鎌状赤血球症成人の努力呼気量を1秒で改善するマクロライド療法

具体的な目的 1: FEV1 <80% の SCD 成人を対象に、参加者をプラセボまたはアジスロマイシン 500 mg を週 3 日、6 か月間投与する群にランダムに割り当てる臨床試験の受容性を判断すること。

この介入の受容性を評価するために、研究者は採用率、保持率、および治験薬の遵守を測定します。 採用は、無作為化に同意する適格な参加者の割合によって評価されます。 定着率は、トライアルを完了した人の割合としてランダムに割り当てられて測定されます。 毒性による脱落者はアンケートにより分類されます。 服薬アドヒアランスは、以前に検証された 8 項目の修正モリスキー服薬アドヒアランス スケール (MMAS-8) を使用して評価されます。ここで、反応は次のように分類されます: 高アドヒアランス (8 点)、平均アドヒアランス (6 ～ 7 点)、および不良アドヒアランス (0 ～ 5 点)ポイント）。 採用率が 60% 未満、定着率が 80% 未満、または平均遵守率が 5 ポイント以下の場合は、元のプロトコールが検討され、採用、定着率、遵守を強化するための代替戦略が検討されます。

具体的な目的 2: SCA 患者の FEV1 および呼吸器症状に対する 6 か月間の低用量アジスロマイシン療法の効果を評価すること。 ポータブルのオフィス内スパイロメーターを使用したベースライン FEV1 検査は、研究登録時と研究期間 (6 か月) の終了時に完了します。 以前に検証された米国胸部学会（成人用 ATS-DLD-78）の質問票も、ベースラインおよび研究終了時に呼吸器症状を評価するために使用されます。 別のプロトコルに基づいて、研究者は、この特定の集団における呼吸機能検査の被験者内変動を定義するために、鎌状赤血球症の成人で予測される FEV1% の変動係数を計算しますが、これは医学分野ではこれまで記載されていませんでした。文学。 予測 FEV1 % の変動係数の計算は、対照と比較した場合のベースラインの肺機能を改善するためにアジスロマイシンで治療されている参加者の肺活量測定における臨床的および統計的に意味のある変化を解釈するために不可欠です。