SERENDEM : 脱髄性神経障害に苦しむ患者における MD1003、非盲検パイロット研究
SERENDEM 試験: 脱髄性神経障害に苦しむ患者における MD1003、非盲検パイロット試験
調査の概要
状態
介入・治療
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Creteil、フランス、94010
- Hôpital Henri Mondor, Créteil, France
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 20歳から85歳までの男女。
- 以下の診断のいずれかを満たす患者：
- 臨床的および神経生理学的根拠の両方で慢性炎症性脱髄性多発神経障害を有する5人の患者。
- CMT1aまたはCMT1bの遺伝子診断が証明された5人の患者
- 抗 MAG 多発ニューロパチーの 5 人の患者。
- 過去3年間の電気生理学的パラメータの悪化
- NCVパラメーターの変動性を評価するために過去6か月間に実行された利用可能なEMG記録
- -現地の規制に従って研究に参加するための署名と日付の記載された書面によるインフォームドコンセント
- 予定されているすべての評価に参加し、必要なすべての研究手順を完了することができる可能性が高い、
- 研究者の意見では、患者は従順であり、研究を完了する可能性が高い.
- 男性と女性の両方の被験者は、外科的に無菌（卵管結紮/閉塞または卵巣または子宮の除去）または閉経後（負のホルモンパネルによって確認された少なくとも1年間の自然月経がない）ではありません。研究期間中および治療終了後2か月間の効果的な避妊方法。
除外基準:
- 末梢神経障害以外の一般的な慢性ハンディキャップ疾患
- 10 メートルの歩行テストを実行できない
- 電気生理学的パラメータを評価することが不可能
- コントロール不良の肝障害、腎疾患または心血管疾患、またはがんの患者、
- MD1003賦形剤（乳糖）に対する過敏症の患者
- 臨床検査値が参照検査値による正常範囲外。 研究の継続に関して臨床的に重要ではないと研究者が判断した場合、逸脱を受け入れることができます。
- アルコール乱用または薬物中毒の既往または存在のある患者、
- -研究手順に準拠していない可能性が高い患者、または長期的な追跡調査を達成するのが難しいと思われる患者。
- ニューロパシーの新しい投薬は、組み入れる前に 3 か月以内に開始されました。 -CIDP患者の場合、含める前の過去3か月に再発。
- 緊急時に調査員が簡単に連絡できない、または調査員に電話できない
- 効果的な避妊をしていない被験者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：MD1003
MD1003 100mg カプセル、1 カプセル tid で 48 週間
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動神経伝導速度 (m/秒)
時間枠：48週間
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48週目のベースラインからの絶対変化。
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48週間
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遠位レイテンシー (ミリ秒)
時間枠：48週間
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48週目のベースラインからの絶対変化。
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48週間
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F 波潜時 (ミリ秒)
時間枠：48週間
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48週目のベースラインからの絶対変化。
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48週間
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運動神経電位の長さ
時間枠：48週間
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W48 でのベースラインからの絶対変化。
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48週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ONLS (総合神経障害限界尺度)
時間枠：48週間
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ONLS は上肢と下肢の機能に焦点を当てており、患者への問診のためのチェックリストで構成されています。
上肢セクションでは 0 から 5 まで、下肢セクションでは 0 から 7 までのスコアが付けられます。
スコア 0 は制限がないこと (スケールの上限) を示し、スコア 5 または 7 は意図的な動きがないことを示します。
48週目のベースラインからの絶対変化。
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48週間
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時限10メートル歩行テストの48週目のベースラインからの変化
時間枠：48週間
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48週目のベースラインからの絶対変化。
患者は通常のペースで 10 メートル歩くように指示されます。
演奏時間の開始と停止は、それぞれ前足のつま先が 2 メートル マークと 8 メートル マークを横切るタイミングと一致します。
これらのデータから、中央の 6 m を時間 (秒単位) で割ることによって速度を計算できます。
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48週間
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医学研究評議会（MRC）サブスコア（総筋肉）および総スコアの48週目のベースラインからの絶対変化
時間枠：48週間
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19 の筋肉で評価された MRC スコア。 マッスル スケールは、そのマッスルに予想される最大値に対して 0 ～ 5 のスケールでマッスル パワーを等級付けします。 患者の努力は、0 ～ 5 のスケールで評価されます。 グレード 5: 筋肉は完全な抵抗に対して正常に収縮します。 グレード 4: 筋力は低下していますが、筋収縮により抵抗に逆らって関節を動かすことができます。 グレード 3: 筋力がさらに低下し、検査者の抵抗が完全に取り除かれ、重力に逆らってのみ関節を動かすことができます。 例として、肘を完全伸展から完全屈曲に動かすことができます。腕は横に垂れ下がっています。 グレード 2: 重力の抵抗が取り除かれなければ、筋肉は動くことができません。 例として、腕が水平面に維持されている場合にのみ、肘を完全に曲げることができます。 グレード１：筋肉に動きの痕跡またはちらつきのみが見られるか感じられるか、または筋肉に線維束性線維束が観察される。 グレード０：動きが見られない。 |
48週間
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INCAT 感覚合計スコア (ISS)
時間枠：48週間
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この感覚スケールは、ピン刺しと振動の感覚に加えて、腕と脚の 2 点識別値で構成され、0 (「正常な感覚」) から 20 (「最も重度の感覚障害」) の範囲です。
48週目のベースラインからの絶対変化。
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48週間
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6分間歩行テスト
時間枠：48週間
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6MWT は、30 m (100 フィート) の廊下を必要とする実用的な簡単なテストです。
このテストでは、患者が平らで硬い表面を 6 分間で素早く歩くことができる距離を測定します。
48週目のベースラインからの絶対変化。
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48週間
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姿勢スコア
時間枠：48週間
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コンピュータ化された動的ポスチュログラフィー (CDP) は、正常な状態と異常な状態の両方で、姿勢とバランスの制御に関与する中枢神経系の適応メカニズム (感覚、運動、および中枢) を定量化するために使用される、非侵襲的な専門的な臨床評価手法です。
48 週目のベースラインからの自発速度条件における速度の絶対変化。
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48週間
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興奮性テスト: 超常性 (%)
時間枠：48週間
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神経興奮性試験は、末梢神経障害の病態生理学を調査する非侵襲的なアプローチであり、刺激部位の神経膜の電気特性を決定します。 48週目のベースラインからの絶対変化。 神経線維が脱分極した後、膜電位が静止段階に戻る前に、「回復サイクル」と呼ばれる興奮性変化のシーケンスが発生します。 このサイクルには、神経興奮性が低下する段階 (「不応期」または増加する段階 (「超正常期」) が含まれます。 不応期の終了後 10 ～ 30 ミリ秒の間、軸索の興奮性が高まり、神経線維が興奮しやすくなります (超正常期)。 ランヴィエ節の脱分極は、隣接する節間を励起し、コンデンサとして電流で充電します。 超常性は多くの要因に依存するため、その解釈は一義的ではありません。 データは情報提供のみを目的として提供されました。 |
48週間
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強度持続時定数 (ms)
時間枠：48週間
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この副次評価項目は、電気生理学的検査のエンドポイントです。 48週目のベースラインからの絶対変化。 強度-持続時間定数 (ms) は興奮性の測定値であり、レオベース電流の 2 倍の強度を持つ刺激の持続時間として定義されます (以下を参照)。 レオベースが低いほど、強さ持続時間定数は高くなります。 したがって、SDTC の値が高いほど、より良い結果と関連付けられます。 |
48週間
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レオベース (ミリアンペア)
時間枠：48週間
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この副次評価項目は、電気生理学的検査のエンドポイントです。 48週目のベースラインからの絶対変化。 レオベースは、興奮を引き起こすことができる無限に長い持続時間の電気刺激の最小強度です。 値が低いほど、転帰が良好になります (神経が興奮しやすくなります)。 |
48週間
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耐火性 (%)
時間枠：48週間
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この副次評価項目は、電気生理学的検査のエンドポイントです。 ベースラインから 48 週までの絶対変化。 神経線維が脱分極した後、膜電位が静止段階に戻る前に、「回復サイクル」と呼ばれる興奮性変化のシーケンスが発生します。 このサイクルには、神経興奮性が低下する段階 (「不応期」または増加する段階 (「超正常期」) が含まれます。 難治性は多くの要因に依存するため、その解釈は一義的ではありません。 データは情報提供のみを目的として提供されました。 |
48週間
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最小絶対不応期 (ミリ秒)。
時間枠：48週間
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この副次評価項目は、電気生理学的検査のエンドポイントです。 48週目のベースラインからの絶対変化。 神経線維が脱分極した後、膜電位が静止段階に戻る前に、「回復サイクル」と呼ばれる興奮性変化のシーケンスが発生します。 このサイクルには、神経興奮性が低下する段階 (「不応期」または増加する段階 (「超正常期」) が含まれます。 難治性は多くの要因に依存するため、その解釈は一義的ではありません。 データは情報提供のみを目的として提供されました。 |
48週間
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最大絶対不応期 (ミリ秒)。
時間枠：48週目
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この副次評価項目は、電気生理学的検査のエンドポイントです。 48週目のベースラインからの絶対変化。 神経線維が脱分極した後、膜電位が静止段階に戻る前に、「回復サイクル」と呼ばれる興奮性変化のシーケンスが発生します。 このサイクルには、神経興奮性が低下する段階 (「不応期」または増加する段階 (「超正常期」) が含まれます。 難治性は多くの要因に依存するため、その解釈は一義的ではありません。 データは情報提供のみを目的として提供されました。 |
48週目
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Alain CREANGE, MD、Hôpital Henri Mondor, Créteil, France
- スタディディレクター：Frederic Sedel, MD、Medday Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MD1003CT2015-01 SERENDEM
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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