겸상 적혈구 질환이 있는 성인의 1초 강제 호기량을 개선하기 위한 마크로라이드 요법

특정 목표 1: FEV1<80%인 SCD 성인을 대상으로 6개월 동안 일주일에 3일 위약 또는 아지스로마이신 500mg에 참가자를 무작위로 할당하는 임상 시험의 수용 가능성을 결정합니다.

이 개입의 수용 가능성을 평가하기 위해 조사관은 연구 약물에 대한 모집률, 유지 및 순응도를 측정합니다. 모집은 무작위 배정에 동의하는 적격 참가자의 비율로 평가됩니다. 유지율은 시험을 완료한 사람에게 무작위로 할당된 비율로 측정됩니다. 독성으로 인한 탈락은 설문지를 사용하여 분류됩니다. 약물 순응도는 이전에 검증된 8개 항목 수정 Morisky 약물 순응도 척도(MMAS-8)를 사용하여 평가되며, 여기에서 응답은 높은 순응도(8점), 평균 순응도(6-7점) 및 낮은 순응도(0-5점)로 분류됩니다. 포인트들). 모집률이 60% 미만, 유지율이 80% 미만 또는 평균 준수율이 5점 이하인 경우 원래 프로토콜을 검토하고 모집, 유지 및 준수를 향상하기 위한 대체 전략을 고려합니다.

특정 목표 2: SCA 환자의 FEV1 및 호흡기 증상에 대한 저용량 아지스로마이신 요법의 6개월 효과를 평가합니다. 휴대용 사무실 폐활량계를 사용한 기준선 FEV1 테스트는 연구 등록 시 및 연구 기간(6개월) 종료 시에 완료됩니다. 이전에 검증된 American Thoracic Society(성인의 경우 ATS-DLD-78) 설문지를 사용하여 기준선과 연구 종료 시 호흡기 증상을 평가할 것입니다. 별도의 프로토콜에 따라 연구자들은 겸상 적혈구 질환이 있는 성인에서 예측된 FEV1%에 대한 변동 계수를 계산하여 이전에 의학계에서 설명되지 않은 이 특정 모집단의 호흡 기능 테스트에 대한 대상 내 변동성을 정의합니다. 문학. 예측된 FEV1 %에 대한 변동 계수의 계산은 대조군과 비교할 때 기준선 폐 기능을 개선하기 위해 아지스로마이신으로 치료받은 참가자의 폐활량 측정에서 임상적 및 통계적으로 의미 있는 변화를 해석하는 데 필수적입니다.