SERENDEM: MD1003 em pacientes que sofrem de neuropatias desmielinizantes, um estudo piloto aberto

Experimental: MD1003

MD1003 100 mg cápsulas, 1 cápsula três vezes por dia durante 48 semanas

Medicamento: MD1003

Outros nomes:

• Alta Dose de Biotina

Velocidade de condução do nervo motor (m/seg)

Alteração absoluta da linha de base na Semana 48.

Latência Distal (Msec)

Alteração absoluta da linha de base na Semana 48.

Latência da Onda F (Msec)

Alteração absoluta da linha de base na Semana 48.

Comprimento do potencial do nervo motor

Alteração absoluta desde o início na S48.

ONLS (Escala Geral de Limitações de Neuropatia)

O ONLS se concentra nas funções dos membros superiores e inferiores e consiste em uma lista de verificação para entrevistar pacientes. É pontuado de 0 a 5 na seção do membro superior e de 0 a 7 na seção do membro inferior. Uma pontuação de 0 indica nenhuma limitação (o teto da escala) e uma pontuação de 5 ou 7 indica nenhum movimento intencional. Alteração absoluta desde a linha de base na semana 48.

Alteração da linha de base na semana 48 para o teste de caminhada cronometrada de 10 metros

Alteração absoluta desde a linha de base na semana 48. O paciente é instruído a caminhar em ritmo normal por 10 metros. O tempo de início e fim da performance coincide com os dedos do pé da frente cruzando a marca de 2m e a marca de 8m, respectivamente. A partir desses dados, a velocidade pode ser calculada dividindo os 6 m do meio pelo tempo (em segundos).

Alteração absoluta da linha de base na semana 48 para a subpontuação do Medical Research Council (MRC) (músculo total) e pontuação total

Escore MRC avaliado em 19 músculos.

A escala muscular gradua a potência muscular em uma escala de 0 a 5 em relação ao máximo esperado para aquele músculo.

O esforço do paciente é classificado em uma escala de 0 a 5:

Grau 5: o músculo se contrai normalmente contra a resistência total. Grau 4: A força muscular é reduzida, mas a contração muscular ainda pode mover a articulação contra a resistência.

Grau 3: A força muscular é ainda mais reduzida, de modo que a articulação pode ser movida apenas contra a gravidade com a resistência do examinador completamente removida. Por exemplo, o cotovelo pode ser movido da extensão total para a flexão total, começando com o braço pendurado ao lado do corpo.

Grau 2: O músculo só pode se mover se a resistência da gravidade for removida. Por exemplo, o cotovelo pode ser totalmente flexionado somente se o braço for mantido em um plano horizontal.

Grau 1: Apenas um traço ou cintilação de movimento é visto ou sentido no músculo ou fasciculações são observadas no músculo.

Grau 0: Nenhum movimento é observado.

Pontuação de soma sensorial INCAT (ISS)

Esta escala sensorial compreende sensação de picada de alfinete e vibração mais um valor de discriminação de dois pontos nos braços e pernas, e varia de 0 ("sensação normal") a 20 ("déficit sensorial mais grave"). Alteração absoluta desde a linha de base na semana 48.

Teste de caminhada de 6 minutos

O 6MWT é um teste simples e prático que requer um corredor de 30 m (100 pés). Este teste mede a distância que um paciente pode caminhar rapidamente em uma superfície plana e dura em um período de 6 minutos. Alteração absoluta desde a linha de base na semana 48.

Pontuação da Posturografia

A posturografia dinâmica computadorizada (PDC) é uma técnica não invasiva de avaliação clínica especializada utilizada para quantificar os mecanismos adaptativos do sistema nervoso central (sensorial, motor e central) envolvidos no controle da postura e do equilíbrio, tanto em condições normais quanto anormais. Mudança absoluta de velocidade em condição de velocidade espontânea desde a linha de base na semana 48.

Teste de Excitabilidade: Supernormalidade (%)

O teste de excitabilidade nervosa é uma abordagem não invasiva na investigação da fisiopatologia de distúrbios nervosos periféricos, que determina as propriedades elétricas da membrana nervosa no local da estimulação. Alteração absoluta desde a linha de base na semana 48.

Depois que uma fibra nervosa é despolarizada, ocorre uma sequência de mudanças na excitabilidade, denominada "ciclo de recuperação", antes que o potencial de membrana retorne ao seu estágio de repouso. Este ciclo inclui fases nas quais a excitabilidade do nervo é diminuída ('período refratário' ou aumentada ('período supernormal'). Durante os 10-30 ms após o final do período refratário, o axônio aumenta sua excitabilidade e a fibra nervosa é mais facilmente excitada (o período supranormal). A despolarização do nó de Ranvier excita os entrenós adjacentes, que então carregam com corrente elétrica como capacitores. A supernormalidade depende de muitos fatores e sua interpretação, portanto, não é unívoca. Os dados foram fornecidos apenas para informação.

Constante de tempo de força-duração (ms)

Esta medida de resultado secundário é um ponto final de teste eletrofisiológico. Alteração absoluta desde a linha de base na semana 48.

Constante de tempo de força-duração (ms) é uma medida de excitabilidade, definida como a duração do estímulo que tem o dobro da força da corrente de reobase (veja abaixo). Quanto menor for a reobase, maior será a constante de tempo de duração da força. Consequentemente, valores mais altos de SDTC estão associados a melhores resultados.

Reobase (mA)

Esta medida de resultado secundário é um ponto final de teste eletrofisiológico. Alteração absoluta desde a linha de base na semana 48.

Reobase é a força mínima de um estímulo elétrico de duração infinitamente longa que é capaz de causar excitação. Valores baixos estão associados a um melhor resultado (o nervo se torna mais excitável).

Refratariedade (%)

Esta medida de resultado secundário é um ponto final de teste eletrofisiológico. Alteração absoluta desde o início até a semana 48.

Depois que uma fibra nervosa é despolarizada, ocorre uma sequência de mudanças na excitabilidade, denominada "ciclo de recuperação", antes que o potencial de membrana retorne ao seu estágio de repouso. Este ciclo inclui fases nas quais a excitabilidade do nervo é diminuída ('período refratário' ou aumentada ('período supernormal'). A refratariedade depende de muitos fatores e sua interpretação, portanto, não é unívoca. Os dados foram fornecidos apenas para informação.

Período Refratário Absoluto Mínimo (ms).

Esta medida de resultado secundário é um ponto final de teste eletrofisiológico. Alteração absoluta desde a linha de base na semana 48.

Depois que uma fibra nervosa é despolarizada, ocorre uma sequência de mudanças na excitabilidade, denominada "ciclo de recuperação", antes que o potencial de membrana retorne ao seu estágio de repouso. Este ciclo inclui fases nas quais a excitabilidade do nervo é diminuída ('período refratário' ou aumentada ('período supernormal'). A refratariedade depende de muitos fatores e sua interpretação, portanto, não é unívoca. Os dados foram fornecidos apenas para informação.

Período Refratário Absoluto Máximo (ms).

Esta medida de resultado secundário é um ponto final de teste eletrofisiológico. Alteração absoluta desde a linha de base na semana 48.

Depois que uma fibra nervosa é despolarizada, ocorre uma sequência de mudanças na excitabilidade, denominada "ciclo de recuperação", antes que o potencial de membrana retorne ao seu estágio de repouso. Este ciclo inclui fases nas quais a excitabilidade do nervo é diminuída ('período refratário' ou aumentada ('período supernormal'). A refratariedade depende de muitos fatores e sua interpretação, portanto, não é unívoca. Os dados foram fornecidos apenas para informação.