조군
48주 동안 매일 2회 흡입을 통해 0.9% 등장 식염수 투여
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약물: 0.9% Isotonic Saline (IS) IS 4mL를 48주 동안 1일 2회 흡입으로 투여한다. 전달 시스템은 시험 제품과 동일하다. 다른 이름: 일반 식염수 |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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흉부 CT
기간: 48주
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연구 종료 시점(48주)에 HS와 IS 연구 부문 간의 PRAGMA-CF %Dis의 차이는 기준선에 대해 조정되었으며 표준화된 흉부 CT에서 측정되었습니다.
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48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PRAGMA-CF 하위 점수
기간: 48주
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i) 기준선 CT와 48주 CT 사이의 PRAGMA-CF 하위 점수, %Bx(기관지확장증이 있는 폐의 용적 비율) 및 %TA(갇힌 공기가 있는 폐의 용적 비율)의 차이. ii) 48주 방문 시 얻은 기도의 절대 수, 기도 치수 및 TLC CT의 AA 비율. |
48주
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폐 청소 지수(LCI)
기간: 48주
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기준선에서 48주까지 N2 MBW로 측정한 LCI의 차이
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48주
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횡단면 및 종단 관계
기간: 48주
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1차 및 2차 PRAGMA-CF 결과(%Dis, %Bx 및 %TA)와 MBW 결과(LCI), 기도 치수, PRAGMA-CF 및 MBW 결과, CFQ-R 점수 및 PRAGMA 간의 횡단면 및 종단 관계 -CF 및 MBW
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48주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Harm Tiddens, MD, PhD, Erasmus Medical Centre, Rotterdam
- 수석 연구원: Stephen Stick, MD, PhD, Telethon Kids Institute, Perth
- 수석 연구원: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital, Seattle
- 수석 연구원: Stephanie Davis, MD, Indiana University, Indianapolis
- 수석 연구원: Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC, The Hospital for Sick Children
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Rosenow T, Oudraad MC, Murray CP, Turkovic L, Kuo W, de Bruijne M, Ranganathan SC, Tiddens HA, Stick SM; Australian Respiratory Early Surveillance Team for Cystic Fibrosis (AREST CF). PRAGMA-CF. A Quantitative Structural Lung Disease Computed Tomography Outcome in Young Children with Cystic Fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2015 May 15;191(10):1158-65. doi: 10.1164/rccm.201501-0061OC.
- Ramsey KA, Rosenow T, Turkovic L, Skoric B, Banton G, Adams AM, Simpson SJ, Murray C, Ranganathan SC, Stick SM, Hall GL; AREST CF. Lung Clearance Index and Structural Lung Disease on Computed Tomography in Early Cystic Fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2016 Jan 1;193(1):60-7. doi: 10.1164/rccm.201507-1409OC.
- Tiddens HAWM, Chen Y, Andrinopoulou ER, Davis SD, Rosenfeld M, Ratjen F, Kronmal RA, Hinckley Stukovsky KD, Dasiewicz A, Stick SM; SHIP-CT Study Group. The effect of inhaled hypertonic saline on lung structure in children aged 3-6 years with cystic fibrosis (SHIP-CT): a multicentre, randomised, double-blind, controlled trial. Lancet Respir Med. 2022 Jul;10(7):669-678. doi: 10.1016/S2213-2600(21)00546-4. Epub 2022 Mar 11.
유용한 링크
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