Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Терапия макролидами для увеличения объема форсированного выдоха за 1 секунду у взрослых с серповидноклеточной анемией

28 сентября 2018 г. обновлено: Michael DeBaun, Vanderbilt University

Терапия макролидами для увеличения объема форсированного выдоха за 1 секунду у взрослых с серповидноклеточной анемией: технико-экономическое испытание

Серповидноклеточная анемия (SCA) представляет собой опасное для жизни моногенное заболевание, связанное с ранней смертью по сравнению с людьми без SCA. Легочные осложнения, а именно острый грудной синдром, обструктивная болезнь легких и легочная гипертензия, являются наиболее частыми причинами смерти у пациентов с ВСС. Недавние исследования показывают, что специфическое воспаление легких является отличительной чертой SCA и лежит в основе легочной патологии. На сегодняшний день не было доказано, что терапия улучшает легочные осложнения SCA. Макролиды оказывают плеоморфное действие на легкие с улучшением легочной функции, симптомов и воспалительных маркеров, продемонстрированных при некоторых воспалительных состояниях легких, таких как кистозный фиброз, астма, ХОБЛ и облитерирующий посттрансплантационный бронхиолит. Исследователи предполагают, что терапия макролидами в низких дозах хорошо переносится и может улучшать легочную функцию и симптомы у пациентов с ВСС. Целью этого проекта является оценка возможности применения макролидов для ослабления или обращения вспять снижения %прогнозируемого ОФВ1 у взрослых с ВСС в одноцентровом рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании осуществимости.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Конкретная цель 1: Определить приемлемость клинического исследования, в котором участников случайным образом распределяют либо на плацебо, либо на азитромицин в дозе 500 мг 3 дня в неделю в течение 6 месяцев для взрослых с ВСС, у которых ОФВ1<80%.

Чтобы оценить приемлемость этого вмешательства, исследователи будут измерять скорость набора, удержание и приверженность исследуемому лекарству. Набор будет оцениваться по доле подходящих участников, согласившихся на рандомизацию. Удержание будет измеряться как доля случайно распределенных участников, завершивших испытание. Отсев из-за токсичности будет классифицироваться с помощью вопросника. Приверженность к лечению будет оцениваться с использованием ранее утвержденной модифицированной шкалы приверженности к лечению Мориски из 8 пунктов (MMAS-8), где ответы распределяются по категориям: высокая приверженность (8 баллов), средняя приверженность (6-7 баллов) и плохая приверженность (0-5 баллов). точки). Если уровень набора составляет < 60%, уровень удержания < 80% или средний уровень приверженности составляет ≤5 баллов, будет изучен исходный протокол и будут рассмотрены альтернативные стратегии для улучшения набора, удержания и приверженности.

Конкретная цель 2: оценить влияние 6-месячной терапии низкими дозами азитромицина на ОФВ1 и респираторные симптомы у пациентов с ВСС. Исходное тестирование ОФВ1 с помощью портативного офисного спирометра будет завершено при включении в исследование и в конце периода исследования (6 месяцев). Ранее утвержденный опросник Американского торакального общества (ATS-DLD-78 для взрослых) также будет использоваться для оценки респираторных симптомов на исходном уровне и в конце исследования. В соответствии с отдельным протоколом исследователи рассчитывают коэффициент вариации для ОФВ1%, прогнозируемого у взрослых с серповидно-клеточной анемией, чтобы определить внутрисубъектную вариабельность тестов функции дыхания в этой конкретной популяции, которая ранее не была описана в медицинских учреждениях. литература. Расчет коэффициента вариации прогнозируемого ОФВ1% будет иметь важное значение для интерпретации клинически и статистически значимых изменений спирометрии у участников, получавших азитромицин для улучшения исходной функции легких по сравнению с контрольной группой.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 50 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Установленный диагноз серповидно-клеточной анемии (HbSS, HbSC, HbS/β+, HbS/β0)
  2. Возраст от 18 до 50 лет
  3. ОФВ1 < 80% от должного
  4. Готовность к повторным визитам и доступность по телефону на время исследования.

Критерий исключения:

  1. Острые респираторные симптомы
  2. ОФВ1>80%
  3. Неспособность глотать таблетки
  4. Повышенная чувствительность к макролидам.
  5. История сердечных аритмий
  6. Удлиненный интервал QTc (> 500 мс) на исходной ЭКГ
  7. Исходное нарушение слуха с помощью аудиометрии чистого тона определяется как пациенты со скорректированными по возрасту порогами слуха> 95-го процентиля на любой частоте 500, 1000, 2000 и 4000 Гц.
  8. Наличие диагноза, отличного от ВСС, который приводит к нестабильности состояния пациента или прогнозируемой ожидаемой продолжительности жизни менее 1 года.
  9. Особые группы пациентов: заключенные, беременные женщины, госпитализированные пациенты.
  10. Женщины, которые подвергаются риску забеременеть во время исследования и отказываются использовать приемлемые средства контроля над рождаемостью (оральные гормональные средства, внутриматочные спирали или барьерную контрацепцию) на время исследования.
  11. Пациенты, принимающие такролимус, пимозид, дизопирамид, циклоспорин, нелфинавир, бромокриптин или гексобарбитал.
  12. Пациенты, принимающие какие-либо лекарства, удлиняющие интервал QTc.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Группа лечения (азитромицин)
Группа лечения: азитромицин 500 мг 3 раза в неделю в течение 6 месяцев.
Лекарство: Азитромицин
Участники исследования будут рандомизированы в группу лечения (азитромицин 500 мг три раза в неделю в течение 6 месяцев).
Другие имена:
  • Zithromax, zmax, z-pack
Плацебо Компаратор: Группа плацебо
Контрольная группа: плацебо три раза в неделю в течение 6 месяцев.
Другой: Плацебо
Участники исследования будут рандомизированы в контрольную группу (плацебо три раза в неделю в течение 6 месяцев).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Приемлемость исследования будет оцениваться по модифицированной шкале приверженности лечению Мориски (MMAS-8).
Временное ограничение: 6 месяцев
Приемлемость исследования будет оцениваться по трем результатам: набор участников, удержание и приверженность терапии. Удержание определяется как количество участников, завершивших все исследование. Набор определяется как количество подходящих участников, которые решили дать согласие на продолжение оценки исследования. Уровень приверженности измеряется на основе оценки MMAS, которая ранее была подтверждена у детей с серповидно-клеточной анемией (SCD) и оценивалась следующим образом: высокая приверженность (8 баллов), средняя приверженность (от 6 до 7 баллов) и плохая приверженность (0–5 баллов). .
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Прогнозируемое изменение ОФВ1% в ответ на 6-месячную терапию низкими дозами азитромицина
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Изменение оценки респираторных симптомов (по ATS-DLD-78) в ответ на 6-месячную терапию низкими дозами азитромицина
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Изменение качества жизни (по SF-36) в ответ на 6-месячную терапию низкими дозами азитромицина
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vanderbilt University

Следователи

  • Главный следователь: Michael R. DeBaun, M.D., M.P.H., Vanderbilt University Medical Center

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 сентября 2016 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 октября 2018 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 октября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 ноября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 ноября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

9 ноября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 октября 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 сентября 2018 г.

Последняя проверка

1 сентября 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 161332

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться