Terapia com macrolídeos para melhorar o volume expiratório forçado em 1 segundo em adultos com doença falciforme

Objetivo específico 1: Determinar a aceitabilidade de um ensaio clínico no qual os participantes são alocados aleatoriamente para um placebo ou azitromicina 500 mg 3 dias por semana durante 6 meses para adultos com anemia falciforme com VEF1 <80%.

Para avaliar a aceitabilidade desta intervenção, os investigadores medirão a taxa de recrutamento, retenção e adesão à medicação do estudo. O recrutamento será avaliado pela proporção de participantes elegíveis que concordam em ser randomizados. A retenção será medida como proporção alocada aleatoriamente que completam o teste. O abandono devido à toxicidade será categorizado por meio de um questionário. A adesão à medicação será avaliada usando a escala modificada de adesão à medicação Morisky de 8 itens previamente validada (MMAS-8), onde as respostas são categorizadas: alta adesão (8 pontos), média adesão (6-7 pontos) e baixa adesão (0-5 pontos). pontos). Se a taxa de recrutamento for < 60%, a taxa de retenção < 80% ou a taxa média de adesão for ≤5 pontos, o protocolo original será examinado e estratégias alternativas para melhorar o recrutamento, retenção e adesão serão consideradas.

Objetivo específico 2: Avaliar o efeito de 6 meses de terapia com baixa dose de azitromicina no VEF1 e sintomas respiratórios em pacientes com AF. O teste inicial de FEV1 com um espirômetro portátil de consultório será concluído na inscrição no estudo e no final do período do estudo (6 meses). O questionário previamente validado da American Thoracic Society (ATS-DLD-78 para adultos) também será usado para avaliar os sintomas respiratórios no início e no final do estudo. Sob um protocolo separado, os investigadores irão calcular o coeficiente de variação para VEF1% previsto em adultos com doença falciforme, a fim de definir a variabilidade intra-sujeito para testes de função respiratória nesta população específica, que não foi descrita anteriormente na medicina literatura. O cálculo do coeficiente de variação para VEF1% previsto será essencial para a interpretação de alterações clinicamente e estatisticamente significativas na espirometria para participantes que são tratados com azitromicina para melhorar sua função pulmonar basal quando comparados aos controles.