Terapia con macrólidos para mejorar el volumen espiratorio forzado en 1 segundo en adultos con enfermedad de células falciformes

Objetivo específico 1: Determinar la aceptabilidad de un ensayo clínico en el que los participantes se asignan aleatoriamente a un placebo o 500 mg de azitromicina 3 días a la semana durante 6 meses para adultos con SCD que tienen FEV1 <80%.

Para evaluar la aceptabilidad de esta intervención, los investigadores medirán la tasa de reclutamiento, la retención y la adherencia a la medicación del estudio. El reclutamiento se evaluará según la proporción de participantes elegibles que acepten ser aleatorizados. La retención se medirá como la proporción asignada al azar que completa el ensayo. El abandono debido a la toxicidad se categorizará mediante un cuestionario. La adherencia a la medicación se evaluará utilizando la escala de adherencia a la medicación de Morisky modificada de 8 ítems previamente validada (MMAS-8), donde las respuestas se clasifican: alta adherencia (8 puntos), adherencia promedio (6-7 puntos) y mala adherencia (0-5 puntos). puntos). Si la tasa de reclutamiento es < 60 %, la tasa de retención < 80 % o la tasa de cumplimiento promedio es ≤ 5 puntos, se examinará el protocolo original y se considerarán estrategias alternativas para mejorar el reclutamiento, la retención y el cumplimiento.

Objetivo específico 2: Evaluar el efecto de 6 meses de tratamiento con dosis bajas de azitromicina sobre el FEV1 y los síntomas respiratorios en pacientes con PCS. Las pruebas de referencia de FEV1 con un espirómetro portátil en el consultorio se completarán en el momento de la inscripción en el estudio y al final del período de estudio (6 meses). El cuestionario previamente validado de la American Thoracic Society (ATS-DLD-78 para adultos) también se utilizará para evaluar los síntomas respiratorios al inicio y al final del estudio. Bajo un protocolo separado, los investigadores calcularán el coeficiente de variación para el FEV1% predicho en adultos con enfermedad de células falciformes para definir la variabilidad dentro del sujeto para las pruebas de función respiratoria en esta población específica, que no se ha descrito previamente dentro de la medicina. literatura. El cálculo del coeficiente de variación para el % teórico de FEV1 será esencial para la interpretación de cambios clínica y estadísticamente significativos en la espirometría para los participantes tratados con azitromicina para mejorar su función pulmonar inicial en comparación con los controles.