Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia makrolidami w celu poprawy wymuszonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy u dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

28 września 2018 zaktualizowane przez: Michael DeBaun, Vanderbilt University

Terapia makrolidami w celu poprawy natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy u dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową: próba wykonalności

Anemia sierpowatokrwinkowa (SCA) jest zagrażającym życiu, monogenowym zaburzeniem związanym z przedwczesną śmiercią w porównaniu z osobami bez NZK. Powikłania płucne, a mianowicie zespół ostrej klatki piersiowej, obturacyjna choroba płuc i nadciśnienie płucne, są najczęstszymi przyczynami zgonów pacjentów z NZK. Ostatnie badania sugerują, że zapalenie płuc jest cechą charakterystyczną NZK i leży u podstaw patologii płuc. Jak dotąd nie wykazano, aby terapia poprawiała powikłania płucne NZK. Makrolidy mają działanie pleomorficzne w płucach, z poprawą czynności płuc, objawami i markerami zapalnymi wykazanymi w kilku stanach zapalnych płuc, takich jak mukowiscydoza, astma, POChP i zarostowe zapalenie oskrzelików po przeszczepie. Badacze stawiają hipotezę, że terapia makrolidami w małych dawkach jest dobrze tolerowana i może poprawić czynność płuc i objawy u pacjentów z NZK. Celem tego projektu jest ocena wykonalności makrolidów w osłabieniu lub odwróceniu spadku %przewidywanej wartości FEV1 u dorosłych z NZK w jednoośrodkowym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniu wykonalności.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Cel szczegółowy 1: Określenie dopuszczalności badania klinicznego, w którym uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej placebo lub azytromycynę w dawce 500 mg 3 dni w tygodniu przez 6 miesięcy dla dorosłych z SCD, u których FEV1 <80%.

Aby ocenić akceptowalność tej interwencji, badacze zmierzą wskaźnik rekrutacji, retencję i przestrzeganie badanego leku. Rekrutacja zostanie oceniona na podstawie odsetka kwalifikujących się uczestników, którzy wyrażą zgodę na randomizację. Retencja będzie mierzona jako odsetek losowo przydzielonych osób, które ukończą badanie. Rezygnacja z powodu toksyczności zostanie sklasyfikowana za pomocą kwestionariusza. Przestrzeganie zaleceń lekarskich zostanie ocenione przy użyciu wcześniej zatwierdzonej 8-punktowej zmodyfikowanej skali przestrzegania zaleceń lekarskich Morisky'ego (MMAS-8), w której odpowiedzi są podzielone na kategorie: wysokie przestrzeganie zaleceń (8 punktów), średnie przestrzeganie zaleceń (6-7 punktów) i słabe przestrzeganie zaleceń (0-5 zwrotnica). Jeśli wskaźnik rekrutacji wynosi < 60%, wskaźnik retencji < 80% lub średni wskaźnik przestrzegania zaleceń wynosi ≤5 punktów, oryginalny protokół zostanie zbadany i rozważone zostaną alternatywne strategie zwiększenia rekrutacji, utrzymania i przestrzegania zaleceń.

Cel szczegółowy 2: Ocena wpływu 6-miesięcznej terapii małymi dawkami azytromycyny na FEV1 i objawy ze strony układu oddechowego u chorych z NZK. Wyjściowe badanie FEV1 za pomocą przenośnego spirometru w gabinecie zostanie zakończone w momencie włączenia do badania i na koniec okresu badania (6 miesięcy). Wcześniej zatwierdzony kwestionariusz American Thoracic Society (ATS-DLD-78 dla dorosłych) zostanie również wykorzystany do oceny objawów ze strony układu oddechowego na początku i na końcu badania. W ramach oddzielnego protokołu badacze obliczą współczynnik zmienności dla FEV1% przewidywanej u dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w celu określenia wewnątrzosobniczej zmienności testów funkcji układu oddechowego w tej konkretnej populacji, która nie została wcześniej opisana w ramach medycyny literatura. Obliczenie współczynnika zmienności dla przewidywanego FEV1% będzie miało zasadnicze znaczenie dla interpretacji klinicznie i statystycznie znaczących zmian w spirometrii u uczestników leczonych azytromycyną w celu poprawy ich wyjściowej czynności płuc w porównaniu z grupą kontrolną.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 50 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ustalona diagnoza niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (HbSS, HbSC, HbS/β+, HbS/β0)
  2. Wiek od 18 do 50 lat
  3. FEV1 < 80% wartości należnej
  4. Gotowość do ponownych wizyt i dyspozycyjność pod telefonem na czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ostre objawy ze strony układu oddechowego
  2. FEV1>80%
  3. Niemożność połknięcia tabletek
  4. Nadwrażliwość na makrolidy.
  5. Historia zaburzeń rytmu serca
  6. Wydłużony odstęp QTc (>500 ms) w wyjściowym EKG
  7. Wyjściowe upośledzenie słuchu za pomocą audiometrii tonalnej zdefiniowane jako pacjenci z progami słyszenia dostosowanymi do wieku > 95 percentyla przy dowolnej częstotliwości 500, 1000, 2000 i 4000 Hz.
  8. Obecność rozpoznania innego niż SCD, które powoduje, że pacjent jest niestabilny medycznie lub ma przewidywaną długość życia krótszą niż 1 rok.
  9. Specjalne grupy pacjentów: więźniowie, kobiety w ciąży, pacjenci zinstytucjonalizowani
  10. Kobiety, które są zagrożone zajściem w ciążę podczas badania i które odmawiają stosowania dopuszczalnych środków kontroli urodzeń (antykoncepcja hormonalna doustna, wkładka wewnątrzmaciczna lub mechaniczna antykoncepcja) w czasie trwania badania.
  11. Pacjenci przyjmujący takrolimus, pimozyd, dizopiramid, cyklosporynę, nelfinawir, bromokryptynę lub heksobarbital.
  12. Pacjenci przyjmujący jakiekolwiek leki wydłużające odstęp QTc.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Ramię leczenia (azytromycyna)
Ramię leczenia: azytromycyna 500 mg trzy razy w tygodniu przez 6 miesięcy
Lek: Azytromycyna
Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do ramienia leczenia (azytromycyna 500 mg trzy razy w tygodniu przez 6 miesięcy).
Inne nazwy:
  • Zithromax, zmax, z-pack
Komparator placebo: Ramię placebo
Ramię kontrolne: placebo trzy razy w tygodniu przez 6 miesięcy
Inny: Placebo
Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do ramienia kontrolnego (placebo trzy razy w tygodniu przez 6 miesięcy).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Akceptowalność badania zostanie oceniona za pomocą zmodyfikowanej Skali Przestrzegania Leków Morisky'ego (MMAS - 8)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Akceptowalność badania będzie mierzona na podstawie trzech wyników: rekrutacji, retencji i wskaźników przestrzegania terapii. Retencja zdefiniowana jako liczba uczestników, którzy ukończyli całe badanie. Rekrutacja zdefiniowana jako liczba kwalifikujących się uczestników, którzy zdecydują się wyrazić zgodę na kontynuację ocen badań. Współczynnik przestrzegania zaleceń mierzony na podstawie wyniku MMAS, który został wcześniej zwalidowany u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) i oceniany w następujący sposób: wysoki stopień przestrzegania zaleceń (8 punktów), średni stopień przestrzegania zaleceń (od 6 do 7 punktów) i słaby stopień przestrzegania zaleceń (0–5 punktów) .
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana wartości przewidywanej FEV1% w odpowiedzi na 6-miesięczną terapię małą dawką azytromycyny
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Zmiana w skali objawów ze strony układu oddechowego (według ATS-DLD-78) w odpowiedzi na 6-miesięczną terapię małą dawką azytromycyny
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Zmiana jakości życia (według SF-36) w odpowiedzi na 6-miesięczną terapię małą dawką azytromycyny
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vanderbilt University

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael R. DeBaun, M.D., M.P.H., Vanderbilt University Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 września 2016

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 października 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 września 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 161332

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj