Makrolidterapi for å forbedre tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund hos voksne med sigdcellesykdom

Spesifikt mål 1: Å bestemme akseptabiliteten av en klinisk studie der deltakerne blir tilfeldig allokert til enten placebo eller azitromycin 500 mg 3 dager i uken i 6 måneder for voksne med SCD som har FEV1 <80 %.

For å vurdere akseptabiliteten av denne intervensjonen, vil etterforskerne måle rekrutteringsraten, oppbevaring og etterlevelse av studiemedisinen. Rekrutteringen vil bli vurdert etter andelen kvalifiserte deltakere som godtar å bli randomisert. Retensjon vil bli målt som andel tilfeldig tildelt som fullfører forsøket. Frafall på grunn av toksisitet vil bli kategorisert ved hjelp av et spørreskjema. Medisinoverholdelse vil bli vurdert ved å bruke den tidligere validerte 8-elements modifiserte Morisky medikamentoverholdelsesskalaen (MMAS-8), der svarene er kategorisert: høy etterlevelse (8 poeng), gjennomsnittlig etterlevelse (6–7 poeng) og dårlig etterlevelse (0–5 poeng). poeng). Hvis rekrutteringsraten er < 60 %, retensjonsraten < 80 %, eller gjennomsnittlig etterlevelsesrate er ≤5 poeng, vil den opprinnelige protokollen bli undersøkt og alternative strategier for å forbedre rekruttering, oppbevaring og etterlevelse vil bli vurdert.

Spesifikt mål 2: Å evaluere effekten av 6 måneders lavdosebehandling med azitromycin på FEV1 og luftveissymptomer hos pasienter med SCA. Baseline FEV1-testing med et bærbart spirometer på kontoret vil bli fullført ved studieregistrering og ved slutten av studieperioden (6 måneder). Det tidligere validerte spørreskjemaet fra American Thoracic Society (ATS-DLD-78 for voksne) vil også bli brukt til å evaluere luftveissymptomer ved baseline og slutten av studien. Under en egen protokoll vil etterforskerne beregne variasjonskoeffisienten for FEV1 % forutsagt hos voksne med sigdcellesykdom for å definere variabiliteten innen faget for tester av respirasjonsfunksjon i denne spesifikke populasjonen, som ikke tidligere har blitt beskrevet innen medisinsk litteratur. Beregning av variasjonskoeffisienten for predikert FEV1 % vil være avgjørende for tolkningen av klinisk og statistisk meningsfulle endringer i spirometri for deltakere som behandles med azitromycin for å forbedre sin baseline lungefunksjon sammenlignet med kontroller.