Makrolidterapi for at forbedre forceret udåndingsvolumen på 1 sekund hos voksne med seglcellesygdom

Specifikt mål 1: At bestemme acceptablen af ​​et klinisk forsøg, hvor deltagerne tilfældigt tildeles enten placebo eller azithromycin 500 mg 3 dage om ugen i 6 måneder for voksne med SCD, som har FEV1<80 %.

For at vurdere accepten af ​​denne intervention vil efterforskerne måle rekrutteringsraten, fastholdelsen og overholdelse af undersøgelsesmedicinen. Rekruttering vil blive vurderet efter andelen af ​​berettigede deltagere, der accepterer at blive randomiseret. Retention vil blive målt som andel tilfældigt fordelt, der fuldfører forsøget. Frafald på grund af toksicitet vil blive kategoriseret ved hjælp af et spørgeskema. Medicinadhærens vil blive vurderet ved hjælp af den tidligere validerede 8-punkts modificerede Morisky medicinadhærensskala (MMAS-8), hvor svar er kategoriseret: høj adhærens (8 point), gennemsnitlig adhærens (6-7 point) og dårlig adhærens (0-5 point) point). Hvis rekrutteringsraten er < 60 %, fastholdelsesraten < 80 %, eller den gennemsnitlige overholdelsesrate er ≤ 5 point, vil den originale protokol blive undersøgt, og alternative strategier til at forbedre rekruttering, fastholdelse og overholdelse vil blive overvejet.

Specifikt mål 2: At evaluere effekten af ​​6 måneders lavdosis azithromycinbehandling på FEV1 og luftvejssymptomer hos patienter med SCA. Baseline FEV1-testning med et bærbart spirometer på kontoret vil blive afsluttet ved studietilmelding og ved afslutningen af ​​studieperioden (6 måneder). Det tidligere validerede American Thoracic Society (ATS-DLD-78 for voksne) spørgeskema vil også blive brugt til at evaluere luftvejssymptomer ved baseline og slutningen af ​​undersøgelsen. Under en separat protokol vil efterforskerne beregne variationskoefficienten for FEV1% forudsagt hos voksne med seglcellesygdom for at definere variationen inden for individet for test af respiratorisk funktion i denne specifikke population, som ikke tidligere er blevet beskrevet inden for den medicinske litteratur. Beregning af variationskoefficienten for FEV1 % forudsagt vil være afgørende for fortolkningen af ​​klinisk og statistisk meningsfulde ændringer i spirometri for deltagere, der behandles med azithromycin for at forbedre deres baseline lungefunktion sammenlignet med kontroller.